Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обнаружение активности трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR) в тканях прямой кишки человека

5 марта 2013 г. обновлено: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Это пилотное исследование. Цель исследования - облегчить разработку нового биомаркера функции трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) муковисцидоза с использованием ректальной ткани.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Исследования МВ продвинулись до такой степени, что были разработаны низкомолекулярные агенты для преодоления основных генетических дефектов, вызванных мутациями МВТР.

Существует острая необходимость в разработке новых чувствительных биомаркеров функции и биохимии CFTR, которые можно использовать на ранней стадии клинических испытаний для демонстрации биологических эффектов исследуемых агентов in vivo. Измерение кишечного тока (ICM) из образцов ректальной биопсии представляет собой анализ, который, как доказано, является чувствительным и специфичным для функции CFTR. Этот метод и место исследования особенно привлекательны, так как CFTR экспрессируется на высоком уровне в прямой кишке, не изменяется при проявлениях заболевания, а ткань можно изучать ex vivo, что обеспечивает большую гибкость в характере методов обнаружения и количественно оценить активность CFTR.

Это исследование поможет в разработке новых биомаркеров в ткани прямой кишки человека для использования в клинических испытаниях муковисцидоза. Тестирование соединений, предназначенных для восстановления функции вызывающих заболевание генов и белков CFTR, даст возможность улучшить и стандартизировать методы получения и измерения активности CFTR в образцах ректальной биопсии.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

57

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты, не страдающие муковисцидозом: взрослые, проходящие эндоскопические процедуры (колоноскопии), которые соответствуют критериям приемлемости.

Субъекты МВ: взрослые с диагнозом МВ, отвечающие критериям приемлемости. Субъекты муковисцидоза могут включать как пациентов, которые будут подвергаться эндоскопическим (колоноскопии) и неэндоскопическим процедурам, требующим анестезии или седации в рамках клинического ухода (например, хирургия пазух, установка центрального катетера), так и субъектов муковисцидоза, не подвергающихся запланированным хирургическим/анестезиологическим процедурам.

Описание

  1. Субъекты без CF

    Критерии включения:

    • Мужчина или женщина 18-75 лет на момент зачисления
    • Прохождение колоноскопии для клинической помощи
    • Письменное информированное согласие, полученное от субъекта или законного представителя субъекта, и способность субъекта соблюдать требования исследования

    Критерий исключения:

    • Любое медицинское состояние или лабораторные показатели, которые, по мнению главного исследователя на месте и/или сотрудничающего с ним гастроэнтеролога, могут подвергать субъекта значительному риску при проведении дополнительных биопсий, связанных с исследованием.
    • Субъекты с лучевой терапией прямой кишки, предстательной железы и/или области таза в анамнезе

  2. Субъекты муковисцидоза, перенесшие хирургическую процедуру для оказания клинической помощи

    Критерии включения:

    • Подтвержденный диагноз МВ на основании следующих критериев: ∆F508 гомозиготный
    • Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше на момент зачисления
    • Пациент, которому предстоит плановая колоноскопия или другая хирургическая процедура, и он согласен пройти ректороманоскопию и биопсию.
    • Письменное информированное согласие, полученное от субъекта или законного представителя субъекта, и способность субъекта соблюдать требования исследования

    Критерий исключения:

    Любое медицинское состояние или лабораторные показатели, которые, по мнению главного исследователя на месте и/или сотрудничающего с ним гастроэнтеролога, могут подвергать субъекта значительному риску при проведении дополнительных биопсий, связанных с исследованием, в том числе:

    • Значительное поражение дистального отдела прямой кишки/желудочно-кишечного тракта (ЖКТ) (по оценке сотрудничающего гастроэнтеролога, включая лучевое поражение или лучевую терапию прямой кишки, предстательной железы и/или области таза в анамнезе)
    • Значительный геморрой или сосудистые аномалии (по оценке сотрудничающего гастроэнтеролога)
    • Значительная инфекция толстой кишки (по оценке сотрудничающего гастроэнтеролога)
  3. Субъекты муковисцидоза, проходящие процедуру биопсии сигмоидоскопии только в исследовательских целях

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз МВ на основании следующих критериев: ∆F508 гомозиготный
  • Мужчина или женщина в возрасте 18 лет и старше на момент зачисления
  • Письменное информированное согласие, полученное от субъекта или законного представителя субъекта, и способность субъекта соблюдать требования исследования
  • Общий анализ крови, ПВ/ЧТВ в пределах допустимого диапазона (значения см. в критериях исключения) в течение 14 дней после процедуры
  • Отрицательный тест на беременность (если применимо), выполненный в течение двух (2) дней после процедуры

Критерий исключения:

Любое медицинское состояние или лабораторные показатели, которые, по мнению главного исследователя на месте и/или сотрудничающего с ним гастроэнтеролога, могут подвергать субъекта значительному риску при проведении дополнительных биопсий, связанных с исследованием, в том числе:

  • Геморрагический диатез (тромбоциты <50 000, МНО >1,5)
  • Анемия (гемоглобин <10 г/дл или гематокрит <30%
  • Количество лейкоцитов >20 000
  • Нейтропения (АКН <1500) или лимфопения (абсолютное количество лимфоцитов <1500)
  • Положительный тест на беременность (если применимо)
  • Грудное вскармливание
  • Значительно пораженные ткани дистального отдела прямой кишки/ЖКТ, которые могут подвергнуть субъекта исследования риску при участии в исследовании (по оценке сотрудничающего гастроэнтеролога, например, выраженный геморрой, сосудистые аномалии, инфекция толстой кишки, лучевое поражение или лучевая терапия прямой кишки в анамнезе, предстательной железы и/или области таза)
  • Использование препаратов со значительным риском снижения иммунитета (прием пероральных стероидов > 20 мг/день)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Субъекты без CF
Ректальная ткань, полученная от субъектов исследования без муковисцидоза (МВ) в рамках плановой колоноскопии/биопсии, проводимой для оказания клинической помощи
Субъекты CF

Ткань прямой кишки, полученная от субъектов исследования с муковисцидозом (МВ) одним из трех способов:

  • Ректальная биопсия в рамках плановой колоноскопии/биопсии, проводимой для оказания клинической помощи
  • Ректороманоскопия/биопсия добавлена ​​к запланированной, несвязанной процедуре или операции, проводимой под общей анестезией.
  • Ректороманоскопия/биопсия проводится с единственной целью получения ректальной ткани для текущего исследования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Разработать и усовершенствовать методы обнаружения зрелого белка CFTR на клеточной мембране прямой кишки путем проведения биопсии прямой кишки и измерения кишечного тока ex-vivo (ICM).
Временное ограничение: 24 часа
24 часа

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить диапазон обнаруживаемой активности CFTR в ректальной ткани человека с муковисцидозом и без него.
Временное ограничение: 24 часа
24 часа

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 февраля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 марта 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 марта 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

7 марта 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 марта 2013 г.

Последняя проверка

1 марта 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ICM001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться