Traitement au lanréotide autogel des patients atteints d'hyperinsulinisme congénital de la petite enfance

Le but de notre étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de Lanreotide Autogel chez des enfants avec CHI déjà traités par Octreotide par pompe.

Patients et méthodes. L'hyperinsulinisme congénital (CH) est une maladie génétique caractérisée par une sécrétion d'insuline dérégulée entraînant une hypoglycémie persistante. L'identification et la prise en charge rapide des patients sont essentielles, car les patients exposés à des épisodes hypoglycémiques récurrents présentent un risque accru de troubles du développement. De nombreux patients sont traités avec l'octréotide analogue de la somatostatine qui est administré par perfusion continue à l'aide d'une pompe. Ce traitement peut représenter un fardeau énorme et être stressant pour les patients et les familles car il exige des soins quotidiens intensifs. Dans le but de simplifier les soins quotidiens de nos patients et d'améliorer leur qualité de vie, nous étudierons l'efficacité et l'innocuité de Lanreotide Autogel (Lan-ATG) - un analogue de la somatostatine à action prolongée qui peut être administré par injection une fois par mois.

Cet essai inclura des enfants atteints d'HC, qui sont traités avec Octreotide par pompe. Nous pensons que les enfants de plus de 2 ans bénéficieront le plus de cette thérapie. À cet âge, certains parents rencontrent des problèmes techniques avec la pompe, car les enfants ont tendance à jouer avec la pompe et à retirer les aiguilles. Il est également très difficile de placer les enfants en garderie, car ils ont besoin d'un suivi continu.

La dose de Lan-ATG sera calculée en fonction de la surface du patient. La dose utilisée chez l'adulte est généralement de 60 mg et nous adapterons la dose du patient en fonction de la surface corporelle et également en fonction de la dose quotidienne d'Octreotide utilisée avec la pompe. La dose initiale sera de 40 mg/m².

Les patients seront progressivement sevrés de la pompe suite à la première injection de Lan-ATG (diminution de 10% tous les 3-4 jours pour un total d'un mois).

Chaque patient servira de son propre contrôle.

Les examens suivants seront effectués chez chaque enfant :

1. Surveillance continue de la glycémie pendant 72 heures avec un capteur de glucose, pour exclure une hypoglycémie asymptomatique - une fois tous les 6 mois.
2. Vitesse de croissance tous les 3 mois.
3. Âge osseux une fois par an.
4. Tests de laboratoire de routine (biochimie, CBC et tests de la fonction thyroïdienne) tous les six mois.
5. Échographie biliaire une fois tous les 6 mois. Au cours du suivi, nous essaierons d'augmenter la distance entre les injections, sur la base de notre connaissance du fait que la plupart des patients atteints d'HC sont connus pour entrer en rémission après l'âge de 4-5 ans.