Lanreotide Autogel Behandeling van patiënten met aangeboren hyperinsulinisme in de kindertijd

Het doel van onze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van Lanreotide Autogel te evalueren bij kinderen met CHI die al behandeld zijn met Octreotide via een pomp.

Patienten en methodes. Congenitaal hyperinsulinisme (CH) is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door een ontregelde insulinesecretie die resulteert in aanhoudende hypoglykemie. Identificatie en snelle behandeling van patiënten zijn essentieel, aangezien patiënten die worden blootgesteld aan terugkerende hypoglykemie-episoden een verhoogd risico lopen op ontwikkelingsstoornissen. Veel patiënten worden behandeld met de somatostatine-analoog Octreotide, die wordt toegediend door middel van een continu infuus met behulp van een pomp. Deze behandeling kan een enorme belasting vormen en stressvol zijn voor patiënten en families, aangezien het intensieve dagelijkse zorg vereist. In een poging om de dagelijkse zorg voor onze patiënten te vereenvoudigen en hun kwaliteit van leven te verbeteren, zullen we de werkzaamheid en veiligheid van Lanreotide Autogel (Lan-ATG) bestuderen - een langwerkende somatostatine-analoog die eenmaal per maand via injectie kan worden toegediend.

Deze studie omvat kinderen met CH, die behandeld worden met Octreotide via een pomp. Wij zijn van mening dat kinderen ouder dan 2 jaar het meeste baat zullen hebben bij deze therapie. Op deze leeftijd ondervinden sommige ouders technische problemen met de pomp, omdat de kinderen geneigd zijn met de pomp te spelen en de naalden eruit te halen. Het is ook erg moeilijk om de kinderen in de crèche te plaatsen, omdat ze continu moeten worden opgevolgd.

De dosis Lan-ATG wordt berekend op basis van het oppervlak van de patiënt. De dosis die bij volwassenen wordt gebruikt, is gewoonlijk 60 mg en we zullen de dosis van de patiënt aanpassen aan het lichaamsoppervlak en ook aan de dagelijkse dosis Octreotide die met de pomp wordt gebruikt. De startdosis is 40 mg/m².

Na de eerste injectie met Lan-ATG worden de patiënten geleidelijk van de pomp afgebouwd (10% afname elke 3-4 dagen gedurende in totaal een maand).

Elke patiënt zal dienen als zijn/haar eigen controle.

Bij elk kind worden de volgende onderzoeken gedaan:

1. Continue bloedglucosemeting gedurende 72 uur met een glucosensor, om asymptomatische hypoglykemie uit te sluiten - eens in de 6 maanden.
2. Groeisnelheid elke 3 maanden.
3. Botleeftijd één keer per jaar.
4. Routinematige laboratoriumtesten (biochemie, CBC en schildklierfunctietesten) om de zes maanden.
5. Biliary VS eens in de 6 maanden. Tijdens de follow-up zullen we proberen de afstand tussen injecties te vergroten, op basis van onze kennis dat bekend is dat de meeste patiënten met CH na de leeftijd van 4-5 jaar in remissie gaan.