Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Væksthormonbehandling til forebyggelse af kort statur hos unge piger med Turners syndrom før 4 års alderen

12. juni 2018 opdateret af: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbejdsundersøgelse for at vurdere virkningerne af behandling med rekombinant væksthormon Saizen® til forebyggelse af kort statur hos unge piger, der lider af Turners syndrom, før de fylder 4 år. Original fransk titel: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​behandling med rekombinant humant væksthormon (r-hGH) hos piger med Turners syndrom under 4 år. Efter 4 års behandling vil højden hos disse piger blive sammenlignet med en historisk kontrolgruppe af ubehandlede piger med Turners syndrom, matchet for alder og højde ved baseline.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

115

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75935
        • Hôpital Robert Debré

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Unge piger med Turners syndrom påvist ved karyotype
  • Væksthormonsekretion bekræftet med ornithin-stimuleringstest
  • Normal glucidisk metabolisme bekræftet ved vurdering af HbA1c
  • Ingen forbundet alvorlig patologi, som kunne have indflydelse på væksten (dvs. nyreinsufficiens, dekompenseret hjertesvigt)
  • Ingen tidligere eller associeret behandling med anabolske eller seksuelle steroider
  • Kendt forældrehøjde

Ekskluderingskriterier:

  • Alvorlig associeret patologi med indflydelse på vækst
  • Samtidig behandling med indflydelse på væksten
  • Tidligere eller associeret behandling med anabolske steroider
  • Associeret væksthormonmangel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: r-hGH
Deltagerne (piger) vil modtage r-hGH som en subkutan injektion administreret af en forælder om aftenen. I løbet af år 1-2 vil den modtagne dosis af r-hGH afhænge af deltagernes baseline højde standardafvigelsesscore (SDS) i forhold til den generelle befolkningsstandard: deltagere med en højde SDS på -2 standardafvigelse (SD) eller lavere vil modtage 0,05 milligram per kilogram (mg/kg) per dag r-hGH og dem med en højde SDS mellem -1 og -2 SD vil modtage 0,035 mg/kg per dag r-hGH. Efter 2 års behandling vil alle deltagere modtage en fast dosis på 0,05 mg/kg pr. dag i yderligere 2 år.
Medicin: r-hGH
Subkutan administration.
Andre navne:
  • Saizen®
Ingen indgriben: Historisk kontrol
Denne arm vil omfatte matchende (alder og højde) historiske kontroldeltagere (piger) med turners syndrom, som blev født mellem 1961 og 1990 og var ubehandlet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højde SDS ved år 4
Tidsramme: År 4
Højde SDS blev beregnet som højde minus referencemiddelhøjde divideret med standardafvigelse for referencepopulationen. Højde SDS afspejler højden i forhold til en referencepopulation af samme alder og køn.
År 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med unormale niveauer af glykeret hæmoglobin (HbA1c).
Tidsramme: Baseline op til år 2
HbA1c udvikler sig, når hæmoglobin, et protein i røde blodlegemer, der transporterer ilt gennem hele kroppen, forbinder sig med glukose i blodet og bliver glykeret. Jo højere niveauet af glukose i blodet, jo højere niveauet af HbA1c kan påvises på røde blodlegemer. Normalområdet for HbA1c er 4 % (%) til 5,9 %. Antallet af deltagere, som havde unormale HbA1c-niveauer på et hvilket som helst tidspunkt under vurderingen, blev rapporteret.
Baseline op til år 2
Forskellen mellem knoglealder (BA) og kronologisk alder (CA) (BA-CA)
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2
BA blev bestemt ved hjælp af venstre håndled og hånd røntgen. CA blev bestemt ud fra fødselsdatoen. Forskellen mellem BA og CA (BA-CA) blev rapporteret.
Baseline, år 1, år 2
Antal deltagere med anti r-hGH antistoffer
Tidsramme: Baseline op til år 2
Baseline op til år 2
Antal deltagere med unormale insulinlignende vækstfaktor 1 (IGF1) niveauer
Tidsramme: Baseline op til år 2
Det normale interval for IGF1-niveauer er 45 til 117 nanogram pr. milliliter (ng/ml) for piger i alderen under (<) 3 år og 80 til 236 ng/ml for piger i alderen 3 til 6 år. Værdier uden for normalområdet blev betragtet som unormale. Antallet af deltagere, som havde unormale IGF1-niveauer på et hvilket som helst tidspunkt under vurderingen, blev rapporteret.
Baseline op til år 2
Antal deltagere, der nåede normal højde på 4. år
Tidsramme: År 4
Deltagere med normal højde var dem, der opnåede en højde, der var inden for +/- 2 højde SDS af referencepopulationsstandard. Højde SDS blev beregnet som højde minus referencemiddelhøjde divideret med standardafvigelse for referencepopulationen. Højde SDS afspejler højden i forhold til en referencepopulation af samme alder og køn.
År 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. februar 1992

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 1999

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. februar 2010

Først opslået (Skøn)

10. februar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2018

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GF 5834

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Turners syndrom

Kliniske forsøg med r-hGH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner