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Détection de l'activité du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) dans les tissus rectaux de sujets humains

5 mars 2013 mis à jour par: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Détection de l'activité du régulateur de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) dans les tissus rectaux de sujets humains

Il s'agit d'une étude pilote. Le but de l'étude est de faciliter le développement d'un nouveau biomarqueur de la fonction de régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) à l'aide de tissu rectal.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Fibrose kystique

Description détaillée

La recherche sur la mucoviscidose a progressé au point où des agents à petites molécules ont été développés pour surmonter les défauts génétiques sous-jacents causés par les mutations CFTR.

Il existe un besoin critique de développer de nouveaux biomarqueurs sensibles de la fonction et de la biochimie du CFTR qui peuvent être utilisés dans les essais cliniques de phase précoce pour démontrer les effets biologiques des agents de recherche in vivo. La mesure du courant intestinal (ICM) à partir d'échantillons de biopsie rectale est un test qui s'est avéré sensible et spécifique pour la fonction CFTR. Cette méthode et ce site d'investigation sont particulièrement attractifs, puisque le CFTR est exprimé à des niveaux élevés dans le rectum, qu'il n'est pas altéré par les manifestations de la maladie et que le tissu peut être étudié ex vivo, offrant plus de flexibilité dans la nature des techniques de détection et de quantifier l'activité du CFTR.

Cette étude contribuera au développement de nouveaux biomarqueurs dans le tissu rectal humain à utiliser dans les essais cliniques sur la mucoviscidose. Tester des composés conçus pour restaurer la fonction des gènes et des protéines CFTR pathogènes fournira une opportunité d'améliorer et de standardiser les techniques d'acquisition et de mesure de l'activité CFTR dans les échantillons de biopsie rectale.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, États-Unis, 35249
    - University of Alabama at Birmingham Hospital
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
    - University of North Carolina Hospitals

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Sujets non FK : Adultes subissant des procédures endoscopiques (coloscopies) qui répondent aux critères d'admissibilité.

Sujets fibro-kystiques : adultes ayant reçu un diagnostic de fibrose kystique et répondant aux critères d'éligibilité. Les sujets fibro-kystiques peuvent inclure à la fois des patients qui subiront des procédures endoscopiques (coloscopies) et non endoscopiques nécessitant une anesthésie ou une sédation dans le cadre des soins cliniques (par exemple, une chirurgie des sinus, la pose d'un cathéter central) ou des sujets fibro-kystiques ne subissant pas de procédures chirurgicales/anesthésiques planifiées.

La description

Sujets non FK
Critère d'intégration:
- Homme ou femme âgé de 18 à 75 ans au moment de l'inscription
- Subir une coloscopie pour des soins cliniques
- Consentement éclairé écrit obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet et capacité du sujet à se conformer aux exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
- Toute condition médicale ou valeurs de laboratoire qui, de l'avis du chercheur principal sur place et / ou du gastro-entérologue collaborateur, peuvent exposer le sujet à un risque important en subissant les biopsies supplémentaires liées à la recherche
- Sujets ayant des antécédents de radiothérapie rectale, prostatique et/ou pelvienne
Sujets fibro-kystiques subissant une intervention chirurgicale pour des soins cliniques
Critère d'intégration:
- Diagnostic confirmé de mucoviscidose sur la base des critères suivants : ∆F508 homozygote
- Homme ou femme de 18 ans ou plus au moment de l'inscription
- Patient subissant une coloscopie planifiée ou une autre intervention chirurgicale et accepte de subir une sigmoïdoscopie et une biopsie
- Consentement éclairé écrit obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet et capacité du sujet à se conformer aux exigences de l'étude
Critère d'exclusion:
Toute condition médicale ou valeurs de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur principal sur place et/ou du gastro-entérologue collaborateur, peuvent exposer le sujet à un risque important en subissant les biopsies supplémentaires liées à la recherche, notamment :
- Tissu rectal/gastro-intestinal (GI) distal significativement malade (tel que jugé par le gastro-entérologue collaborateur, y compris les lésions radiologiques ou les antécédents de radiothérapie du rectum, de la prostate et/ou de la région pelvienne
- Hémorroïdes importantes ou anomalies vasculaires (selon le jugement du gastro-entérologue collaborateur)
- Infection colique importante (à en juger par le gastro-entérologue collaborateur)
Sujets FK subissant une procédure de biopsie par sigmoïdoscopie à des fins d'étude uniquement

Critère d'intégration:

Diagnostic confirmé de mucoviscidose sur la base des critères suivants : ∆F508 homozygote
Homme ou femme de 18 ans ou plus au moment de l'inscription
Consentement éclairé écrit obtenu du sujet ou du représentant légal du sujet et capacité du sujet à se conformer aux exigences de l'étude
CBC, PT/PTT dans la plage acceptable (voir les critères d'exclusion pour les valeurs) dans les 14 jours suivant la procédure
Test de grossesse négatif (le cas échéant) effectué dans les deux (2) jours suivant la procédure

Critère d'exclusion:

Toute condition médicale ou valeurs de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur principal sur place et/ou du gastro-entérologue collaborateur, peuvent exposer le sujet à un risque important en subissant les biopsies supplémentaires liées à la recherche, notamment :

Diathèse hémorragique (plaquettes < 50 000, INR > 1,5)
Anémie (hémoglobine <10 g/dL ou hématocrite <30 %
Numération leucocytaire> 20 000
Neutropénie (ANC < 1 500) ou lymphopénie (nombre absolu de lymphocytes < 1 500)
Test de grossesse positif (le cas échéant)
Allaitement maternel
Tissu rectal/GI distal significativement malade qui pourrait mettre le sujet de l'étude en danger en participant à l'étude (selon le jugement du gastro-entérologue collaborateur, comme des hémorroïdes importantes, des anomalies vasculaires, une infection du côlon, une radiolésion ou des antécédents de radiothérapie au rectum, prostate et/ou région pelvienne)
Utilisation de médicaments présentant des risques importants de compromettre l'immunité (utilisation de stéroïdes oraux > 20 mg/jour)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Sujets non FK Tissu rectal obtenu à partir de sujets d'étude sans fibrose kystique (FK) dans le cadre d'une coloscopie/biopsies programmées effectuées pour des soins cliniques
Sujets FK Tissu rectal obtenu à partir de sujets de l'étude atteints de fibrose kystique (FK) de l'une des trois manières suivantes : Biopsie rectale dans le cadre d'une coloscopie/biopsies programmées effectuées pour des soins cliniques Sigmoïdoscopie/biopsie ajoutée à une intervention planifiée non liée ou à une intervention chirurgicale réalisée sous anesthésie générale Sigmoïdoscopie/biopsie réalisée dans le seul but d'obtenir du tissu rectal pour l'étude en cours

Groupe / Cohorte

Sujets non FK

Tissu rectal obtenu à partir de sujets d'étude sans fibrose kystique (FK) dans le cadre d'une coloscopie/biopsies programmées effectuées pour des soins cliniques

Sujets FK

Tissu rectal obtenu à partir de sujets de l'étude atteints de fibrose kystique (FK) de l'une des trois manières suivantes :

Biopsie rectale dans le cadre d'une coloscopie/biopsies programmées effectuées pour des soins cliniques
Sigmoïdoscopie/biopsie ajoutée à une intervention planifiée non liée ou à une intervention chirurgicale réalisée sous anesthésie générale
Sigmoïdoscopie/biopsie réalisée dans le seul but d'obtenir du tissu rectal pour l'étude en cours

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
Développer et améliorer les techniques de détection de la protéine CFTR mature au niveau de la membrane cellulaire rectale en effectuant des biopsies rectales et une mesure du courant intestinal ex vivo (ICM). Délai: 24 heures	24 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Délai
Estimer la plage d'activité CFTR détectable dans le tissu rectal humain de sujets avec et sans mucoviscidose. Délai: 24 heures	24 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

Chercheur principal: JP Clancy, MD, University of Alabama At Birmingham

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 février 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mars 2010

Première publication (Estimation)

2 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 mars 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2013

Dernière vérification

1 mars 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

ICM001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .