Veleszületett csecsemőkori hiperinzulinizmusban szenvedő betegek Lanreotide Autogel kezelése

Vizsgálatunk célja a Lanreotide Autogel hatékonyságának és biztonságosságának értékelése olyan CHI-s gyermekeknél, akiket már Octreotide-dal pumpával kezeltek.

Betegek és módszerek. A veleszületett hiperinzulinizmus (CH) egy genetikai rendellenesség, amelyet az inzulinszekréció zavara jellemez, amely tartós hipoglikémiát eredményez. A betegek azonosítása és azonnali kezelése elengedhetetlen, mivel a visszatérő hipoglikémiás epizódoknak kitett betegeknél fokozott a fejlődési rendellenességek kockázata. Sok beteget az octreotid szomatosztatin analóggal kezelnek, amelyet folyamatos infúzióban adnak be pumpával. Ez a kezelés hatalmas terhet és stresszt jelenthet a betegek és a családok számára, mivel intenzív napi ápolást igényel. A pácienseink napi ellátásának egyszerűsítése és életminőségük javítása érdekében megvizsgáljuk a Lanreotide Autogel (Lan-ATG) hatékonyságát és biztonságosságát – egy hosszú hatású szomatosztatin analógot, amely havonta egyszer injekcióban adható be.

Ebben a vizsgálatban CH-ban szenvedő gyermekeket vonnak be, akiket pumpával oktreotiddal kezelnek. Úgy gondoljuk, hogy a 2 évesnél idősebb gyermekek profitálnak a legtöbbet ebből a terápiából. Ebben a korban a szülők egy része technikai problémákba ütközik a pumpával, mivel a gyerekek hajlamosak játszani a pumpával és kiszedni a tűket. A gyermekek napközibe helyezése is nagyon nehéz, mert folyamatos nyomon követésre van szükségük.

A Lan-ATG dózisát a páciens felülete alapján számítják ki. A felnőtteknél alkalmazott adag általában 60 mg, és a beteg adagját a testfelülethez, valamint a pumpával használt napi oktreotid adaghoz igazítjuk. A kezdő adag 40 mg/m².

A betegeket fokozatosan leszoktatják a pumpáról a Lan-ATG első injekcióját követően (10%-os csökkenés 3-4 naponta, összesen egy hónapig).

Minden beteg a saját kontrolljaként fog szolgálni.

A következő vizsgálatokat minden gyermeknél elvégzik:

1. Folyamatos vércukorszint monitorozás 72 órán keresztül glükózszenzorral, a tünetmentes hipoglikémia kizárására - 6 havonta egyszer.
2. Növekedési sebesség 3 havonta.
3. Csontkorúság évente egyszer.
4. Félévente rutin laboratóriumi vizsgálatok (biokémiai, CBC és pajzsmirigyfunkciós vizsgálatok).
5. Epegyulladás 6 havonta egyszer. A követés során igyekszünk növelni az injekciók közötti távolságot, mivel ismereteink szerint a legtöbb CH-beteg 4-5 éves kora után remisszióba kerül.