ヒト被験者の直腸組織における嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）活性の検出
ヒト被験者の直腸組織における嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子 CFTR) 活性の検出
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
CF 研究は、CFTR 変異によって引き起こされる根本的な遺伝的欠陥を克服するための小分子薬剤が開発されるまでに進歩しました。
インビボでの治験薬の生物学的効果を実証するために初期段階の臨床試験で使用できる、CFTR 機能と生化学の新しい高感度バイオマーカーを開発することが非常に必要です。 直腸生検サンプルからの腸電流測定 (ICM) は、感度が高く、CFTR 機能に特異的であることが証明されているアッセイです。 この方法と調査部位は、CFTR が直腸内で高レベルで発現し、疾患の症状によって変化せず、生体外で組織を研究できるため、検出および検出のための技術の性質に柔軟性が高まるため、特に魅力的です。 CFTR活動を定量化します。
この研究は、CF 臨床試験で使用するヒト直腸組織における新しいバイオマーカーの開発に役立ちます。 疾患の原因となるCFTR遺伝子およびタンパク質の機能を回復するように設計された試験化合物は、直腸生検標本におけるCFTR活性の取得および測定における技術を改善および標準化する機会を提供するでしょう。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35249
- University of Alabama At Birmingham Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina Hospitals
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
非CF被験者：適格基準を満たす内視鏡処置（結腸鏡検査）を受ける成人。
CF対象者：CFと診断され、適格基準を満たす成人。 CF対象には、内視鏡検査（結腸鏡検査）を受ける予定の患者と、臨床ケアの一環として麻酔または鎮静を必要とする非内視鏡処置（例えば、副鼻腔手術、中心線留置）を受ける予定の患者の両方、または計画された外科/麻酔処置を受けていないCF対象が含まれ得る。
説明
非CF被験者
包含基準:
- 入学時の年齢が18～75歳の男性または女性
- 臨床治療のために大腸内視鏡検査を受ける
- 被験者または被験者の法定代理人から得られた書面によるインフォームドコンセント、および被験者が研究の要件に従う能力
除外基準:
- 現場の主任研究者および/または協力する消化器科医の意見で、追加の研究関連の生検を受けることによって被験者を重大なリスクにさらす可能性があると判断した病状または検査値
- 直腸、前立腺および/または骨盤領域への放射線治療歴のある被験者
臨床治療のために外科手術を受けるCF被験者
包含基準:
- 以下の基準に基づいて CF と確定診断: ∆F508 ホモ接合性
- 入学時に18歳以上の男女
- 計画的な結腸内視鏡検査またはその他の外科的処置を受けており、S状結腸鏡検査および生検を受けることに同意している患者
- 被験者または被験者の法定代理人から得られた書面によるインフォームドコンセント、および被験者が研究の要件に従う能力
除外基準:
現場の主任研究者および/または協力する消化器科医の意見において、以下のような追加の研究関連の生検を受けることによって被験者を重大なリスクにさらす可能性があると判断した病状または検査値がある場合:
- 重篤な疾患のある遠位直腸/消化管（GI）組織（直腸、前立腺、および/または骨盤領域への放射線傷害または放射線療法の履歴を含め、協力する消化器科医によって判断される）
- 重大な痔核または血管異常（協力する消化器科医による判断）
- 重度の結腸感染症（協力する消化器科医の判断による）
- 研究目的のみでS状結腸鏡生検処置を受けているCF被験者
包含基準:
- 以下の基準に基づいて CF と確定診断: ∆F508 ホモ接合性
- 入学時に18歳以上の男女
- 被験者または被験者の法定代理人から得られた書面によるインフォームドコンセント、および被験者が研究の要件に従う能力
- 処置後 14 日以内の CBC、PT/PTT が許容範囲内 (値の除外基準を参照)
- 妊娠検査薬が陰性である場合（該当する場合）、処置後 2 日以内に完了したこと
除外基準:
現場の主任研究者および/または協力する消化器科医の意見において、以下のような追加の研究関連の生検を受けることによって被験者を重大なリスクにさらす可能性があると判断した病状または検査値がある場合:
- 出血素因 (血小板 <50,000、INR >1.5)
- 貧血（ヘモグロビン <10 gm/dL、またはヘマトクリット <30%）
- 白血球数 >20,000
- 好中球減少症 (ANC <1,500) またはリンパ球減少症 (リンパ球絶対数 <1,500)
- 妊娠検査薬が陽性（該当する場合）
- 母乳育児
- -研究に参加することで被験者を危険にさらす可能性がある重篤な疾患のある直腸遠位部/消化管組織（重度の痔核、血管異常、結腸感染症、放射線傷害、または直腸への放射線治療歴など、協力する消化器科医によって判断される）前立腺および/または骨盤領域)
- 免疫力を損なう重大なリスクを伴う薬物の使用（経口ステロイドの使用 > 20 mg/日）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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非CF被験者
臨床ケアのために実施される計画的な結腸内視鏡検査/生検の一環として、嚢胞性線維症（CF）のない研究対象者から採取された直腸組織
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CFの主題
嚢胞性線維症（CF）の被験者から以下の 3 つの方法のいずれかで得られた直腸組織。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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直腸生検および体外腸電流測定 (ICM) を実行することにより、直腸細胞膜で成熟 CFTR タンパク質を検出する技術を開発および改善する。
時間枠：24時間
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24時間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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嚢胞性線維症のある被験者とない被験者のヒト直腸組織間で検出可能な CFTR 活性の範囲を推定する。
時間枠：24時間
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24時間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：JP Clancy, MD、University of Alabama at Birmingham
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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