Lanreotide Autogel Behandling av patienter med medfödd hyperinsulinism i spädbarnsåldern

Syftet med vår studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Lanreotide Autogel hos barn med CHI som redan behandlats med Octreotid med pump.

Patienter och metoder. Medfödd hyperinsulinism (CH) är en genetisk störning som kännetecknas av oreglerad insulinutsöndring som resulterar i ihållande hypoglykemi. Identifiering och snabb hantering av patienter är väsentliga, eftersom patienter som exponeras för återkommande hypoglykemiska episoder löper ökad risk för utvecklingsstörningar. Många patienter behandlas med somatostatinanalogen Octreotid som administreras genom kontinuerlig infusion med hjälp av en pump. Denna behandling kan utgöra en enorm börda och vara stressande för patienter och familjer eftersom den kräver intensiv daglig vård. I ett försök att förenkla den dagliga vården av våra patienter och förbättra deras livskvalitet kommer vi att studera effektiviteten och säkerheten hos Lanreotide Autogel(Lan-ATG) - en långverkande somatostatinanalog som kan administreras genom injektion en gång i månaden.

Denna studie kommer att omfatta barn med CH, som behandlas med Octreotid med pump. Vi tror att barn äldre än 2 år kommer att ha mest nytta av denna terapi. I den här åldern stöter några av föräldrarna på tekniska problem med pumpen, eftersom barnen är benägna att leka med pumpen och ta ut nålarna. Det är också mycket svårt att placera barnen i dagis, eftersom de behöver kontinuerlig uppföljning.

Dosen av Lan-ATG kommer att beräknas enligt patientens yta. Dosen som används till vuxna är vanligtvis 60 mg och vi kommer att anpassa patientens dos efter kroppsytan och även efter den dagliga dosen Octreotid som används med pumpen. Startdosen kommer att vara 40 mg/m².

Patienterna kommer gradvis att avvänjas från pumpen efter den första injektionen av Lan-ATG (10 % minskning var 3-4 dag under totalt en månad).

Varje patient kommer att fungera som hans/hennes egen kontroll.

Följande undersökningar kommer att göras av varje barn:

1. Kontinuerlig blodsockerövervakning under 72 timmar med en glukossensor, för att utesluta asymtomatisk hypoglykemi - en gång var 6:e ​​månad.
2. Tillväxthastighet var tredje månad.
3. Benålder en gång om året.
4. Rutinmässiga laboratorietester (biokemi, CBC och sköldkörtelfunktionstester) var sjätte månad.
5. Biliary US en gång på 6 månader. Under uppföljningen kommer vi att försöka utöka avståndet mellan injektionerna, baserat på vår kunskap om att de flesta patienter med CH är kända för att gå in i remission efter 4-5 års ålder.