Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Növekedési hormon kezelés az alacsony termet megelőzésére Turner-szindrómás lányoknál 4 éves kor előtt

2018. június 12. frissítette: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Együttműködési vizsgálat a Saizen® rekombináns növekedési hormonnal végzett kezelés hatásainak felmérésére a 4 éves koruk előtt Turner-szindrómában szenvedő fiatal lányok alacsony termetének megelőzésében. Eredeti francia cím: Etude Collaborative Pour apprécier Les Effets du Traitement Par l'Hormone de Croissance Recombinante SAIZEN® Dans le Retard de Croissance de la Fillette Atteinte de Syndrome de Turner Avant l'âge de 4 Ans

E tanulmány célja a rekombináns humán növekedési hormon (r-hGH) kezelés hatékonyságának és biztonságosságának értékelése Turner-szindrómás lányoknál 4 év alatti életkorban. 4 éves kezelés után ezeknek a lányoknak a testmagasságát összehasonlítják a kezeletlen, Turner-szindrómás lányokból álló történelmi kontrollcsoporttal, amelyet koruk és testmagasságuk alapján hasonlítanak össze.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

115

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Fiatal lányok turner-szindrómában, amelyet kariotípus igazol
  • Növekedési hormon szekréciót ornitin stimulációs teszttel igazoltunk
  • A normál glucid metabolizmust a HbA1c értékelése igazolja
  • Nincs olyan súlyos patológia, amely hatással lehet a növekedésre (pl. veseelégtelenség, dekompenzált szívelégtelenség)
  • Nincs korábbi vagy kapcsolódó kezelés anabolikus vagy szexuális szteroidokkal
  • Ismert szülői magasság

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos kapcsolódó patológia, amely hatással van a növekedésre
  • Egyidejű kezelés a növekedésre hatással
  • Korábbi vagy kapcsolódó kezelés anabolikus szteroidokkal
  • Kapcsolódó növekedési hormon hiány

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: r-hGH
A résztvevők (lányok) r-hGH-t kapnak szubkután injekció formájában, amelyet a szülő ad be este. Az 1-2. évben a kapott r-hGH dózis a résztvevők kiindulási magassági standard eltérési pontszámától (SDS) függ az általános populációs standardhoz viszonyítva: a -2 standard deviációval (SD) vagy ennél alacsonyabb magasságú SDS-szel rendelkezők kapnak. 0,05 milligramm/kg (mg/kg) naponta r-hGH és azok, akiknek SDS magassága -1 és -2 SD között van, 0,035 mg/kg/nap r-hGH-t kapnak. 2 év kezelés után minden résztvevő napi 0,05 mg/ttkg fix adagot kap további 2 évig.
Drog: r-hGH
Szubkután beadás.
Más nevek:
  • Saizen®
Nincs beavatkozás: Történelmi ellenőrzés
Ez a kar tartalmazza a megfelelő (életkor és magasság) történelmi kontroll résztvevőket (lányokat), akik Turner-szindrómában szenvedtek, és akik 1961 és 1990 között születtek, és nem kezelték őket.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
SDS magassága 4. évben
Időkeret: 4. év
A magasság SDS-t úgy számítottuk ki, hogy a magasság mínusz a referencia átlagmagasság osztva a referenciapopuláció szórásával. A magasság SDS az azonos korú és nemű referenciapopulációhoz viszonyított magasságot tükrözi.
4. év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kóros glikált hemoglobin (HbA1c) szinttel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot 2. évig
A HbA1c akkor alakul ki, amikor a hemoglobin, a vörösvértestekben található fehérje, amely az oxigént szállítja a szervezetben, csatlakozik a vérben lévő glükózhoz, és glikálódik. Minél magasabb a glükóz szintje a vérben, annál magasabb a HbA1c szintje kimutatható a vörösvértesteken. A HbA1c normál tartománya 4% (%) és 5,9% között van. Azon résztvevők számát jelentették, akiknek a HbA1c szintje bármikor rendellenes volt az értékelés során.
Alapállapot 2. évig
Különbség a csontkor (BA) és a kronológiai életkor (CA) (BA-CA) között
Időkeret: Alapállapot, 1. év, 2. év
A BA-t bal csukló és kéz röntgen segítségével határoztuk meg. A CA meghatározása a születési dátum alapján történt. A BA és a CA (BA-CA) különbségét jelentették.
Alapállapot, 1. év, 2. év
Anti r-hGH antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot 2. évig
Alapállapot 2. évig
A kóros inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF1) szinttel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot 2. évig
Az IGF1-szint normál tartománya 45-117 nanogramm/milliliter (ng/ml) (<) 3 évnél fiatalabb lányoknál, és 80-236 ng/ml 3-6 éves lányoknál. A normál tartományon kívüli értékeket abnormálisnak tekintették. Azon résztvevők számát jelentették, akiknél az értékelés során bármikor rendellenes IGF1-szint volt.
Alapállapot 2. évig
Azon résztvevők száma, akik a 4. évben elérték a normál magasságot
Időkeret: 4. év
A normál magasságú résztvevők azok voltak, akik olyan magasságot értek el, amely a referenciapopuláció-standard +/- 2 magasságú SDS-en belül volt. A magasság SDS-t úgy számítottuk ki, hogy a magasság mínusz a referencia átlagmagasság osztva a referenciapopuláció szórásával. A magasság SDS az azonos korú és nemű referenciapopulációhoz viszonyított magasságot tükrözi.
4. év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

1992. február 29.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

1999. március 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. február 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. február 9.

Első közzététel (Becslés)

2010. február 10.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. december 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 12.

Utolsó ellenőrzés

2018. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GF 5834

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel