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Traitement par l'hormone de croissance pour la prévention de la petite taille chez les jeunes filles atteintes du syndrome de Turner avant l'âge de 4 ans

12 juin 2018 mis à jour par: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Étude collaborative pour évaluer les effets du traitement par l'hormone de croissance recombinante Saizen® dans la prévention de la petite taille chez les jeunes filles atteintes du syndrome de Turner avant l'âge de 4 ans. Titre original français : Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement par l'hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH) chez les filles de moins de 4 ans atteintes du syndrome de Turner. Après 4 ans de traitement, la taille de ces filles sera comparée à un groupe témoin historique de filles non traitées atteintes du syndrome de Turner, appariées pour l'âge et la taille au départ.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

115

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75935
        • Hopital Robert Debre

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 4 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Jeunes filles atteintes du syndrome de Turner prouvées par caryotype
  • Sécrétion d'hormone de croissance confirmée par un test de stimulation à l'ornithine
  • Métabolisme glucidique normal confirmé par le bilan de l'HbA1c
  • Aucune pathologie grave associée pouvant avoir un impact sur la croissance (c.-à-d. insuffisance rénale, insuffisance cardiaque décompensée)
  • Aucun traitement antérieur ou associé avec des stéroïdes anabolisants ou sexuels
  • Taille parentale connue

Critère d'exclusion:

  • Pathologie associée sévère avec impact sur la croissance
  • Traitement concomitant avec impact sur la croissance
  • Traitement antérieur ou associé aux stéroïdes anabolisants
  • Déficit en hormone de croissance associé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: r-hGH
Les participantes (filles) recevront de la r-hGH sous forme d'injection sous-cutanée administrée par un parent le soir. Au cours des années 1 à 2, la dose de r-hGH reçue dépendra du score d'écart-type de taille (SDS) initial des participants par rapport à la norme de la population générale : les participants avec un SDS de taille de -2 écart-type (SD) ou moins recevront 0,05 milligrammes par kilogramme (mg/kg) par jour de r-hGH et ceux dont la taille SDS est comprise entre -1 et -2 SD recevront 0,035 mg/kg par jour de r-hGH. Après 2 ans de traitement, tous les participants recevront une dose fixe de 0,05 mg/kg par jour pendant 2 ans supplémentaires.
Médicament: r-hGH
Administration sous-cutanée.
Autres noms:
  • Saizen®
Aucune intervention: Contrôle historique
Ce bras comprendra des participants témoins historiques correspondants (âge et taille) (filles) atteints du syndrome de Turner, qui sont nés entre 1961 et 1990 et n'ont pas été traités.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taille SDS à l'année 4
Délai: Année 4
La taille SDS a été calculée comme la taille moins la taille moyenne de référence divisée par l'écart type de la population de référence. Taille SDS reflète la taille par rapport à une population de référence du même âge et du même sexe.
Année 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des taux anormaux d'hémoglobine glyquée (HbA1c)
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 2
L'HbA1c se développe lorsque l'hémoglobine, une protéine des globules rouges qui transporte l'oxygène dans tout le corps, se joint au glucose dans le sang, devenant glyquée. Plus le taux de glucose dans le sang est élevé, plus le taux d'HbA1c est détectable sur les globules rouges. La plage normale pour l'HbA1c est de 4 % (%) à 5,9 %. Le nombre de participants ayant eu des taux anormaux d'HbA1c à tout moment de l'évaluation a été signalé.
Base de référence jusqu'à l'année 2
Différence entre l'âge osseux (BA) et l'âge chronologique (CA) (BA-CA)
Délai: Baseline, Année 1, Année 2
La BA a été déterminée à l'aide d'une radiographie du poignet et de la main gauches. CA a été déterminé en utilisant la date de naissance. La différence entre BA et CA (BA-CA) a été signalée.
Baseline, Année 1, Année 2
Nombre de participants avec des anticorps anti-r-hGH
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 2
Base de référence jusqu'à l'année 2
Nombre de participants présentant des taux anormaux de facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF1)
Délai: Base de référence jusqu'à l'année 2
La plage normale des niveaux d'IGF1 est de 45 à 117 nanogrammes par millilitre (ng/mL) pour les filles âgées de moins de (<) 3 ans et de 80 à 236 ng/mL pour les filles âgées de 3 à 6 ans. Les valeurs en dehors de la plage normale ont été considérées comme anormales. Le nombre de participants, qui avaient des niveaux anormaux d'IGF1 à tout moment pendant l'évaluation, a été signalé.
Base de référence jusqu'à l'année 2
Nombre de participants ayant atteint une taille normale à la 4e année
Délai: Année 4
Les participants ayant une taille normale étaient ceux qui avaient atteint une taille qui se situait à +/- 2 hauteur SDS de la norme de la population de référence. La taille SDS a été calculée comme la taille moins la taille moyenne de référence divisée par l'écart type de la population de référence. Taille SDS reflète la taille par rapport à une population de référence du même âge et du même sexe.
Année 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 février 1992

Achèvement primaire (Réel)

31 mars 1999

Achèvement de l'étude (Réel)

31 août 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 février 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2010

Première publication (Estimation)

10 février 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 décembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2018

Dernière vérification

1 juin 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GF 5834

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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