Nachweis der Aktivität des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) in rektalen Geweben von menschlichen Probanden
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die CF-Forschung ist so weit fortgeschritten, dass niedermolekulare Wirkstoffe entwickelt wurden, um die zugrunde liegenden genetischen Defekte zu überwinden, die durch CFTR-Mutationen verursacht werden.
Es besteht ein dringender Bedarf an der Entwicklung neuer empfindlicher Biomarker für die CFTR-Funktion und -Biochemie, die in frühen klinischen Studien verwendet werden können, um die biologischen Wirkungen von Prüfsubstanzen in vivo nachzuweisen. Die Darmstrommessung (ICM) aus rektalen Biopsieproben ist ein Test, der sich als empfindlich und spezifisch für die CFTR-Funktion erwiesen hat. Diese Methode und dieser Untersuchungsort sind besonders attraktiv, da CFTR in hohen Konzentrationen im Rektum exprimiert wird, es durch Krankheitsmanifestationen nicht verändert wird und das Gewebe ex vivo untersucht werden kann, was eine größere Flexibilität bei der Art der Techniken zur Erkennung und zum Nachweis bietet Quantifizierung der CFTR-Aktivität.
Diese Studie wird bei der Entwicklung neuer Biomarker im menschlichen Rektalgewebe zur Verwendung in klinischen CF-Studien helfen. Das Testen von Verbindungen, die die Funktion krankheitsverursachender CFTR-Gene und -Proteine wiederherstellen sollen, bietet die Möglichkeit, Techniken zur Erfassung und Messung der CFTR-Aktivität in rektalen Biopsieproben zu verbessern und zu standardisieren.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35249
- University of Alabama At Birmingham Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Nicht-CF-Probanden: Erwachsene, die sich endoskopischen Eingriffen (Kolonoskopien) unterziehen und die Zulassungskriterien erfüllen.
CF-Patienten: Erwachsene mit einer CF-Diagnose, die die Zulassungskriterien erfüllen. Zu den CF-Patienten können sowohl Patienten gehören, die sich endoskopischen (Kolonoskopien) und nicht-endoskopischen Eingriffen unterziehen, die im Rahmen der klinischen Versorgung eine Anästhesie oder Sedierung erfordern (z. B. Nasennebenhöhlenoperationen, Platzierung der Mittellinie), als auch CF-Patienten, die sich keinen geplanten chirurgischen/anästhetischen Eingriffen unterziehen.
Beschreibung
Nicht-CF-Fächer
Einschlusskriterien:
- Männlich oder weiblich im Alter von 18 bis 75 Jahren bei der Einschreibung
- Unterziehen Sie sich einer Koloskopie zur klinischen Versorgung
- Schriftliche Einverständniserklärung des Probanden oder seines gesetzlichen Vertreters und Fähigkeit des Probanden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen
Ausschlusskriterien:
- Jeder medizinische Zustand oder alle Laborwerte, die nach Ansicht des Hauptermittlers vor Ort und/oder des kooperierenden Gastroenterologen das Subjekt einem erheblichen Risiko aussetzen können, wenn zusätzliche forschungsbezogene Biopsien durchgeführt werden
- Personen mit einer Vorgeschichte einer Strahlentherapie des Rektums, der Prostata und/oder des Beckenbereichs
CF-Patienten, die sich für die klinische Versorgung einem chirurgischen Eingriff unterziehen
Einschlusskriterien:
- Bestätigte CF-Diagnose anhand der folgenden Kriterien: ∆F508 homozygot
- Männer oder Frauen, die bei der Einschreibung mindestens 18 Jahre alt sind
- Der Patient unterzieht sich einer geplanten Koloskopie oder einem anderen chirurgischen Eingriff und stimmt einer Sigmoidoskopie und Biopsie zu
- Schriftliche Einverständniserklärung des Probanden oder seines gesetzlichen Vertreters und Fähigkeit des Probanden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen
Ausschlusskriterien:
Jeder medizinische Zustand oder alle Laborwerte, die nach Ansicht des Hauptprüfarztes vor Ort und/oder des kooperierenden Gastroenterologen ein erhebliches Risiko für die Person darstellen könnten, wenn sie sich zusätzlichen forschungsbezogenen Biopsien unterziehen, einschließlich:
- Erheblich erkranktes distales Rektum-/Magen-Darm-Gewebe (nach Beurteilung durch den kooperierenden Gastroenterologen, einschließlich Strahlenschäden oder Strahlentherapie in der Vorgeschichte des Rektums, der Prostata und/oder des Beckenbereichs).
- Erhebliche Hämorrhoiden oder Gefäßanomalien (nach Beurteilung durch den kooperierenden Gastroenterologen)
- Signifikante Dickdarminfektion (nach Einschätzung des kooperierenden Gastroenterologen)
- CF-Patienten, die sich ausschließlich zu Studienzwecken einer Sigmoidoskopie-Biopsie unterziehen
Einschlusskriterien:
- Bestätigte CF-Diagnose anhand der folgenden Kriterien: ∆F508 homozygot
- Männer oder Frauen, die bei der Einschreibung mindestens 18 Jahre alt sind
- Schriftliche Einverständniserklärung des Probanden oder seines gesetzlichen Vertreters und Fähigkeit des Probanden, die Anforderungen der Studie zu erfüllen
- CBC, PT/PTT innerhalb eines akzeptablen Bereichs (Werte siehe Ausschlusskriterien) innerhalb von 14 Tagen nach dem Eingriff
- Negativer Schwangerschaftstest (falls zutreffend), der innerhalb von zwei (2) Tagen nach dem Eingriff durchgeführt wurde
Ausschlusskriterien:
Jeder medizinische Zustand oder alle Laborwerte, die nach Ansicht des Hauptprüfarztes vor Ort und/oder des kooperierenden Gastroenterologen ein erhebliches Risiko für die Person darstellen könnten, wenn sie sich zusätzlichen forschungsbezogenen Biopsien unterziehen, einschließlich:
- Blutungsdiathese (Blutplättchen <50.000, INR >1,5)
- Anämie (Hämoglobin <10 g/dl oder Hämatokrit <30 %
- Weißes Blutbild >20.000
- Neutropenie (ANC <1.500) oder Lymphopenie (absolute Lymphozytenzahl <1.500)
- Positiver Schwangerschaftstest (falls zutreffend)
- Stillen
- Erheblich erkranktes distales Rektum-/GI-Gewebe, das durch die Teilnahme an der Studie ein Risiko für die Studienteilnehmer darstellen könnte (nach Einschätzung des kooperierenden Gastroenterologen, wie z. B. erhebliche Hämorrhoiden, Gefäßanomalien, Dickdarminfektionen, Strahlenschäden oder Strahlentherapie des Rektums in der Vorgeschichte). Prostata und/oder Beckenbereich)
- Einnahme von Arzneimitteln mit erheblichem Risiko einer Beeinträchtigung der Immunität (orale Steroideinnahme > 20 mg/Tag)
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Nicht-CF-Fächer
Rektalgewebe, das von Studienteilnehmern ohne Mukoviszidose (CF) im Rahmen geplanter Koloskopie/Biopsien für die klinische Versorgung gewonnen wurde
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CF-Fächer
Rektalgewebe, das von Studienteilnehmern mit Mukoviszidose (CF) auf eine von drei Arten gewonnen wurde:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Entwicklung und Verbesserung von Techniken zum Nachweis von reifem CFTR-Protein an der rektalen Zellmembran durch Durchführung rektaler Biopsien und Ex-vivo-Darmstrommessungen (ICM).
Zeitfenster: 24 Stunden
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24 Stunden
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Abschätzung des Bereichs der nachweisbaren CFTR-Aktivität im menschlichen Rektalgewebe von Probanden mit und ohne Mukoviszidose.
Zeitfenster: 24 Stunden
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24 Stunden
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ICM001
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Klinische Studien zur Mukoviszidose
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen