Lanreotide Autogel Trattamento di pazienti con iperinsulinismo congenito dell'infanzia

Lo scopo del nostro studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Lanreotide Autogel nei bambini con CHI già trattati con Octreotide mediante pompa.

Pazienti e metodi. L'iperinsulinismo congenito (CH) è una malattia genetica caratterizzata da una secrezione di insulina disregolata con conseguente ipoglicemia persistente. L'identificazione e la gestione tempestiva dei pazienti sono essenziali, poiché i pazienti esposti a episodi ipoglicemici ricorrenti sono a maggior rischio di disturbi dello sviluppo. Molti pazienti sono trattati con l'analogo della somatostatina octreotide che viene somministrato per infusione continua utilizzando una pompa. Questo trattamento può rappresentare un onere enorme ed essere stressante per i pazienti e le famiglie in quanto richiede un'assistenza quotidiana intensiva. Nel tentativo di semplificare la cura quotidiana dei nostri pazienti e migliorare la loro qualità di vita, studieremo l'efficacia e la sicurezza di Lanreotide Autogel (Lan-ATG), un analogo della somatostatina a lunga durata d'azione che può essere somministrato per iniezione una volta al mese.

Questo studio includerà bambini con CH, trattati con octreotide mediante pompa. Riteniamo che i bambini di età superiore ai 2 anni beneficeranno maggiormente di questa terapia. A questa età, alcuni genitori incontrano problemi tecnici con la pompa, poiché i bambini sono inclini a giocare con la pompa ed estrarre gli aghi. È anche molto difficile collocare i bambini in un asilo nido, perché hanno bisogno di un monitoraggio continuo.

La dose di Lan-ATG sarà calcolata in base alla superficie del paziente. La dose utilizzata negli adulti è solitamente di 60 mg e adatteremo la dose del paziente in base alla superficie corporea e anche in base alla dose giornaliera di Octreotide utilizzata con la pompa. La dose iniziale sarà di 40 mg/m².

I pazienti verranno gradualmente svezzati dalla pompa dopo la prima iniezione di Lan-ATG (diminuzione del 10% ogni 3-4 giorni per un totale di un mese).

Ogni paziente fungerà da controllo di se stesso.

In ogni bambino verranno effettuati i seguenti esami:

1. Monitoraggio continuo della glicemia per 72 ore con un sensore di glucosio, per escludere l'ipoglicemia asintomatica - una volta ogni 6 mesi.
2. Velocità di crescita ogni 3 mesi.
3. Età ossea una volta all'anno.
4. Test di laboratorio di routine (biochimica, emocromo e test di funzionalità tiroidea) ogni sei mesi.
5. Stati Uniti biliari una volta ogni 6 mesi. Durante il follow-up cercheremo di ampliare la distanza tra le iniezioni, sulla base della nostra conoscenza che è noto che la maggior parte dei pazienti con CH entra in remissione dopo l'età di 4-5 anni.