Lanreotide Autogel 治疗婴儿先天性高胰岛素血症患者

我们研究的目的是评估 Lanreotide Autogel 在已经通过泵用奥曲肽治疗的 CHI 儿童中的疗效和安全性。

患者和方法。 先天性高胰岛素血症 (CH) 是一种遗传性疾病，其特征是胰岛素分泌失调导致持续性低血糖。 患者的识别和及时管理至关重要，因为暴露于复发性低血糖事件的患者发生发育障碍的风险增加。 许多患者接受生长抑素类似物奥曲肽治疗，该药物通过泵连续输注给药。 这种治疗可能会给患者和家庭带来巨大的负担和压力，因为它需要加强日常护理。 为了简化我们患者的日常护理并改善他们的生活质量，我们将研究兰瑞肽自动凝胶 (Lan-ATG) 的有效性和安全性——一种长效生长抑素类似物，可以每月注射一次。

该试验将包括患有 CH 的儿童，他们通过泵接受奥曲肽治疗。 我们相信 2 岁以上的儿童将从这种疗法中获益最多。 在这个年龄段，一些家长在使用泵时会遇到技术问题，因为孩子很容易把玩泵并拔出针头。 将孩子安置在日托中心也非常困难，因为他们需要持续跟进。

Lan-ATG 的剂量将根据患者的体表面积计算。 成人使用的剂量通常为 60 毫克，我们会根据体表面积以及与泵一起使用的奥曲肽的每日剂量调整患者的剂量。 起始剂量为 40 mg/m²。

第一次注射 Lan-ATG 后，患者将逐渐停止使用泵（每 3-4 天减少 10%，总共一个月）。

每个患者都将作为他/她自己的对照。

每个孩子都会进行以下检查：

1. 使用葡萄糖传感器在 72 小时内连续监测血糖，以排除无症状的低血糖症 - 每 6 个月一次。
2. 每 3 个月的生长速度。
3. 骨龄每年一次。
4. 每六个月进行一次常规实验室检查（生化、CBC 和甲状腺功能检查）。
5. 胆道检查 6 个月一次。 在随访期间，我们将尝试扩大注射间隔，因为我们知道大多数 CH 患者在 4-5 岁后进入缓解期。