Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wykrywanie aktywności regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) w tkankach odbytu u ludzi

5 marca 2013 zaktualizowane przez: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Wykrywanie aktywności regulatora przewodnictwa przezbłonowego CFTR) w tkankach odbytnicy u ludzi

To jest badanie pilotażowe. Celem badania jest ułatwienie opracowania nowego biomarkera funkcji regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) z wykorzystaniem tkanki odbytnicy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Badania nad mukowiscydozą posunęły się do punktu, w którym opracowano środki małocząsteczkowe w celu przezwyciężenia leżących u podstaw defektów genetycznych spowodowanych mutacjami CFTR.

Istnieje krytyczna potrzeba opracowania nowych czułych biomarkerów funkcji i biochemii CFTR, które można by wykorzystać we wczesnej fazie badań klinicznych w celu wykazania efektów biologicznych czynników badawczych in vivo. Pomiar prądu jelitowego (ICM) z próbek pobranych z biopsji odbytnicy to test, który okazał się czuły i swoisty dla funkcji CFTR. Ta metoda i miejsce badania są szczególnie atrakcyjne, ponieważ CFTR ulega ekspresji na wysokim poziomie w odbytnicy, nie jest zmieniany przez objawy choroby, a tkankę można badać ex vivo, co zapewnia większą elastyczność w zakresie technik wykrywania i określić ilościowo aktywność CFTR.

Badanie to pomoże w opracowaniu nowych biomarkerów w tkance ludzkiej odbytnicy do wykorzystania w badaniach klinicznych mukowiscydozy. Testowanie związków zaprojektowanych w celu przywrócenia funkcji chorobotwórczych genów i białek CFTR zapewni możliwość ulepszenia i standaryzacji technik pozyskiwania i pomiaru aktywności CFTR w próbkach biopsyjnych odbytnicy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci bez mukowiscydozy: dorośli poddawani zabiegom endoskopowym (kolonoskopii), którzy spełniają kryteria kwalifikacji.

Pacjenci z mukowiscydozą: dorośli z rozpoznaniem mukowiscydozy, którzy spełniają kryteria kwalifikacji. Pacjenci z mukowiscydozą mogą obejmować zarówno pacjentów, którzy będą poddawani zabiegom endoskopowym (kolonoskopia), jak i nieendoskopowym, wymagającym znieczulenia lub sedacji w ramach opieki klinicznej (np.

Opis

  1. Przedmioty inne niż CF

    Kryteria przyjęcia:

    • Mężczyzna lub kobieta w wieku 18-75 lat w momencie rejestracji
    • Poddawany kolonoskopii w ramach opieki klinicznej
    • Pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika lub przedstawiciela prawnego uczestnika oraz zdolność uczestnika do spełnienia wymagań badania

    Kryteria wyłączenia:

    • Wszelkie stany medyczne lub wyniki badań laboratoryjnych, które w opinii głównego badacza na miejscu i/lub współpracującego gastroenterologa mogą narazić pacjenta na znaczne ryzyko poddania się dodatkowym biopsjom związanym z badaniami
    • Pacjenci z historią radioterapii odbytnicy, prostaty i/lub miednicy

  2. Pacjenci z mukowiscydozą poddawani zabiegowi chirurgicznemu w ramach opieki klinicznej

    Kryteria przyjęcia:

    • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy na podstawie następujących kryteriów: ∆F508 homozygota
    • Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat lub starszy w momencie rejestracji
    • Pacjent poddawany planowej kolonoskopii lub inny zabieg chirurgiczny i wyraża zgodę na wykonanie sigmoidoskopii i biopsji
    • Pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika lub przedstawiciela prawnego uczestnika oraz zdolność uczestnika do spełnienia wymagań badania

    Kryteria wyłączenia:

    Wszelkie stany medyczne lub wartości laboratoryjne, które w opinii głównego badacza na miejscu i/lub współpracującego gastroenterologa mogą narazić pacjenta na znaczne ryzyko poddania się dodatkowym biopsjom związanym z badaniami, w tym:

    • Znacznie zmieniona chorobowo tkanka dystalnej części odbytnicy/żołądka (GI) (w ocenie współpracującego gastroenterologa, w tym uszkodzenie popromienne lub radioterapia odbytnicy, prostaty i/lub miednicy w wywiadzie)
    • Znaczące hemoroidy lub nieprawidłowości naczyniowe (w ocenie współpracującego gastroenterologa)
    • Znacząca infekcja okrężnicy (w ocenie współpracującego gastroenterologa)
  3. Pacjenci z mukowiscydozą poddawani procedurze biopsji sigmoidoskopowej wyłącznie w celach badawczych

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy na podstawie następujących kryteriów: ∆F508 homozygota
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat lub starszy w momencie rejestracji
  • Pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika lub przedstawiciela prawnego uczestnika oraz zdolność uczestnika do spełnienia wymagań badania
  • CBC, PT/PTT w dopuszczalnym zakresie (wartości patrz kryteria wykluczenia) w ciągu 14 dni od zabiegu
  • Negatywny test ciążowy (jeśli dotyczy) zakończony w ciągu dwóch (2) dni od zabiegu

Kryteria wyłączenia:

Wszelkie stany medyczne lub wartości laboratoryjne, które w opinii głównego badacza na miejscu i/lub współpracującego gastroenterologa mogą narazić pacjenta na znaczne ryzyko poddania się dodatkowym biopsjom związanym z badaniami, w tym:

  • Skaza krwotoczna (płytki krwi <50 000, INR >1,5)
  • Niedokrwistość (hemoglobina <10 gm/dl lub hematokryt <30%
  • Liczba białych krwinek > 20 000
  • Neutropenia (ANC <1500) lub limfopenia (bezwzględna liczba limfocytów <1500)
  • Pozytywny wynik testu ciążowego (jeśli dotyczy)
  • Karmienie piersią
  • Znacznie zmieniona choroba dystalnej części odbytnicy/tkanki przewodu pokarmowego, która mogłaby narazić badanego na ryzyko poprzez udział w badaniu (według oceny współpracującego gastroenterologa, takie jak znaczne hemoroidy, nieprawidłowości naczyniowe, infekcja okrężnicy, uszkodzenie popromienne lub historia radioterapii odbytnicy, prostaty i/lub miednicy)
  • Stosowanie leków o znacznym ryzyku upośledzenia odporności (stosowanie doustnych sterydów > 20 mg/dzień)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Przedmioty inne niż CF
Tkanka odbytu uzyskana od osób badanych bez mukowiscydozy (CF) w ramach zaplanowanej kolonoskopii/biopsji wykonanych w ramach opieki klinicznej
Przedmioty CF

Tkanka odbytu uzyskana od badanych pacjentów z mukowiscydozą (CF) na jeden z trzech sposobów:

  • Biopsja odbytnicy w ramach zaplanowanej kolonoskopii/biopsji wykonywanych w ramach opieki klinicznej
  • Sigmoidoskopia/biopsja dodana do zaplanowanej, niepowiązanej procedury lub operacji przeprowadzanej w znieczuleniu ogólnym
  • Sigmoidoskopia/biopsja wykonana wyłącznie w celu pobrania tkanki odbytnicy do bieżącego badania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Opracowanie i ulepszenie technik wykrywania dojrzałego białka CFTR w błonie komórkowej odbytnicy poprzez wykonanie biopsji odbytnicy i pomiar prądu jelitowego ex vivo (ICM).
Ramy czasowe: 24 godziny
24 godziny

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby oszacować zakres wykrywalnej aktywności CFTR wśród tkanki ludzkiej odbytnicy osób z mukowiscydozą i bez mukowiscydozy.
Ramy czasowe: 24 godziny
24 godziny

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 marca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ICM001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj