인간 피험자의 직장 조직에서 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절기(CFTR) 활동의 검출
인간 피험자의 직장 조직에서 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 활성의 검출
연구 개요
상태
정황
상세 설명
CF 연구는 CFTR 돌연변이로 인한 근본적인 유전적 결함을 극복하기 위해 소분자 제제가 개발된 지점까지 발전했습니다.
생체 내 조사 물질의 생물학적 효과를 입증하기 위해 초기 단계 임상 시험에서 사용할 수 있는 CFTR 기능 및 생화학의 새로운 민감한 바이오마커를 개발할 필요가 있습니다. 직장 생검 샘플의 장 전류 측정(ICM)은 CFTR 기능에 대해 민감하고 특이적인 것으로 입증된 분석입니다. 이 방법과 조사 사이트는 CFTR이 직장에서 높은 수준으로 발현되기 때문에 특히 매력적입니다. 질병 발현에 의해 변경되지 않으며 조직을 생체 외에서 연구할 수 있어 탐지 및 기술의 특성에 더 많은 유연성을 제공합니다. CFTR 활동을 정량화합니다.
이 연구는 CF 임상 시험에 사용하기 위한 인간 직장 조직의 새로운 바이오마커 개발에 도움이 될 것입니다. 질병을 유발하는 CFTR 유전자 및 단백질의 기능을 복원하도록 설계된 테스트 화합물은 직장 생검 표본에서 CFTR 활성의 획득 및 측정 기술을 개선하고 표준화할 수 있는 기회를 제공할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35249
- University of Alabama At Birmingham Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
비 CF 피험자: 적격 기준을 충족하는 내시경 절차(대장경 검사)를 받는 성인.
CF 피험자: 적격 기준을 충족하는 CF 진단을 받은 성인. CF 피험자는 임상 치료의 일부로 마취 또는 진정제를 필요로 하는 내시경(대장경 검사) 및 비내시경 시술(예: 부비동 수술, 중심선 배치)을 받을 환자 또는 계획된 수술/마취 절차를 거치지 않는 CF 피험자를 모두 포함할 수 있습니다.
설명
비 CF 과목
포함 기준:
- 등록 시 18-75세의 남성 또는 여성
- 임상 치료를 위한 대장내시경 검사
- 피험자 또는 피험자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의서 및 피험자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력
제외 기준:
- 현장 주임 조사관 및/또는 협력 위장병 전문의의 의견에 따라 생검과 관련된 추가 연구를 수행함으로써 피험자를 상당한 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 의학적 상태 또는 실험실 값
- 직장, 전립선 및/또는 골반 부위에 대한 방사선 치료 이력이 있는 피험자
임상 치료를 위해 외과 수술을 받는 CF 피험자
포함 기준:
- 다음 기준에 따라 CF 진단 확인: ∆F508 동형접합체
- 등록 시 18세 이상의 남성 또는 여성
- 계획된 대장내시경 또는 기타 외과적 시술을 받고 있으며 구불창자경검사 및 생검을 받는 데 동의하는 환자
- 피험자 또는 피험자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의서 및 피험자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력
제외 기준:
현장 주임 조사관 및/또는 협력 위장병 전문의의 의견에 따라 다음을 포함하여 추가 연구 관련 생검을 수행함으로써 피험자를 심각한 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 의학적 상태 또는 실험실 값:
- 중대하게 질병이 있는 원위 직장/위장(GI) 조직(방사선 손상 또는 직장, 전립선 및/또는 골반 부위에 대한 방사선 요법 이력을 포함하여 협력 위장병 전문의가 판단함)
- 심각한 치질 또는 혈관 이상(협업 위장병 전문의가 판단)
- 중대한 결장 감염(협업 위장병 전문의가 판단)
- 연구 목적으로만 구불창자경 검사 생검 절차를 받는 CF 피험자
포함 기준:
- 다음 기준에 따라 CF 진단 확인: ∆F508 동형접합체
- 등록 시 18세 이상의 남성 또는 여성
- 피험자 또는 피험자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의서 및 피험자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력
- 시술 후 14일 이내 허용 범위 내의 CBC, PT/PTT(값에 대한 제외 기준 참조)
- 음성 임신 테스트(해당되는 경우)는 절차 2일 이내에 완료됨
제외 기준:
현장 주임 조사관 및/또는 협력 위장병 전문의의 의견에 따라 다음을 포함하여 추가 연구 관련 생검을 수행함으로써 피험자를 심각한 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 의학적 상태 또는 실험실 값:
- 출혈 체질(혈소판 <50,000, INR >1.5)
- 빈혈(헤모글로빈 <10gm/dL 또는 헤마토크리트 <30%
- 백혈구 >20,000
- 호중구 감소증(ANC <1,500) 또는 림프구 감소증(절대 림프구 수 <1,500)
- 양성 임신 테스트(해당되는 경우)
- 모유 수유
- 연구에 참여함으로써 연구 대상을 위험에 빠뜨릴 수 있는 심각하게 질병이 있는 원위 직장/GI 조직(중요한 치질, 혈관 이상, 결장 감염, 방사선 손상 또는 직장에 대한 방사선 요법의 이력과 같이 협력 위장병 전문의에 의해 판단됨) 전립선 및/또는 골반 부위)
- 면역 저하의 중대한 위험이 있는 약물 사용(경구 스테로이드 사용 > 20mg/일)
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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비 CF 과목
임상 치료를 위해 수행되는 예정된 대장내시경/생검의 일부로 낭포성 섬유증(CF)이 없는 연구 대상자로부터 얻은 직장 조직
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CF 과목
Rectal tissue obtained from study subjects with cystic fibrosis (CF) in one of three ways:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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직장 생검 및 체외 장 전류 측정(ICM)을 수행하여 직장 세포막에서 성숙한 CFTR 단백질을 검출하는 기술을 개발하고 개선합니다.
기간: 24 시간
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24 시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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낭포성 섬유증이 있거나 없는 대상체의 인간 직장 조직 중에서 검출 가능한 CFTR 활성의 범위를 추정하기 위함.
기간: 24 시간
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24 시간
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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