Detecção da atividade do regulador de condutância transmembrana de fibrose cística (CFTR) em tecidos retais de seres humanos
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A pesquisa da CF avançou ao ponto em que agentes de moléculas pequenas foram desenvolvidos para superar os defeitos genéticos subjacentes causados pelas mutações CFTR.
Há uma necessidade crítica de desenvolver novos biomarcadores sensíveis da função CFTR e bioquímica que possam ser usados em ensaios clínicos de fase inicial para demonstrar efeitos biológicos de agentes investigativos in vivo. A Medição da Corrente Intestinal (ICM) de amostras de biópsia retal é um ensaio que provou ser sensível e específico para a função CFTR. Este método e local de investigação é particularmente atraente, uma vez que o CFTR é expresso em altos níveis no reto, não é alterado pelas manifestações da doença e o tecido pode ser estudado ex vivo, proporcionando maior flexibilidade na natureza das técnicas para detectar e quantificar a atividade CFTR.
Este estudo ajudará no desenvolvimento de novos biomarcadores em tecido retal humano para uso em ensaios clínicos de FC. Os compostos de teste que são projetados para restaurar a função dos genes e proteínas CFTR causadores de doenças fornecerão uma oportunidade para melhorar e padronizar técnicas na aquisição e medição da atividade CFTR em espécimes de biópsia retal.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35249
- University of Alabama At Birmingham Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Indivíduos sem FC: Adultos submetidos a procedimentos endoscópicos (colonoscopias) que atendem aos critérios de elegibilidade.
Indivíduos com FC: adultos com diagnóstico de FC que atendem aos critérios de elegibilidade. Indivíduos com FC podem incluir pacientes que serão submetidos a procedimentos endoscópicos (colonoscopias) e não endoscópicos que requerem anestesia ou sedação como parte do atendimento clínico (por exemplo, cirurgia sinusal, colocação de linha central) ou indivíduos com FC que não serão submetidos a procedimentos cirúrgicos/anestésicos planejados.
Descrição
Sujeitos não CF
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher de 18 a 75 anos de idade no momento da inscrição
- Realização de colonoscopia para atendimento clínico
- Consentimento informado por escrito obtido do sujeito ou representante legal do sujeito e capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do estudo
Critério de exclusão:
- Qualquer condição médica ou valores laboratoriais que, na opinião do investigador principal no local e/ou gastroenterologista colaborador, possam colocar o sujeito em risco significativo ao passar por biópsias adicionais relacionadas à pesquisa
- Indivíduos com histórico de radioterapia no reto, próstata e/ou região pélvica
Indivíduos com FC submetidos a procedimento cirúrgico para atendimento clínico
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC com base nos seguintes critérios: ∆F508 homozigoto
- Masculino ou feminino 18 anos de idade ou mais no momento da inscrição
- Paciente submetido a colonoscopia planejada ou outro procedimento cirúrgico e concorda em submeter-se a sigmoidoscopia e biópsia
- Consentimento informado por escrito obtido do sujeito ou representante legal do sujeito e capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do estudo
Critério de exclusão:
Qualquer condição médica ou valores laboratoriais que, na opinião do investigador principal no local e/ou gastroenterologista colaborador, possam colocar o sujeito em risco significativo ao passar por biópsias adicionais relacionadas à pesquisa, incluindo:
- Tecido retal/gastrointestinal (GI) distal significativamente doente (conforme julgado pelo gastroenterologista colaborador, incluindo lesão por radiação ou histórico de radioterapia no reto, próstata e/ou área pélvica
- Hemorróidas significativas ou anormalidades vasculares (conforme julgado pelo gastroenterologista colaborador)
- Infecção colônica significativa (conforme julgado pelo gastroenterologista colaborador)
- Indivíduos com FC submetidos a procedimento de biópsia de sigmoidoscopia apenas para fins de estudo
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de FC com base nos seguintes critérios: ∆F508 homozigoto
- Masculino ou feminino 18 anos de idade ou mais no momento da inscrição
- Consentimento informado por escrito obtido do sujeito ou representante legal do sujeito e capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do estudo
- CBC, PT/PTT dentro da faixa aceitável (consulte os critérios de exclusão para valores) dentro de 14 dias após o procedimento
- Teste de gravidez negativo (se aplicável) concluído dentro de dois (2) dias após o procedimento
Critério de exclusão:
Qualquer condição médica ou valores laboratoriais que, na opinião do investigador principal no local e/ou gastroenterologista colaborador, possam colocar o sujeito em risco significativo ao passar por biópsias adicionais relacionadas à pesquisa, incluindo:
- Diátese hemorrágica (plaquetas <50.000, INR >1,5)
- Anemia (hemoglobina <10 gm/dL, ou hematócrito <30%
- Contagem de glóbulos brancos > 20.000
- Neutropenia (ANC <1.500) ou linfopenia (contagem absoluta de linfócitos <1.500)
- Teste de gravidez positivo (se aplicável)
- Amamentação
- Tecido retal/GI significativamente doente que poderia colocar o sujeito do estudo em risco ao participar do estudo (conforme julgado pelo gastroenterologista colaborador, como hemorróidas significativas, anormalidades vasculares, infecção colônica, lesão por radiação ou história de radioterapia no reto, próstata e/ou área pélvica)
- Uso de medicamentos com risco significativo de comprometimento da imunidade (uso de esteroides orais > 20 mg/dia)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Sujeitos não CF
Tecido retal obtido de participantes do estudo sem fibrose cística (FC) como parte de colonoscopia/biópsias agendadas realizadas para atendimento clínico
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Indivíduos com FC
Tecido retal obtido de sujeitos de estudo com fibrose cística (FC) em uma das três maneiras:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Desenvolver e aprimorar técnicas para detectar a proteína CFTR madura na membrana da célula retal por meio da realização de biópsias retais e Medição de Corrente Intestinal (ICM) ex-vivo.
Prazo: 24 horas
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24 horas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Estimar a faixa de atividade CFTR detectável entre o tecido retal humano de indivíduos com e sem fibrose cística.
Prazo: 24 horas
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24 horas
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ICM001
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