Lanreotide Autogel-behandling av pasienter med medfødt hyperinsulinisme i spedbarnsalderen

Formålet med vår studie er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lanreotide Autogel hos barn med CHI som allerede er behandlet med Octreotid med pumpe.

Pasienter og metoder. Medfødt hyperinsulinisme (CH) er en genetisk lidelse preget av dysregulert insulinsekresjon som resulterer i vedvarende hypoglykemi. Identifisering og rask behandling av pasienter er avgjørende, siden pasienter som er utsatt for tilbakevendende hypoglykemiske episoder har økt risiko for utviklingsforstyrrelser. Mange pasienter behandles med somatostatinanalogen Octreotid som administreres ved kontinuerlig infusjon ved hjelp av en pumpe. Denne behandlingen kan utgjøre en stor belastning og være stressende for pasienter og familier, da den krever intensiv daglig omsorg. I et forsøk på å forenkle den daglige omsorgen for våre pasienter og forbedre deres livskvalitet vil vi studere effektiviteten og sikkerheten til Lanreotide Autogel(Lan-ATG) - en langtidsvirkende somatostatinanalog som kan administreres ved injeksjon en gang i måneden.

Denne studien vil inkludere barn med CH, som behandles med Octreotid med pumpe. Vi tror at barn eldre enn 2 år vil ha mest nytte av denne terapien. I denne alderen får noen av foreldrene tekniske problemer med pumpen, da barna er tilbøyelige til å leke med pumpen og ta ut nålene. Det er også veldig vanskelig å plassere barna i barnehage, fordi de trenger kontinuerlig oppfølging.

Dosen av Lan-ATG vil bli beregnet i henhold til overflatearealet til pasienten. Dosen som brukes til voksne er vanligvis 60 mg og vi vil tilpasse pasientens dose i henhold til kroppsoverflaten og også i henhold til den daglige dosen av Octreotid som brukes med pumpen. Startdosen vil være 40 mg/m².

Pasientene vil gradvis avvennes fra pumpen etter den første injeksjonen med Lan-ATG (10 % reduksjon hver 3.-4. dag i totalt en måned).

Hver pasient vil tjene som hans/hennes egen kontroll.

Følgende undersøkelser vil bli utført av hvert barn:

1. Kontinuerlig blodsukkermåling i 72 timer med en glukosesensor for å utelukke asymptomatisk hypoglykemi - en gang i 6 måneder.
2. Veksthastighet hver 3. måned.
3. Benalder en gang i året.
4. Rutinemessige laboratorietester (biokjemi, CBC og skjoldbruskfunksjonstester) hver sjette måned.
5. Biliary US en gang i 6 måneder. Under oppfølgingen vil vi forsøke å utvide avstanden mellom injeksjoner, basert på vår kunnskap om at de fleste pasienter med CH er kjent for å gå i remisjon etter 4-5 års alder.