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Tratamento com hormônio do crescimento para a prevenção da baixa estatura em meninas com síndrome de Turner antes dos 4 anos de idade

12 de junho de 2018 atualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Estudo Colaborativo para Avaliar os Efeitos do Tratamento com o Hormônio de Crescimento Recombinante Saizen® na Prevenção da Baixa Estatura em Meninas com Síndrome de Turner Antes dos 4 Anos de Idade. Título Original Francês: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do tratamento com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) em meninas com Síndrome de Turner com idade inferior a 4 anos. Após 4 anos de tratamento, a altura dessas meninas será comparada com um grupo de controle histórico de meninas não tratadas com Síndrome de Turner, pareadas por idade e altura no início do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

115

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75935
        • Hopital Robert Debre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 4 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  • Meninas com síndrome de Turner comprovada por cariótipo
  • Secreção de hormônio do crescimento confirmada com teste de estimulação com ornitina
  • Metabolismo glicídico normal confirmado pela avaliação de HbA1c
  • Nenhuma patologia grave associada que poderia ter impacto no crescimento (ou seja, insuficiência renal, insuficiência cardíaca descompensada)
  • Nenhum tratamento anterior ou associado com esteroides anabolizantes ou sexuais
  • Altura parental conhecida

Critério de exclusão:

  • Patologia grave associada com impacto no crescimento
  • Tratamento concomitante com impacto no crescimento
  • Tratamento prévio ou associado com esteroides anabolizantes
  • Deficiência de hormônio de crescimento associada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: r-hGH
As participantes (meninas) receberão r-hGH como uma injeção subcutânea administrada por um dos pais à noite. Durante os anos 1-2, a dose de r-hGH recebida dependerá da pontuação de desvio padrão (SDS) da altura da linha de base dos participantes em relação ao padrão da população geral: os participantes com um SDS de altura de -2 desvio padrão (SD) ou inferior receberão 0,05 miligramas por quilograma (mg/kg) por dia de r-hGH e aqueles com um SDS de altura entre -1 e -2 SD receberão 0,035 mg/kg por dia de r-hGH. Após 2 anos de tratamento, todos os participantes receberão uma dose fixa de 0,05 mg/kg por dia por mais 2 anos.
Medicamento: r-hGH
Administração subcutânea.
Outros nomes:
  • Saizen®
Sem intervenção: Controle Histórico
Este braço incluirá (idade e altura) participantes de controle histórico correspondentes (meninas) com síndrome de Turner, que nasceram entre 1961 e 1990 e não foram tratados.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Altura SDS no ano 4
Prazo: 4º ano
O SDS da altura foi calculado como a altura menos a altura média de referência dividida pelo desvio padrão da população de referência. Altura SDS reflete a altura em relação a uma população de referência da mesma idade e sexo.
4º ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com níveis anormais de hemoglobina glicada (HbA1c)
Prazo: Linha de base até o ano 2
A HbA1c se desenvolve quando a hemoglobina, uma proteína dentro dos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio por todo o corpo, se junta à glicose no sangue, tornando-se glicada. Quanto maior o nível de glicose no sangue, maior o nível de HbA1c detectável nos glóbulos vermelhos. A faixa normal de HbA1c é de 4% (%) a 5,9%. O número de participantes que apresentaram níveis anormais de HbA1c em qualquer momento durante a avaliação foi relatado.
Linha de base até o ano 2
Diferença entre Idade Óssea (BA) e Idade Cronológica (CA) (BA-CA)
Prazo: Linha de base, ano 1, ano 2
A AB foi determinada por radiografia de punho e mão esquerdos. A CA foi determinada pela data de nascimento. Diferença de BA e CA (BA-CA) foi relatada.
Linha de base, ano 1, ano 2
Número de participantes com anticorpos anti r-hGH
Prazo: Linha de base até o ano 2
Linha de base até o ano 2
Número de participantes com níveis anormais de fator de crescimento semelhante à insulina 1 (IGF1)
Prazo: Linha de base até o ano 2
A faixa normal para os níveis de IGF1 é de 45 a 117 nanogramas por mililitro (ng/mL) para meninas com menos de (<) 3 anos e 80 a 236 ng/mL para meninas de 3 a 6 anos. Valores fora da faixa normal foram considerados anormais. O número de participantes que apresentaram níveis anormais de IGF1 em qualquer momento durante a avaliação foi relatado.
Linha de base até o ano 2
Número de participantes que atingiram a altura normal no ano 4
Prazo: 4º ano
Os participantes com estatura normal foram aqueles que atingiram uma altura dentro de +/- 2 SDS de altura do padrão populacional de referência. O SDS da altura foi calculado como a altura menos a altura média de referência dividida pelo desvio padrão da população de referência. Altura SDS reflete a altura em relação a uma população de referência da mesma idade e sexo.
4º ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de fevereiro de 1992

Conclusão Primária (Real)

31 de março de 1999

Conclusão do estudo (Real)

31 de agosto de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de fevereiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de fevereiro de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

10 de fevereiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de dezembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de junho de 2018

Última verificação

1 de junho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GF 5834

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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