Lanreotide Autogel-behandling af patienter med medfødt hyperinsulinisme i spædbørn

Formålet med vores undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Lanreotide Autogel hos børn med CHI, der allerede er behandlet med Octreotid med pumpe.

Patienter og metoder. Medfødt hyperinsulinisme (CH) er en genetisk lidelse karakteriseret ved dysreguleret insulinsekretion, der resulterer i vedvarende hypoglykæmi. Identifikation og hurtig behandling af patienter er afgørende, da patienter udsat for tilbagevendende hypoglykæmiske episoder har øget risiko for udviklingsforstyrrelser. Mange patienter behandles med somatostatinanalogen Octreotid, som administreres ved kontinuerlig infusion ved hjælp af en pumpe. Denne behandling kan udgøre en enorm byrde og være stressende for patienter og familier, da den kræver intensiv daglig pleje. I et forsøg på at forenkle den daglige pleje af vores patienter og forbedre deres livskvalitet vil vi undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Lanreotide Autogel(Lan-ATG) - en langtidsvirkende somatostatinanalog, der kan administreres ved injektion en gang om måneden.

Dette forsøg vil omfatte børn med CH, som behandles med Octreotid med pumpe. Vi tror på, at børn over 2 år vil have størst gavn af denne terapi. I denne alder støder nogle af forældrene på tekniske problemer med pumpen, da børnene er tilbøjelige til at lege med pumpen og tage nålene ud. Det er også meget svært at anbringe børnene i daginstitution, fordi de har brug for løbende opfølgning.

Dosis af Lan-ATG vil blive beregnet i henhold til patientens overfladeareal. Den dosis, der anvendes til voksne, er normalt 60 mg, og vi vil tilpasse patientens dosis efter kropsoverfladen og også i henhold til den daglige dosis af Octreotid, der bruges sammen med pumpen. Startdosis vil være 40 mg/m².

Patienterne vil gradvist blive vænnet fra pumpen efter den første injektion af Lan-ATG (10 % fald hver 3.-4. dag i i alt en måned).

Hver patient vil tjene som hans/hendes egen kontrol.

Følgende undersøgelser vil blive udført i hvert barn:

1. Kontinuerlig overvågning af blodsukker i 72 timer med en glucosensor for at udelukke asymptomatisk hypoglykæmi - én gang i 6 måneder.
2. Væksthastighed hver 3. måned.
3. Knoglealder en gang om året.
4. Rutinemæssig laboratorietest (biokemi, CBC og skjoldbruskkirtelfunktionstest) hver sjette måned.
5. Biliær UL en gang i 6 måneder. Under opfølgningen vil vi forsøge at udvide afstanden mellem injektioner, baseret på vores viden om, at de fleste patienter med CH er kendt for at gå i remission efter 4-5 års alderen.