Lanreotide Autogel tratamento de pacientes com hiperinsulinismo congênito da infância

O objetivo do nosso estudo é avaliar a eficácia e segurança do Lanreotide Autogel em crianças com CHI já tratadas com Octreotide por bomba.

Pacientes e métodos. O hiperinsulinismo congênito (HC) é uma doença genética caracterizada pela secreção desregulada de insulina resultando em hipoglicemia persistente. A identificação e o tratamento imediato dos pacientes são essenciais, pois os pacientes expostos a episódios recorrentes de hipoglicemia apresentam risco aumentado de distúrbios do desenvolvimento. Muitos pacientes são tratados com o análogo da somatostatina Octreotide, que é administrado por infusão contínua usando uma bomba. Este tratamento pode representar um fardo enorme e ser estressante para pacientes e familiares, pois exige cuidados diários intensivos. Em um esforço para simplificar o cuidado diário de nossos pacientes e melhorar sua qualidade de vida, estudaremos a eficácia e a segurança do Lanreotide Autogel (Lan-ATG) - um análogo da somatostatina de ação prolongada que pode ser administrado por injeção uma vez por mês.

Este estudo incluirá crianças com HC, que são tratadas com Octreotide por bomba. Acreditamos que as crianças com mais de 2 anos de idade serão as mais beneficiadas com esta terapia. Nessa idade, alguns pais encontram problemas técnicos com a bomba, pois as crianças costumam brincar com a bomba e tirar as agulhas. Também é muito difícil colocar as crianças na creche, porque elas precisam de acompanhamento contínuo.

A dose de Lan-ATG será calculada de acordo com a área de superfície do paciente. A dose utilizada em adultos costuma ser de 60 mg e vamos adaptando a dose do paciente de acordo com a área de superfície corporal e também de acordo com a dose diária de Octreotida utilizada com a bomba. A dose inicial será de 40 mg/m².

Os pacientes serão gradualmente desmamados da bomba após a primeira injeção de Lan-ATG (redução de 10% a cada 3-4 dias durante um mês).

Cada paciente servirá como seu próprio controle.

Os seguintes exames serão feitos em todas as crianças:

1. Monitorização contínua da glicemia durante 72 horas com um sensor de glicose, para excluir hipoglicemia assintomática - uma vez em 6 meses.
2. Velocidade de crescimento a cada 3 meses.
3. Idade óssea uma vez por ano.
4. Exames laboratoriais de rotina (bioquímica, hemograma e testes de função tireoidiana) a cada seis meses.
5. US biliar uma vez em 6 meses. Durante o acompanhamento, tentaremos expandir a distância entre as injeções, com base em nosso conhecimento de que a maioria dos pacientes com HC entra em remissão após os 4-5 anos de idade.