Ланреотид аутогель для лечения пациентов с врожденным гиперинсулинизмом у детей раннего возраста

Цель нашего исследования — оценить эффективность и безопасность ланреотида аутогеля у детей с ВГИ, уже получавших октреотид с помощью помпы.

Пациенты и методы. Врожденный гиперинсулинизм (ВГ) — это генетическое заболевание, характеризующееся нарушением регуляции секреции инсулина, что приводит к стойкой гипогликемии. Выявление и быстрое лечение пациентов имеют важное значение, поскольку пациенты, подверженные повторяющимся эпизодам гипогликемии, подвергаются повышенному риску нарушений развития. Многих пациентов лечат аналогом соматостатина октреотидом, который вводят путем непрерывной инфузии с помощью помпы. Это лечение может быть огромным бременем и вызывать стресс у пациентов и их семей, поскольку требует интенсивного ежедневного ухода. Стремясь упростить ежедневный уход за нашими пациентами и улучшить качество их жизни, мы изучим эффективность и безопасность Lanreotide Autogel (Lan-ATG) — аналога соматостатина длительного действия, который можно вводить в виде инъекций один раз в месяц.

В это исследование будут включены дети с СН, которых лечат октреотидом с помощью помпы. Мы считаем, что эта терапия принесет наибольшую пользу детям старше 2 лет. В этом возрасте у некоторых родителей возникают технические проблемы с помпой, так как дети склонны играть с помпой и доставать иглы. Также очень сложно поместить детей в детский сад, потому что они нуждаются в постоянном наблюдении.

Доза Лан-АТГ рассчитывается в зависимости от площади поверхности тела пациента. Доза, используемая для взрослых, обычно составляет 60 мг, и мы адаптируем дозу пациента в соответствии с площадью поверхности тела, а также в соответствии с суточной дозой Октреотида, используемой с помпой. Начальная доза составит 40 мг/м².

Пациенты будут постепенно отлучаться от помпы после первой инъекции Lan-ATG (снижение на 10% каждые 3-4 дня в течение всего месяца).

Каждый пациент будет служить своим собственным контролем.

Каждому ребенку будут проводиться следующие обследования:

1. Непрерывный мониторинг гликемии в течение 72 ч с помощью глюкозосенсора, для исключения бессимптомной гипогликемии - 1 раз в 6 мес.
2. Скорость роста каждые 3 месяца.
3. Костный возраст раз в год.
4. Рутинные лабораторные анализы (биохимия, общий анализ крови и тесты функции щитовидной железы) каждые шесть месяцев.
5. УЗИ желчевыводящих путей 1 раз в 6 мес. В последующем мы постараемся увеличить интервалы между инъекциями, основываясь на наших знаниях о том, что известно, что у большинства пациентов с ВГ ремиссия наступает после 4-5 лет.