Lanreotid-Autogel-Behandlung von Patienten mit angeborenem Hyperinsulinismus im Säuglingsalter

Der Zweck unserer Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lanreotide Autogel bei Kindern mit CHI, die bereits mit Octreotide per Pumpe behandelt wurden.

Patienten und Methoden. Angeborener Hyperinsulinismus (CH) ist eine genetische Störung, die durch eine fehlregulierte Insulinsekretion gekennzeichnet ist, die zu einer anhaltenden Hypoglykämie führt. Die Identifizierung und sofortige Behandlung von Patienten sind von entscheidender Bedeutung, da Patienten, die wiederkehrenden hypoglykämischen Episoden ausgesetzt sind, einem erhöhten Risiko für Entwicklungsstörungen ausgesetzt sind. Viele Patienten werden mit dem Somatostatin-Analogon Octreotid behandelt, das als Dauerinfusion mit einer Pumpe verabreicht wird. Diese Behandlung kann eine enorme Belastung darstellen und für Patienten und Familien belastend sein, da sie eine intensive tägliche Pflege erfordert. Um die tägliche Pflege unserer Patienten zu vereinfachen und ihre Lebensqualität zu verbessern, werden wir die Wirksamkeit und Sicherheit von Lanreotide Autogel (Lan-ATG) untersuchen – einem langwirksamen Somatostatin-Analogon, das einmal im Monat durch Injektion verabreicht werden kann.

Diese Studie wird Kinder mit CH einschließen, die mit Octreotid per Pumpe behandelt werden. Wir glauben, dass Kinder, die älter als 2 Jahre sind, am meisten von dieser Therapie profitieren. In diesem Alter haben einige Eltern technische Probleme mit der Pumpe, da die Kinder dazu neigen, mit der Pumpe zu spielen und die Nadeln herauszunehmen. Es ist auch sehr schwierig, die Kinder in der Tagesbetreuung unterzubringen, da sie eine kontinuierliche Betreuung benötigen.

Die Lan-ATG-Dosis wird entsprechend der Körperoberfläche des Patienten berechnet. Die bei Erwachsenen verwendete Dosis beträgt normalerweise 60 mg und wir werden die Dosis des Patienten entsprechend der Körperoberfläche und auch entsprechend der mit der Pumpe verwendeten Tagesdosis von Octreotid anpassen. Die Anfangsdosis beträgt 40 mg/m².

Die Patienten werden nach der ersten Lan-ATG-Injektion schrittweise von der Pumpe entwöhnt (10 % Abnahme alle 3-4 Tage für insgesamt einen Monat).

Jeder Patient dient als seine eigene Kontrolle.

Bei jedem Kind werden folgende Untersuchungen durchgeführt:

1. Kontinuierliche Blutzuckermessung über 72 Stunden mit einem Glukosesensor zum Ausschluss einer asymptomatischen Hypoglykämie - einmal in 6 Monaten.
2. Wachstumsgeschwindigkeit alle 3 Monate.
3. Knochenalter einmal im Jahr.
4. Routinelaboruntersuchungen (Biochemie, CBC und Schilddrüsenfunktionstests) alle sechs Monate.
5. Gallen-US einmal in 6 Monaten. Während der Nachsorge werden wir versuchen, den Abstand zwischen den Injektionen zu vergrößern, basierend auf unserem Wissen, dass die meisten Patienten mit CH bekanntermaßen nach dem Alter von 4-5 Jahren in eine Remission eintreten.