Kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätelijän (CFTR) toiminnan havaitseminen ihmispotilaiden peräsuolen kudoksissa
Kystisen fibroosin transmembraanisen johtavuuden säätelijän CFTR) havaitseminen ihmispotilaiden peräsuolen kudoksissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
CF-tutkimus on edennyt pisteeseen, jossa pienimolekyylisiä aineita on kehitetty voittamaan taustalla olevat CFTR-mutaatioiden aiheuttamat geneettiset viat.
On kriittinen tarve kehittää uusia herkkiä CFTR-toiminnan ja biokemian biomarkkereita, joita voidaan käyttää varhaisen vaiheen kliinisissä kokeissa tutkivien aineiden biologisten vaikutusten osoittamiseksi in vivo. Intestinal Current Measurement (ICM) peräsuolen biopsianäytteistä on määritys, jonka on osoitettu olevan herkkä ja spesifinen CFTR-toiminnalle. Tämä menetelmä ja tutkimuspaikka ovat erityisen houkuttelevia, koska CFTR ilmentyy korkeina pitoisuuksina peräsuolessa, sairauden ilmenemismuodot eivät muuta sitä ja kudosta voidaan tutkia ex vivo, mikä tarjoaa enemmän joustavuutta havaitsemis- ja kvantifioida CFTR-aktiivisuus.
Tämä tutkimus auttaa kehittämään uusia biomarkkereita ihmisen peräsuolen kudoksiin käytettäväksi CF-kliinisissä tutkimuksissa. Sellaisten yhdisteiden testaus, jotka on suunniteltu palauttamaan sairauksia aiheuttavien CFTR-geenien ja -proteiinien toiminta, tarjoaa mahdollisuuden parantaa ja standardoida tekniikoita CFTR-aktiivisuuden hankinnassa ja mittauksessa peräsuolen biopsianäytteissä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35249
- University of Alabama At Birmingham Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Ei-CF-potilaat: Aikuiset, joille tehdään endoskooppisia toimenpiteitä (kolonoskopia), jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset.
CF-potilaat: Aikuiset, joilla on CF-diagnoosi ja jotka täyttävät kelpoisuusvaatimukset. CF-potilaita voivat olla sekä potilaat, joille tehdään endoskooppisia (kolonoskopia) että ei-nendoskooppisia toimenpiteitä, jotka vaativat anestesiaa tai sedaatiota osana kliinistä hoitoa (esim. poskionteloiden leikkaus, keskuslinjan sijoitus), tai CF-potilaita, joille ei tehdä suunniteltuja kirurgisia/anestesiatoimenpiteitä.
Kuvaus
Ei-CF-kohteet
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 18-75-vuotiaat ilmoittautuessa
- Kolonoskopia kliinistä hoitoa varten
- Tutkittavan tai tutkittavan laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tutkittavan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai laboratorioarvot, jotka paikan päällä toimivan päätutkijan ja/tai yhteistyössä toimivan gastroenterologin mielestä voivat asettaa koehenkilön merkittävään riskiin, koska sille tehdään lisätutkimukseen liittyvät biopsiat
- Potilaat, jotka ovat saaneet peräsuolen, eturauhasen ja/tai lantion alueen sädehoitoa
CF-potilaat, joille tehdään kirurginen toimenpide kliinistä hoitoa varten
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella: ∆F508 homotsygoottinen
- Mies tai nainen vähintään 18-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä
- Potilas, jolle tehdään suunniteltu kolonoskopia tai muu kirurginen toimenpide ja suostuu sigmoidoskopiaan ja biopsiaan
- Tutkittavan tai tutkittavan laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tutkittavan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai laboratorioarvot, jotka paikan päällä toimivan päätutkijan ja/tai yhteistyössä toimivan gastroenterologin mielestä voivat asettaa koehenkilön merkittävään riskiin, koska sille tehdään lisätutkimukseen liittyvät biopsiat, mukaan lukien:
- Merkittävästi sairas distaalinen peräsuolen/ruoansulatuskanavan (GI) kudos (yhteistyössä työskentelevän gastroenterologin arvioiden mukaan, mukaan lukien peräsuolen, eturauhasen ja/tai lantion alueen säteilyvaurio tai sädehoitohistoria
- Merkittävät peräpukamat tai verisuonten poikkeavuudet (yhteistyössä työskentelevän gastroenterologin arvioiden mukaan)
- Merkittävä paksusuolen infektio (yhteistyössä työskentelevän gastroenterologin arvioiden mukaan)
- CF-potilaat, joille tehdään sigmoidoskopiabiopsia vain tutkimustarkoituksiin
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu CF-diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella: ∆F508 homotsygoottinen
- Mies tai nainen vähintään 18-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä
- Tutkittavan tai tutkittavan laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tutkittavan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
- CBC, PT/PTT hyväksyttävällä alueella (katso arvot poissulkemiskriteerit) 14 päivän kuluessa toimenpiteestä
- Negatiivinen raskaustesti (jos mahdollista) suoritettu kahden (2) päivän kuluessa toimenpiteestä
Poissulkemiskriteerit:
Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai laboratorioarvot, jotka paikan päällä toimivan päätutkijan ja/tai yhteistyössä toimivan gastroenterologin mielestä voivat asettaa koehenkilön merkittävään riskiin, koska sille tehdään lisätutkimukseen liittyvät biopsiat, mukaan lukien:
- Verenvuotodiateesi (verihiutaleita < 50 000, INR > 1,5)
- Anemia (hemoglobiini <10 gm/dl tai hematokriitti <30 %
- Valkoinen verenkuva >20 000
- Neutropenia (ANC <1 500) tai lymfopenia (absoluuttinen lymfosyyttien määrä < 1 500)
- Positiivinen raskaustesti (jos mahdollista)
- Imetys
- Merkittävästi sairas distaalinen peräsuolen/GI-kudos, joka saattaa vaarantaa tutkittavan tutkimukseen osallistumisen vuoksi (yhteistyössä toimivan gastroenterologin arvioiden mukaan, kuten merkittävät peräpukamat, verisuonihäiriöt, paksusuolen infektio, säteilyvaurio tai peräsuolen sädehoitohistoria, eturauhasen ja/tai lantion alue)
- Sellaisten lääkkeiden käyttö, joilla on merkittävä vastustuskyvyn heikkenemisriski (suun kautta otettavien steroidien käyttö > 20 mg/vrk)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Ei-CF-kohteet
Peräsuolen kudos, joka on saatu tutkimushenkilöiltä, joilla ei ole kystistä fibroosia (CF) osana suunniteltua kolonoskopiaa/biopsioita, jotka suoritetaan kliinistä hoitoa varten
|
|
CF-aiheet
Peräsuolen kudos, joka on saatu kystistä fibroosia (CF) sairastavilta tutkimushenkilöiltä jollakin kolmesta tavasta:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kehittää ja parantaa tekniikoita kypsän CFTR-proteiinin havaitsemiseksi peräsuolen solukalvolta suorittamalla peräsuolen biopsiat ja ex-vivo suolen virtausmittaus (ICM).
Aikaikkuna: 24 tuntia
|
24 tuntia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida havaittavissa olevan CFTR-aktiivisuuden vaihteluväli ihmisen peräsuolen kudoksissa potilailla, joilla on kystinen fibroosi tai ei.
Aikaikkuna: 24 tuntia
|
24 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ICM001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis