Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Veksthormonbehandling for forebygging av kortvoksthet hos unge jenter med Turners syndrom før 4-årsalderen

12. juni 2018 oppdatert av: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbeidsstudie for å vurdere effekten av behandling med rekombinant veksthormon Saizen® i forebygging av kortvekst hos unge jenter som lider av Turners syndrom før fylte 4 år. Original fransk tittel: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til behandling med rekombinant humant veksthormon (r-hGH) hos jenter med Turners syndrom under 4 år. Etter 4 års behandling vil høyden hos disse jentene sammenlignes med en historisk kontrollgruppe av ubehandlede jenter med Turners syndrom, matchet for alder og høyde ved baseline.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

115

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75935
        • Hopital Robert Debre

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Unge jenter med turners syndrom bevist ved karyotype
  • Veksthormonsekresjon bekreftet med ornithin-stimuleringstest
  • Normal glucidisk metabolisme bekreftet ved vurdering av HbA1c
  • Ingen assosiert alvorlig patologi som kan ha innvirkning på veksten (dvs. nyresvikt, dekompensert hjertesvikt)
  • Ingen tidligere eller assosiert behandling med anabole eller seksuelle steroider
  • Kjent foreldrehøyde

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig assosiert patologi med innvirkning på vekst
  • Samtidig behandling med påvirkning på vekst
  • Tidligere eller assosiert behandling med anabole steroider
  • Assosiert veksthormonmangel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: r-hGH
Deltakere (jenter) vil få r-hGH som en subkutan injeksjon administrert av en forelder om kvelden. I løpet av år 1-2 vil dosen av r-hGH som mottas avhenge av deltakernes baseline høydestandardavviksscore (SDS) i forhold til den generelle populasjonsstandarden: deltakere med en høyde SDS på -2 standardavvik (SD) eller lavere vil motta 0,05 milligram per kilogram (mg/kg) per dag r-hGH og de med en høyde SDS mellom -1 og -2 SD vil motta 0,035 mg/kg per dag r-hGH. Etter 2 års behandling vil alle deltakere få en fast dose på 0,05 mg/kg per dag i ytterligere 2 år.
Legemiddel: r-hGH
Subkutan administrering.
Andre navn:
  • Saizen®
Ingen inngripen: Historisk kontroll
Denne armen vil inkludere matchende (alder og høyde) historiske kontrolldeltakere (jenter) med turners syndrom, som ble født mellom 1961 og 1990 og var ubehandlet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høyde SDS ved år 4
Tidsramme: År 4
Høyde SDS ble beregnet som høyde minus gjennomsnittlig referansehøyde delt på standardavvik for referansepopulasjonen. Høyde SDS gjenspeiler høyden i forhold til en referansepopulasjon av samme alder og kjønn.
År 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med unormale nivåer av glykert hemoglobin (HbA1c).
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 2
HbA1c utvikler seg når hemoglobin, et protein i røde blodlegemer som frakter oksygen gjennom hele kroppen, går sammen med glukose i blodet og blir glykert. Jo høyere nivå av glukose i blodet, jo høyere nivå av HbA1c kan påvises på røde blodlegemer. Normalområdet for HbA1c er 4 prosent (%) til 5,9 %. Antall deltakere som hadde unormale HbA1c-nivåer når som helst under vurderingen, ble rapportert.
Grunnlinje opp til år 2
Forskjellen mellom beinalder (BA) og kronologisk alder (CA) (BA-CA)
Tidsramme: Grunnlinje, år 1, år 2
BA ble bestemt ved hjelp av venstre håndledd og håndrøntgen. CA ble bestemt ved å bruke fødselsdatoen. Forskjellen mellom BA og CA (BA-CA) ble rapportert.
Grunnlinje, år 1, år 2
Antall deltakere med anti r-hGH antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 2
Grunnlinje opp til år 2
Antall deltakere med unormale insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF1) nivåer
Tidsramme: Grunnlinje opp til år 2
Normalområdet for IGF1-nivåer er 45 til 117 nanogram per milliliter (ng/ml) for jenter under (<) 3 år og 80 til 236 ng/ml for jenter i alderen 3 til 6 år. Verdier utenfor normalområdet ble ansett som unormale. Antall deltakere, som hadde unormale IGF1-nivåer når som helst under vurderingen, ble rapportert.
Grunnlinje opp til år 2
Antall deltakere som nådde normal høyde ved år 4
Tidsramme: År 4
Deltakere med normal høyde var de som oppnådde en høyde som var innenfor +/- 2 høyde SDS fra referansepopulasjonsstandarden. Høyde SDS ble beregnet som høyde minus gjennomsnittlig referansehøyde delt på standardavvik for referansepopulasjonen. Høyde SDS gjenspeiler høyden i forhold til en referansepopulasjon av samme alder og kjønn.
År 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. februar 1992

Primær fullføring (Faktiske)

31. mars 1999

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. februar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. februar 2010

Først lagt ut (Anslag)

10. februar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. desember 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2018

Sist bekreftet

1. juni 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GF 5834

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere