Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Påvisning af Cystisk Fibrose Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) aktivitet i rektalt væv fra menneskelige forsøgspersoner

5. marts 2013 opdateret af: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Påvisning af cystisk fibrose transmembran konduktansregulator CFTR) aktivitet i rektalt væv fra menneskelige forsøgspersoner

Dette er en pilotundersøgelse. Formålet med undersøgelsen er at lette udviklingen af ​​en ny biomarkør for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) funktion ved hjælp af rektalvæv.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

CF-forskning er avanceret til det punkt, hvor små molekylemidler er blevet udviklet til at overvinde de underliggende genetiske defekter forårsaget af CFTR-mutationer.

Der er et kritisk behov for at udvikle nye følsomme biomarkører for CFTR-funktion og biokemi, der kan bruges i tidlige kliniske forsøg til at demonstrere biologiske virkninger af undersøgelsesmidler in vivo. Intestinal Current Measurement (ICM) fra rektale biopsiprøver er et assay, der har vist sig at være følsomt og specifikt for CFTR-funktion. Denne metode og undersøgelsessted er særligt attraktivt, da CFTR udtrykkes i høje niveauer i endetarmen, det ikke ændres af sygdomsmanifestationer, og vævet kan studeres ex vivo, hvilket giver mere fleksibilitet i arten af ​​teknikkerne til at detektere og kvantificere CFTR-aktivitet.

Denne undersøgelse vil hjælpe med udviklingen af ​​nye biomarkører i humant rektalvæv til brug i kliniske CF-forsøg. Test af forbindelser, der er designet til at genoprette funktionen til sygdomsfremkaldende CFTR-gener og -proteiner, vil give mulighed for at forbedre og standardisere teknikker til erhvervelse og måling af CFTR-aktivitet i rektale biopsiprøver.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

57

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ikke-CF-personer: Voksne, der gennemgår endoskopiske procedurer (koloskopier), som opfylder berettigelseskriterierne.

CF-personer: Voksne med diagnosen CF, som opfylder berettigelseskriterierne. CF-patienter kan omfatte både patienter, der skal gennemgå endoskopiske (koloskopier) og ikke-endoskopiske procedurer, der kræver anæstesi eller sedation som en del af den kliniske pleje (f.eks. sinuskirurgi, centrallinjeplacering), eller CF-personer, der ikke gennemgår planlagte kirurgiske/bedøvelsesprocedurer.

Beskrivelse

  1. Ikke-CF emner

    Inklusionskriterier:

    • Mand eller kvinde 18-75 år ved indskrivning
    • Undergår koloskopi til klinisk behandling
    • Skriftligt informeret samtykke opnået fra forsøgspersonens eller forsøgspersonens juridiske repræsentant og forsøgspersonens evne til at overholde kravene i undersøgelsen

    Ekskluderingskriterier:

    • Enhver medicinsk tilstand eller laboratorieværdier, som efter den primære efterforsker på stedet og/eller den samarbejdende gastroenterologs mening kan sætte forsøgspersonen i betydelig risiko ved at gennemgå de yderligere forskningsrelaterede biopsier
    • Personer med en historie med strålebehandling til endetarmen, prostata og/eller bækkenområdet

  2. CF-personer, der gennemgår et kirurgisk indgreb til klinisk pleje

    Inklusionskriterier:

    • Bekræftet diagnose af CF baseret på følgende kriterier: ∆F508 homozygot
    • Mand eller kvinde 18 år eller derover ved tilmelding
    • Patient, der gennemgår planlagt koloskopi eller anden kirurgisk procedure og accepterer at gennemgå sigmoidoskopi og biopsi
    • Skriftligt informeret samtykke opnået fra forsøgspersonens eller forsøgspersonens juridiske repræsentant og forsøgspersonens evne til at overholde kravene i undersøgelsen

    Ekskluderingskriterier:

    Enhver medicinsk tilstand eller laboratorieværdier, som efter den primære efterforsker på stedet og/eller den samarbejdende gastroenterologs mening kan sætte forsøgspersonen i betydelig risiko ved at gennemgå de yderligere forskningsrelaterede biopsier, herunder:

    • Signifikant sygt distalt rektalt/gastrointestinalt (GI) væv (som vurderet af den samarbejdende gastroenterolog, inklusive stråleskade eller historie med strålebehandling til endetarmen, prostata og/eller bækkenområdet
    • Betydelige hæmorider eller vaskulære abnormiteter (som vurderet af den samarbejdende gastroenterolog)
    • Betydelig tyktarmsinfektion (som vurderet af den samarbejdende gastroenterolog)
  3. CF-individer, der gennemgår sigmoidoskopi-biopsiprocedure kun til undersøgelsesformål

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF baseret på følgende kriterier: ∆F508 homozygot
  • Mand eller kvinde 18 år eller derover ved tilmelding
  • Skriftligt informeret samtykke opnået fra forsøgspersonens eller forsøgspersonens juridiske repræsentant og forsøgspersonens evne til at overholde kravene i undersøgelsen
  • CBC, PT/PTT inden for acceptabelt interval (se eksklusionskriterier for værdier) inden for 14 dage efter proceduren
  • Negativ graviditetstest (hvis relevant) afsluttet inden for to (2) dage efter proceduren

Ekskluderingskriterier:

Enhver medicinsk tilstand eller laboratorieværdier, som efter den primære efterforsker på stedet og/eller den samarbejdende gastroenterologs mening kan sætte forsøgspersonen i betydelig risiko ved at gennemgå de yderligere forskningsrelaterede biopsier, herunder:

  • Blødende diatese (blodplader <50.000, INR >1,5)
  • Anæmi (hæmoglobin <10 gm/dL eller hæmatokrit <30 %
  • Hvidt blodtal >20.000
  • Neutropeni (ANC <1.500) eller lymfopeni (absolut lymfocyttal <1.500)
  • Positiv graviditetstest (hvis relevant)
  • Amning
  • Signifikant sygt distalt rektalt/GI-væv, der kunne bringe forsøgspersonen i fare ved at deltage i undersøgelsen (som vurderet af den samarbejdende gastroenterolog, såsom betydelige hæmorider, vaskulære abnormiteter, tyktarmsinfektion, stråleskade eller historie med strålebehandling til endetarmen, prostata og/eller bækkenområde)
  • Brug af lægemidler med betydelig risiko for at kompromittere immunitet (oral steroidbrug > 20 mg/dag)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Ikke-CF emner
Rektalvæv opnået fra forsøgspersoner uden cystisk fibrose (CF) som en del af planlagt koloskopi/biopsier udført til klinisk pleje
CF emner

Rektalvæv opnået fra forsøgspersoner med cystisk fibrose (CF) på en af ​​tre måder:

  • Rektalbiopsi som en del af planlagt koloskopi/biopsier udført til klinisk pleje
  • Sigmoidoskopi/biopsi tilføjet til en planlagt, ikke-relateret procedure eller operation udført under generel anæstesi
  • Sigmoidoskopi/biopsi udført med det ene formål at opnå rektalvæv til den aktuelle undersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At udvikle og forbedre teknikker til at detektere modent CFTR-protein ved den rektale cellemembran ved at udføre rektale biopsier og ex-vivo Intestinal Current Measurement (ICM).
Tidsramme: 24 timer
24 timer

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At estimere rækkevidden af ​​påviselig CFTR-aktivitet blandt humant rektalvæv fra forsøgspersoner med og uden cystisk fibrose.
Tidsramme: 24 timer
24 timer

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. februar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. marts 2010

Først opslået (Skøn)

2. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. marts 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. marts 2013

Sidst verificeret

1. marts 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ICM001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner