Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Detektion av cystisk fibros Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) aktivitet i rektala vävnader från mänskliga försökspersoner

5 mars 2013 uppdaterad av: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Detektion av cystisk fibros transmembrankonduktansregulator CFTR) aktivitet i rektala vävnader från människor

Detta är en pilotstudie. Syftet med studien är att underlätta utvecklingen av en ny biomarkör för cystisk fibros transmembrane conductance regulator (CFTR) funktion med användning av rektalvävnad.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

CF-forskningen har avancerat till den punkt där småmolekylära medel har utvecklats för att övervinna de underliggande genetiska defekterna orsakade av CFTR-mutationer.

Det finns ett kritiskt behov av att utveckla nya känsliga biomarkörer för CFTR-funktion och biokemi som kan användas i tidig fas kliniska prövningar för att demonstrera biologiska effekter av undersökningsmedel in vivo. Intestinal Current Measurement (ICM) från rektala biopsiprover är en analys som har visat sig vara känslig och specifik för CFTR-funktion. Denna metod och undersökningsplats är särskilt attraktiv, eftersom CFTR uttrycks vid höga nivåer i ändtarmen, den inte förändras av sjukdomsmanifestationer och vävnaden kan studeras ex vivo, vilket ger mer flexibilitet i karaktären av teknikerna för att upptäcka och kvantifiera CFTR-aktivitet.

Denna studie kommer att hjälpa till med utvecklingen av nya biomarkörer i mänsklig rektalvävnad för användning i kliniska CF-prövningar. Att testa föreningar som är designade för att återställa funktionen hos sjukdomsframkallande CFTR-gener och proteiner kommer att ge en möjlighet att förbättra och standardisera tekniker vid förvärv och mätning av CFTR-aktivitet i rektala biopsiprover.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

57

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Icke-CF-ämnen: Vuxna som genomgår endoskopiska ingrepp (koloskopier) som uppfyller behörighetskriterierna.

CF-personer: Vuxna med diagnosen CF som uppfyller behörighetskriterierna. CF-patienter kan inkludera både patienter som kommer att genomgå endoskopiska (koloskopier) och icke-endoskopiska ingrepp som kräver anestesi eller sedering som en del av den kliniska vården (t.ex. sinuskirurgi, centrallinjeplacering), eller CF-patienter som inte genomgår planerade kirurgiska/anestetiska ingrepp.

Beskrivning

  1. Icke-CF-ämnen

    Inklusionskriterier:

    • Man eller kvinna 18-75 år vid inskrivningen
    • Genomgår koloskopi för klinisk vård
    • Skriftligt informerat samtycke erhållits från försökspersonens eller försökspersonens juridiska ombud och försökspersonens förmåga att uppfylla kraven i studien

    Exklusions kriterier:

    • Alla medicinska tillstånd eller laboratorievärden som enligt huvudutredaren på plats och/eller samarbetande gastroenterolog kan utsätta patienten för betydande risk genom att genomgå de ytterligare forskningsrelaterade biopsierna
    • Försökspersoner med en historia av strålbehandling mot ändtarmen, prostata och/eller bäckenområdet

  2. CF-personer som genomgår ett kirurgiskt ingrepp för klinisk vård

    Inklusionskriterier:

    • Bekräftad diagnos av CF baserat på följande kriterier: ∆F508 homozygot
    • Man eller kvinna 18 år eller äldre vid registreringen
    • Patient som genomgår planerad koloskopi eller annat kirurgiskt ingrepp och samtycker till att genomgå sigmoidoskopi och biopsi
    • Skriftligt informerat samtycke erhållits från försökspersonens eller försökspersonens juridiska ombud och försökspersonens förmåga att uppfylla kraven i studien

    Exklusions kriterier:

    Alla medicinska tillstånd eller laboratorievärden som enligt huvudutredaren och/eller samarbetande gastroenterologen på plats kan utsätta patienten för betydande risk genom att genomgå ytterligare forskningsrelaterade biopsier, inklusive:

    • Signifikant sjuk distal rektal/gastrointestinal (GI) vävnad (enligt bedömd av den samarbetande gastroenterologen inklusive strålskada eller historia av strålbehandling mot ändtarmen, prostata och/eller bäckenområdet
    • Betydande hemorrojder eller vaskulära abnormiteter (som bedömts av den samarbetande gastroenterologen)
    • Signifikant koloninfektion (som bedömts av den samarbetande gastroenterologen)
  3. CF-personer som genomgår sigmoidoskopibiopsi endast för studieändamål

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av CF baserat på följande kriterier: ∆F508 homozygot
  • Man eller kvinna 18 år eller äldre vid registreringen
  • Skriftligt informerat samtycke erhållits från försökspersonens eller försökspersonens juridiska ombud och försökspersonens förmåga att uppfylla kraven i studien
  • CBC, PT/PTT inom acceptabelt intervall (se uteslutningskriterier för värden) inom 14 dagar efter ingreppet
  • Negativt graviditetstest (om tillämpligt) genomfört inom två (2) dagar efter ingreppet

Exklusions kriterier:

Alla medicinska tillstånd eller laboratorievärden som enligt huvudutredaren och/eller samarbetande gastroenterologen på plats kan utsätta patienten för betydande risk genom att genomgå ytterligare forskningsrelaterade biopsier, inklusive:

  • Blödande diates (trombocyter <50 000, INR >1,5)
  • Anemi (hemoglobin <10 gm/dL, eller hematokrit <30 %
  • Vitt blodvärde >20 000
  • Neutropeni (ANC <1 500) eller lymfopeni (absolut lymfocytantal <1 500)
  • Positivt graviditetstest (om tillämpligt)
  • Amning
  • Signifikant sjuk distal rektal/GI-vävnad som kan utsätta studieobjektet i riskzonen genom att delta i studien (som bedömts av den samarbetande gastroenterologen, såsom betydande hemorrojder, vaskulära abnormiteter, koloninfektion, strålningsskada eller historia av strålbehandling mot ändtarmen, prostata och/eller bäckenområdet)
  • Användning av läkemedel med betydande risk för att äventyra immuniteten (oral steroidanvändning > 20 mg/dag)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Icke-CF-ämnen
Rektalvävnad erhållen från försökspersoner utan cystisk fibros (CF) som en del av schemalagd koloskopi/biopsier utförda för klinisk vård
CF-ämnen

Rektal vävnad erhållen från försökspersoner med cystisk fibros (CF) på ett av tre sätt:

  • Rektalbiopsi som en del av schemalagd koloskopi/biopsier utförda för klinisk vård
  • Sigmoidoskopi/biopsi läggs till vid en planerad, orelaterade procedur eller operation utförd under allmän anestesi
  • Sigmoidoskopi/biopsi utförd i det enda syftet att erhålla rektalvävnad för den aktuella studien

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att utveckla och förbättra tekniker för att detektera moget CFTR-protein vid det rektala cellmembranet genom att utföra rektala biopsier och ex-vivo Intestinal Current Measurement (ICM).
Tidsram: 24 timmar
24 timmar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att uppskatta omfattningen av detekterbar CFTR-aktivitet bland mänsklig rektalvävnad hos patienter med och utan cystisk fibros.
Tidsram: 24 timmar
24 timmar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 mars 2010

Första postat (Uppskatta)

2 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

7 mars 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2013

Senast verifierad

1 mars 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ICM001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera