乳児期先天性高インスリン症患者のランレオチドオートゲル治療

私たちの研究の目的は、すでにポンプでオクトレオチドで治療されているCHIの小児におけるランレオチドオートゲルの有効性と安全性を評価することです.

患者と方法。 先天性高インスリン症 (CH) は、持続的な低血糖をもたらす調節不全のインスリン分泌を特徴とする遺伝性疾患です。 再発性の低血糖エピソードにさらされた患者は発達障害のリスクが高いため、患者の特定と迅速な管理が不可欠です。 多くの患者は、ポンプを使用した持続注入によって投与されるソマトスタチン類似体のオクトレオチドで治療されています。 この治療は、集中的な毎日のケアを必要とするため、患者と家族にとって大きな負担となり、ストレスになる可能性があります。 患者の毎日のケアを簡素化し、生活の質を向上させるために、月に1回注射することができる長時間作用型ソマトスタチンアナログであるLanreotide Autogel（Lan-ATG）の有効性と安全性を研究します.

この試験には、ポンプでオクトレオチドで治療されているCHの子供が含まれます。 2 歳以上のお子様がこの治療法から最も恩恵を受けると考えています。 この年齢になると、子供たちがポンプで遊んだり針を抜いたりする傾向があるため、一部の親はポンプで技術的な問題に遭遇します。 継続的なフォローアップが必要なため、子供たちをデイケアに入れることも非常に困難です。

Lan-ATG の投与量は、患者の表面積に応じて計算されます。 成人に使用される用量は通常 60 mg であり、患者の用量は、体表面積およびポンプで使用されるオクトレオチドの 1 日用量に応じて調整されます。 開始用量は 40 mg/m² です。

患者は、Lan-ATG の最初の注射に続いてポンプから徐々に引き離されます (合計 1 か月間、3 ～ 4 日ごとに 10% 減少)。

すべての患者は、自分自身のコントロールとして機能します。

次の検査は、すべての子供に行われます。

1. 無症候性低血糖を除外するため、6 か月に 1 回、ブドウ糖センサーを使用して 72 時間継続して血糖値をモニタリングします。
2. 3か月ごとの成長速度。
3. 年に一度の骨年齢。
4. 半年ごとの日常的な臨床検査（生化学、血算、甲状腺機能検査）。
5. 6か月に1回の胆道米国。 CH 患者のほとんどは 4 ～ 5 歳で寛解に入ることが知られているという私たちの知識に基づいて、フォローアップ中に注射の間隔を広げようとします。