Detekce aktivity regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy v rektálních tkáních u lidských subjektů
Detekce aktivity regulátoru transmembránové vodivosti cystické fibrózy CFTR) v rektálních tkáních od lidských subjektů
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Výzkum CF pokročil do bodu, kdy byla vyvinuta činidla s malými molekulami, aby překonala základní genetické defekty způsobené mutacemi CFTR.
Existuje kritická potřeba vyvinout nové citlivé biomarkery funkce CFTR a biochemie, které lze použít v rané fázi klinických studií k prokázání biologických účinků vyšetřovacích činidel in vivo. Měření intestinálního proudu (ICM) ze vzorků rektální biopsie je test, který se ukázal jako citlivý a specifický pro funkci CFTR. Tato metoda a místo vyšetřování jsou obzvláště atraktivní, protože CFTR je exprimován ve vysokých hladinách v konečníku, není měněn projevy onemocnění a tkáň lze studovat ex vivo, což poskytuje větší flexibilitu v povaze technik pro detekci a kvantifikovat aktivitu CFTR.
Tato studie pomůže při vývoji nových biomarkerů v lidské rektální tkáni pro použití v klinických studiích CF. Testování sloučenin, které jsou navrženy tak, aby obnovily funkci genů a proteinů CFTR způsobujících onemocnění, poskytnou příležitost ke zlepšení a standardizaci technik při získávání a měření aktivity CFTR ve vzorcích rektální biopsie.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35249
- University of Alabama At Birmingham Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Subjekty bez CF: Dospělí podstupující endoskopické procedury (kolonoskopie), kteří splňují kritéria způsobilosti.
Subjekty s CF: Dospělí s diagnózou CF, kteří splňují kritéria způsobilosti. Subjekty s CF mohou zahrnovat jak pacienty, kteří budou podstupovat endoskopické (kolonoskopie), tak neendoskopické procedury vyžadující anestezii nebo sedaci jako součást klinické péče (např. sinusová operace, umístění centrální linie), nebo CF subjekty, které nepodstoupí plánované chirurgické/anestetické procedury.
Popis
Subjekty bez CF
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 18-75 let při zápisu
- Absolvování kolonoskopie pro klinickou péči
- Písemný informovaný souhlas získaný od subjektu nebo jeho zákonného zástupce a schopnost subjektu splnit požadavky studie
Kritéria vyloučení:
- Jakýkoli zdravotní stav nebo laboratorní hodnoty, které podle názoru hlavního zkoušejícího na místě a/nebo spolupracujícího gastroenterologa mohou vystavit subjekt významnému riziku podstoupením dalších biopsií souvisejících s výzkumem
- Subjekty s anamnézou radiační terapie konečníku, prostaty a/nebo pánevní oblasti
CF subjekty podstupující chirurgický zákrok pro klinickou péči
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza CF na základě následujících kritérií: ∆F508 homozygot
- Muž nebo žena ve věku 18 let nebo více při zápisu
- Pacient podstupující plánovanou kolonoskopii nebo jiný chirurgický zákrok a souhlasí s tím, že podstoupí sigmoidoskopii a biopsii
- Písemný informovaný souhlas získaný od subjektu nebo jeho zákonného zástupce a schopnost subjektu splnit požadavky studie
Kritéria vyloučení:
Jakýkoli zdravotní stav nebo laboratorní hodnoty, které podle názoru hlavního zkoušejícího na místě a/nebo spolupracujícího gastroenterologa mohou vystavit subjekt významnému riziku podstoupením dalších biopsií souvisejících s výzkumem, včetně:
- Významně nemocná distální rektální/gastrointestinální (GI) tkáň (podle posouzení spolupracujícího gastroenterologa včetně radiačního poškození nebo anamnézy radiační terapie konečníku, prostaty a/nebo pánevní oblasti
- Významné hemoroidy nebo vaskulární abnormality (podle posouzení spolupracujícího gastroenterologa)
- Významná infekce tlustého střeva (podle posouzení spolupracujícího gastroenterologa)
- Subjekty s CF podstupující sigmoidoskopickou biopsii pouze pro studijní účely
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza CF na základě následujících kritérií: ∆F508 homozygot
- Muž nebo žena ve věku 18 let nebo více při zápisu
- Písemný informovaný souhlas získaný od subjektu nebo jeho zákonného zástupce a schopnost subjektu splnit požadavky studie
- CBC, PT/PTT v přijatelném rozsahu (viz kritéria pro vyloučení hodnot) do 14 dnů od výkonu
- Negativní těhotenský test (pokud existuje) dokončen do dvou (2) dnů po zákroku
Kritéria vyloučení:
Jakýkoli zdravotní stav nebo laboratorní hodnoty, které podle názoru hlavního zkoušejícího na místě a/nebo spolupracujícího gastroenterologa mohou vystavit subjekt významnému riziku podstoupením dalších biopsií souvisejících s výzkumem, včetně:
- Krvácavá diatéza (trombocyty <50 000, INR >1,5)
- Anémie (hemoglobin <10 gm/dl nebo hematokrit <30 %
- Počet bílých krvinek > 20 000
- Neutropenie (ANC <1 500) nebo lymfopenie (absolutní počet lymfocytů < 1 500)
- Pozitivní těhotenský test (pokud existuje)
- Kojení
- Významně nemocná distální rektální/GI tkáň, která by mohla účastnit se studie ohrozit subjekt studie (podle posouzení spolupracujícího gastroenterologa, jako jsou významné hemoroidy, vaskulární abnormality, infekce tlustého střeva, radiační poškození nebo anamnéza radiační terapie konečníku, oblast prostaty a/nebo pánve)
- Užívání léků s významným rizikem ohrožení imunity (perorální užívání steroidů > 20 mg/den)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Subjekty bez CF
Rektální tkáň získaná od studovaných subjektů bez cystické fibrózy (CF) jako součást plánované kolonoskopie/biopsie provedené pro klinickou péči
|
|
CF subjekty
Rektální tkáň získaná od studovaných subjektů s cystickou fibrózou (CF) jedním ze tří způsobů:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Vyvinout a zlepšit techniky pro detekci zralého CFTR proteinu na rektální buněčné membráně prováděním rektálních biopsií a ex-vivo měření střevního proudu (ICM).
Časové okno: 24 hodin
|
24 hodin
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Odhadnout rozsah detekovatelné aktivity CFTR mezi lidskou rektální tkání subjektů s cystickou fibrózou a bez ní.
Časové okno: 24 hodin
|
24 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ICM001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .