Lanreotide Autogel Tratamiento de pacientes con hiperinsulinismo congénito de la infancia
Tratamiento con autogel de lanreotida (análogo de somatostatina) en pacientes con hiperinsulinismo congénito de la infancia ya tratados con análogo de somatostatina por bomba
El propósito de nuestro estudio es evaluar la eficacia y seguridad de Lanreotide Autogel en niños con hiperinsulinismo congénito ya tratados con Octreotide por bomba.
El hiperinsulinismo congénito es un trastorno genético caracterizado por una secreción inadecuada de insulina que provoca hipoglucemia persistente (niveles bajos de azúcar en la sangre). Los pacientes expuestos a episodios hipoglucémicos recurrentes tienen un mayor riesgo de trastornos del desarrollo, por lo que la identificación y el tratamiento rápido de los pacientes son esenciales. Muchos pacientes son tratados con el análogo de somatostatina Octreotide, que se administra mediante infusión continua con una bomba (nosotros usamos una bomba de insulina). Este tratamiento puede suponer una carga enorme y ser estresante para los pacientes y sus familias, ya que exige cuidados diarios intensivos. En un esfuerzo por simplificar el cuidado diario de nuestros pacientes y mejorar su calidad de vida, estudiaremos la eficacia y seguridad de Lanreotide Autogel, un análogo de somatostatina de acción prolongada que se puede administrar mediante inyección una vez al mes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de nuestro estudio es evaluar la eficacia y seguridad de Lanreotide Autogel en niños con CHI ya tratados con Octreotide por bomba.
Pacientes y métodos. El hiperinsulinismo congénito (HC) es un trastorno genético caracterizado por una secreción desregulada de insulina que resulta en hipoglucemia persistente. La identificación y el tratamiento rápido de los pacientes son esenciales, ya que los pacientes expuestos a episodios hipoglucémicos recurrentes tienen un mayor riesgo de trastornos del desarrollo. Muchos pacientes son tratados con el análogo de somatostatina Octreotide, que se administra mediante infusión continua utilizando una bomba. Este tratamiento puede suponer una carga enorme y ser estresante para los pacientes y sus familias, ya que exige cuidados diarios intensivos. En un esfuerzo por simplificar el cuidado diario de nuestros pacientes y mejorar su calidad de vida, estudiaremos la eficacia y seguridad de Lanreotide Autogel (Lan-ATG), un análogo de somatostatina de acción prolongada que se puede administrar mediante inyección una vez al mes.
Este ensayo incluirá niños con CH, que son tratados con octreotida por bomba. Creemos que los niños mayores de 2 años se beneficiarán más de esta terapia. A esta edad, algunos padres encuentran problemas técnicos con la bomba, ya que los niños tienden a jugar con la bomba y sacar las agujas. También es muy difícil ubicar a los niños en guarderías, porque necesitan un seguimiento continuo.
La dosis de Lan-ATG se calculará en función de la superficie del paciente. La dosis utilizada en adultos suele ser de 60 mg y adaptaremos la dosis del paciente según la superficie corporal y también según la dosis diaria de Octreotide utilizada con la bomba. La dosis inicial será de 40 mg/m².
Los pacientes serán retirados gradualmente de la bomba después de la primera inyección de Lan-ATG (disminución del 10 % cada 3 o 4 días durante un mes en total).
Cada paciente servirá como su propio control.
En todos los niños se realizarán los siguientes exámenes:
- Monitoreo continuo de glucosa en sangre durante 72 horas con un sensor de glucosa, para excluir hipoglucemia asintomática, una vez cada 6 meses.
- Velocidad de crecimiento cada 3 meses.
- Edad ósea una vez al año.
- Pruebas de laboratorio de rutina (bioquímica, hemograma y pruebas de función tiroidea) cada seis meses.
- US biliar una vez en 6 meses. Durante el seguimiento intentaremos ampliar la distancia entre las inyecciones, basándonos en nuestro conocimiento de que la mayoría de los pacientes con HC entran en remisión después de los 4-5 años de edad.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ramat-Gan, Israel, 52653
- Pediatric Endocrinology Unit, Sheba Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 2-8 años,
- Diagnosticado con hiperinsulinismo congénito,
- Se trata con infusión continua de octreotida (bomba).
Criterio de exclusión:
- Familia no interesada en participar.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Intervención
Estudio de etiqueta abierta de un solo brazo
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La dosis de Lan-ATG se calculará en función de la superficie del paciente.
La dosis utilizada en adultos suele ser de 60 mg inyectables una vez al mes, y adaptaremos la dosis del paciente según la superficie corporal y también según la dosis diaria de Octreotide utilizada con la bomba.
La dosis inicial será de 40 mg/m².
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Euglucemia según lo registrado por el Sistema de Monitoreo Continuo de Glucosa (CGMS)
Periodo de tiempo: 1 año
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dalit Modan, M.D., Sheba Medical Ceter, Tel-Hashomer, Israel
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SHEBA-10-7165-DM-CTIL
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