Lanreotide Autogel -hoito potilaille, joilla on synnynnäinen vauvaikäisen hyperinsulinismi

Tutkimuksemme tarkoituksena on arvioida Lanreotide Autogelin tehoa ja turvallisuutta lapsilla, joilla on CHI-hoito, jolle on jo hoidettu oktreotidilla pumpun avulla.

Potilaat ja menetelmät. Synnynnäinen hyperinsulinismi (CH) on geneettinen sairaus, jolle on tunnusomaista insuliinin erityksen säätelyhäiriö, joka johtaa jatkuvaan hypoglykemiaan. Potilaiden tunnistaminen ja nopea hoito on välttämätöntä, koska toistuville hypoglykemiakohtauksille altistuvilla potilailla on lisääntynyt kehityshäiriöiden riski. Monia potilaita hoidetaan somatostatiinianalogilla Octreotide, joka annetaan jatkuvana infuusiona pumpun avulla. Tämä hoito voi olla valtava taakka ja stressaavaa potilaille ja perheille, koska se vaatii intensiivistä päivittäistä hoitoa. Yksinkertaistaaksemme potilaidemme päivittäistä hoitoa ja parantaaksemme heidän elämänlaatuaan tutkimme Lanreotide Autogelin (Lan-ATG) – pitkävaikutteisen somatostatiinianalogin, joka voidaan antaa injektiona kerran kuukaudessa, tehoa ja turvallisuutta.

Tähän tutkimukseen osallistuu CH-potilaita, joita hoidetaan oktreotidilla pumpun avulla. Uskomme, että yli 2-vuotiaat lapset hyötyvät eniten tästä terapiasta. Tässä iässä osa vanhemmista kohtaa pumpun kanssa teknisiä ongelmia, koska lapset ovat taipuvaisia ​​leikkiä pumpulla ja ottamaan neuloja pois. Lasten sijoittaminen päivähoitoon on myös erittäin vaikeaa, koska he tarvitsevat jatkuvaa seurantaa.

Lan-ATG:n annos lasketaan potilaan pinta-alan mukaan. Aikuisilla käytettävä annos on yleensä 60 mg ja sovitamme potilaan annoksen kehon pinta-alan ja myös pumpun kanssa käytettävän oktreotidin päivittäisen annoksen mukaan. Aloitusannos on 40 mg/m².

Potilaat vierotetaan asteittain pumpusta ensimmäisen Lan-ATG-injektion jälkeen (10 %:n lasku 3-4 päivän välein yhteensä kuukauden ajan).

Jokainen potilas toimii omana kontrollinaan.

Jokaiselle lapselle tehdään seuraavat tutkimukset:

1. Jatkuva verensokerin seuranta 72 tunnin ajan glukosensorilla oireettoman hypoglykemian poissulkemiseksi - kerran 6 kuukaudessa.
2. Kasvunopeus 3 kuukauden välein.
3. Luuston ikä kerran vuodessa.
4. Säännölliset laboratoriotutkimukset (biokemia, CBC ja kilpirauhasen toimintakokeet) kuuden kuukauden välein.
5. Yhdysvaltojen sappi kerran 6 kuukaudessa. Seurannan aikana pyrimme pidentämään injektioiden välistä etäisyyttä, koska tiedämme, että useimpien CH-potilaiden tiedetään pääsevän remissioon 4-5 vuoden iän jälkeen.