Lanreotyd Autogel Leczenie pacjentów z wrodzonym hiperinsulinizmem niemowlęcym

Celem naszego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa Lanreotide Autogel u dzieci z CHI leczonych już Oktreotydem za pomocą pompy.

Pacjenci i metody. Wrodzony hiperinsulinizm (CH) jest chorobą genetyczną charakteryzującą się rozregulowanym wydzielaniem insuliny, co prowadzi do uporczywej hipoglikemii. Identyfikacja i szybkie leczenie pacjentów są niezbędne, ponieważ pacjenci narażeni na nawracające epizody hipoglikemii są narażeni na zwiększone ryzyko zaburzeń rozwojowych. Wielu pacjentów leczonych jest analogiem somatostatyny oktreotydem, który jest podawany w ciągłej infuzji za pomocą pompy. Leczenie to może stanowić ogromne obciążenie i być stresujące dla pacjentów i ich rodzin, gdyż wymaga intensywnej codziennej pielęgnacji. Chcąc uprościć codzienną opiekę nad naszymi pacjentami i poprawić jakość ich życia, będziemy badać skuteczność i bezpieczeństwo Lanreotide Autogel (Lan-ATG) – długo działającego analogu somatostatyny, który można podawać we wstrzyknięciu raz w miesiącu.

To badanie obejmie dzieci z WZW, które są leczone Oktreotydem przez pompę. Wierzymy, że z tej terapii najbardziej skorzystają dzieci w wieku powyżej 2 lat. W tym wieku niektórzy rodzice napotykają problemy techniczne z pompą, ponieważ dzieci mają skłonność do zabawy pompą i wyjmowania igieł. Bardzo trudno jest również umieścić dzieci w przedszkolu, ponieważ wymagają one ciągłej obserwacji.

Dawka Lan-ATG zostanie obliczona na podstawie powierzchni ciała pacjenta. Dawka stosowana u dorosłych wynosi zwykle 60 mg. Dawkę dla pacjenta dostosujemy do powierzchni ciała, a także do dziennej dawki oktreotydu podawanego za pomocą pompy. Dawka początkowa wynosi 40 mg/m2 pc.

Pacjenci będą stopniowo odzwyczajani od pompy po pierwszym wstrzyknięciu Lan-ATG (spadek o 10% co 3-4 dni przez łącznie miesiąc).

Każdy pacjent będzie służył jako jego/jej własna kontrola.

U każdego dziecka zostaną wykonane następujące badania:

1. Ciągłe monitorowanie glikemii przez 72 godziny za pomocą czujnika glukozy w celu wykluczenia bezobjawowej hipoglikemii – raz na 6 miesięcy.
2. Tempo wzrostu co 3 miesiące.
3. Wiek kostny raz w roku.
4. Rutynowe badania laboratoryjne (biochemia, morfologia i badania czynności tarczycy) co 6 miesięcy.
5. USG dróg żółciowych raz na 6 miesięcy. Podczas obserwacji będziemy starali się zwiększać odstępy między iniekcjami, opierając się na naszej wiedzy, że większość pacjentów z WZW osiąga remisję po 4-5 roku życia.