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生长激素治疗预防 4 岁前患有特纳综合征的年轻女孩身材矮小

2018年6月12日 更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany

评估重组生长激素 Saizen® 治疗对 4 岁前患有特纳综合征的年轻女孩身材矮小预防效果的合作研究。法语原版标题：Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

本研究的目的是评估重组人生长激素 (r-hGH) 治疗 4 岁以下特纳综合征女童的疗效和安全性。 经过 4 年的治疗后，这些女孩的身高将与未治疗的特纳综合征女孩的历史对照组进行比较，在基线时匹配年龄和身高。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

115

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75935
        • Hôpital Robert Debré

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 4年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

女性

描述

纳入标准：

  • 经核型证实患有特纳综合征的年轻女孩
  • 鸟素刺激试验证实生长激素分泌
  • 通过 HbA1c 评估证实糖代谢正常
  • 没有与可能影响生长的严重病理相关（即 肾功能不全、失代偿性心力衰竭）
  • 没有以前或相关的合成代谢或性类固醇治疗
  • 已知父母身高

排除标准：

  • 影响生长的严重相关病理
  • 对生长有影响的伴随治疗
  • 先前或相关的合成代谢类固醇治疗
  • 相关生长激素缺乏症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：r-hGH
参与者（女孩）将在晚上接受 r-hGH 作为皮下注射，由父母进行。 在第 1-2 年期间，接受的 r-hGH 剂量将取决于参与者相对于一般人群标准的基线身高标准差评分 (SDS)：身高 SDS 为 -2 标准差 (SD) 或更低的参与者将接受每天 0.05 毫克每公斤 (mg/kg) r-hGH 以及身高 SDS 在 -1 和 -2 SD 之间的人每天将接受 0.035 mg/kg r-hGH。 治疗 2 年后，所有参与者将在接下来的 2 年中每天接受 0.05 mg/kg 的固定剂量。
药品：r-hGH
皮下给药。
其他名称：
  • 彩染®
无干预：历史控制
该组将包括匹配的（年龄和身高）历史对照参与者（女孩），她们患有特纳综合征，出生于 1961 年至 1990 年之间，未经治疗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 4 年的身高 SDS
大体时间：四年级
身高 SDS 计算为身高减去参考平均身高除以参考人群的标准偏差。 身高 SDS 反映了相对于同年龄和性别的参考人群的身高。
四年级

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
糖化血红蛋白 (HbA1c) 水平异常的参与者人数
大体时间：第 2 年的基线
当血红蛋白（红细胞内的一种蛋白质，将氧气输送到全身）与血液中的葡萄糖结合并糖化时，HbA1c 就会形成。 血液中的葡萄糖水平越高，红细胞上可检测到的 HbA1c 水平就越高。 HbA1c 的正常范围是 4% (%) 到 5.9%。 报告了评估期间任何时候 HbA1c 水平异常的参与者人数。
第 2 年的基线
骨龄 (BA) 和实际年龄 (CA) (BA-CA) 之间的差异
大体时间：基线，第 1 年，第 2 年
BA 是使用左手腕和手部 X 射线确定的。 CA 是使用出生日期确定的。 报告了 BA 和 CA (BA-CA) 的差异。
基线，第 1 年，第 2 年
具有抗 r-hGH 抗体的参与者人数
大体时间：第 2 年的基线
第 2 年的基线
胰岛素样生长因子 1 (IGF1) 水平异常的参与者人数
大体时间：第 2 年的基线
对于 3 岁以下的女孩，IGF1 水平的正常范围是 45 到 117 纳克每毫升 (ng/mL)，对于 3 到 6 岁的女孩，IGF1 水平的正常范围是 80 到 236 ng/mL。 超出正常范围的值被认为是异常的。 报告了在评估期间任何时候 IGF1 水平异常的参与者人数。
第 2 年的基线
第 4 年达到正常身高的参与者人数
大体时间：四年级
身高正常的参与者是指身高在参考人群标准的 +/- 2 身高 SDS 范围内的参与者。 身高 SDS 计算为身高减去参考平均身高除以参考人群的标准偏差。 身高 SDS 反映了相对于同年龄和性别的参考人群的身高。
四年级

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

1992年2月29日

初级完成 (实际的)

1999年3月31日

研究完成 (实际的)

2010年8月31日

研究注册日期

首次提交

2010年2月5日

首先提交符合 QC 标准的

2010年2月9日

首次发布 (估计)

2010年2月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年12月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年6月12日

最后验证

2018年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GF 5834

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

特纳综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

r-hGH的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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