Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie hormonem wzrostu w zapobieganiu niskiemu wzrostowi u młodych dziewcząt z zespołem Turnera przed ukończeniem 4. roku życia

12 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Wspólne badanie mające na celu ocenę skutków leczenia rekombinowanym hormonem wzrostu Saizen® w zapobieganiu niskiemu wzrostowi u młodych dziewcząt cierpiących na zespół Turnera przed ukończeniem 4. roku życia. Oryginalny francuski tytuł: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Celem pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (r-hGH) u dziewcząt z zespołem Turnera w wieku poniżej 4 lat. Po 4 latach leczenia wzrost tych dziewcząt zostanie porównany z historyczną grupą kontrolną nieleczonych dziewcząt z zespołem Turnera, dopasowaną pod względem wieku i wzrostu na początku badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

115

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75935
        • Hôpital Robert Debré

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 4 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Młode dziewczęta z zespołem Turnera potwierdzone kariotypem
  • Wydzielanie hormonu wzrostu potwierdzone testem stymulacji ornityną
  • Prawidłowy metabolizm glukozy potwierdzony oceną HbA1c
  • Żadna powiązana poważna patologia, która mogłaby mieć wpływ na wzrost (tj. niewydolność nerek, niewyrównana niewydolność serca)
  • Brak wcześniejszego lub związanego leczenia sterydami anabolicznymi lub seksualnymi
  • Znany wzrost rodziców

Kryteria wyłączenia:

  • Ciężka powiązana patologia z wpływem na wzrost
  • Jednoczesne leczenie mające wpływ na wzrost
  • Wcześniejsze lub związane leczenie sterydami anabolicznymi
  • Powiązany niedobór hormonu wzrostu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: r-hGH
Uczestniczki (dziewczęta) otrzymają r-hGH w postaci podskórnego zastrzyku podawanego wieczorem przez rodzica. W latach 1-2, otrzymana dawka r-hGH będzie zależała od wyjściowego wyniku odchylenia standardowego (SDS) wzrostu uczestników w stosunku do standardu populacji ogólnej: uczestnicy z SDS wzrostu -2 odchylenia standardowego (SD) lub niższym otrzymają 0,05 miligrama na kilogram (mg/kg) dziennie r-hGH, a osoby o wzroście SDS między -1 a -2 SD otrzymają 0,035 mg/kg dziennie r-hGH. Po 2 latach leczenia wszyscy uczestnicy będą otrzymywać ustaloną dawkę 0,05 mg/kg dziennie przez kolejne 2 lata.
Lek: r-hGH
Podanie podskórne.
Inne nazwy:
  • Saizen®
Brak interwencji: Kontrola historyczna
Ta grupa będzie obejmować pasujące (wiek i wzrost) historyczne uczestniczki kontroli (dziewczęta) z zespołem Turnera, które urodziły się w latach 1961-1990 i nie były leczone.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wzrost SDS w roku 4
Ramy czasowe: Rok 4
Wzrost SDS obliczono jako wzrost minus średni wzrost odniesienia podzielony przez odchylenie standardowe populacji odniesienia. Wzrost SDS odzwierciedla wzrost w stosunku do populacji referencyjnej w tym samym wieku i tej samej płci.
Rok 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieprawidłowym poziomem hemoglobiny glikowanej (HbA1c).
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
HbA1c powstaje, gdy hemoglobina, białko w krwinkach czerwonych, które przenosi tlen w organizmie, łączy się z glukozą we krwi, ulegając glikacji. Im wyższy poziom glukozy we krwi, tym wyższy poziom HbA1c wykrywalny na krwinkach czerwonych. Normalny zakres HbA1c wynosi od 4 procent (%) do 5,9%. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy mieli nieprawidłowe poziomy HbA1c w dowolnym momencie podczas oceny.
Linia bazowa do roku 2
Różnica między wiekiem kostnym (BA) a wiekiem chronologicznym (CA) (BA-CA)
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1, rok 2
BA określono za pomocą zdjęcia rentgenowskiego lewego nadgarstka i ręki. CA określono na podstawie daty urodzenia. Zgłoszono różnicę BA i CA (BA-CA).
Linia bazowa, rok 1, rok 2
Liczba uczestników z przeciwciałami anty r-hGH
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Linia bazowa do roku 2
Liczba uczestników z nieprawidłowymi poziomami insulinopodobnego czynnika wzrostu 1 (IGF1)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 2
Normalny zakres poziomów IGF1 wynosi od 45 do 117 nanogramów na mililitr (ng/ml) dla dziewcząt w wieku poniżej (<) 3 lat i od 80 do 236 ng/ml dla dziewcząt w wieku od 3 do 6 lat. Wartości poza normalnym zakresem uznano za nieprawidłowe. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy mieli nieprawidłowe poziomy IGF1 w dowolnym momencie podczas oceny.
Linia bazowa do roku 2
Liczba uczestników, którzy osiągnęli normalny wzrost na roku 4
Ramy czasowe: Rok 4
Uczestnikami o normalnym wzroście byli ci, którzy osiągnęli wzrost mieszczący się w zakresie +/- 2 SDS wzrostu standardu populacji referencyjnej. Wzrost SDS obliczono jako wzrost minus średni wzrost odniesienia podzielony przez odchylenie standardowe populacji odniesienia. Wzrost SDS odzwierciedla wzrost w stosunku do populacji referencyjnej w tym samym wieku i tej samej płci.
Rok 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lutego 1992

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 marca 1999

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lutego 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 lutego 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GF 5834

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Turnera

Badania kliniczne na r-hGH

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj