Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Detectie van Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-activiteit in rectale weefsels van menselijke proefpersonen

5 maart 2013 bijgewerkt door: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Detectie van Cystic Fibrosis Transmembraan Conductance Regulator CFTR) Activiteit in rectale weefsels van menselijke proefpersonen

Dit is een pilotstudie. Het doel van de studie is om de ontwikkeling van een nieuwe biomarker van cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-functie te vergemakkelijken met behulp van rectaal weefsel.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

CF-onderzoek is zo ver gevorderd dat middelen met kleine moleculen zijn ontwikkeld om de onderliggende genetische defecten veroorzaakt door CFTR-mutaties te overwinnen.

Er is een kritieke behoefte aan het ontwikkelen van nieuwe gevoelige biomarkers van CFTR-functie en biochemie die kunnen worden gebruikt in klinische onderzoeken in een vroege fase om biologische effecten van onderzoeksagentia in vivo aan te tonen. Darmstroommeting (ICM) van rectale biopsiemonsters is een assay waarvan is bewezen dat deze gevoelig en specifiek is voor de CFTR-functie. Deze methode en locatie van onderzoek is bijzonder aantrekkelijk, omdat CFTR in hoge mate tot expressie wordt gebracht in het rectum, het niet wordt veranderd door ziektemanifestaties en het weefsel ex vivo kan worden bestudeerd, wat meer flexibiliteit biedt in de aard van de technieken om te detecteren en kwantificeer CFTR-activiteit.

Deze studie zal helpen bij de ontwikkeling van nieuwe biomarkers in menselijk rectumweefsel voor gebruik in klinische studies met CF. Het testen van verbindingen die zijn ontworpen om de functie van ziekteverwekkende CFTR-genen en -eiwitten te herstellen, biedt de mogelijkheid om technieken voor het verkrijgen en meten van CFTR-activiteit in rectale biopsiespecimens te verbeteren en te standaardiseren.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

57

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Niet-CF-proefpersonen: volwassenen die endoscopische procedures (colonoscopieën) ondergaan en die voldoen aan de geschiktheidscriteria.

CF-proefpersonen: volwassenen met een diagnose van CF die voldoen aan de geschiktheidscriteria. CF-patiënten kunnen zowel patiënten zijn die endoscopische (colonoscopieën) als niet-endoscopische procedures ondergaan die anesthesie of sedatie vereisen als onderdeel van de klinische zorg (bijv. sinuschirurgie, plaatsing van de centrale lijn), of CF-patiënten die geen geplande chirurgische/anesthetische procedures ondergaan.

Beschrijving

  1. Niet-CF-onderwerpen

    Inclusiecriteria:

    • Man of vrouw 18-75 jaar bij inschrijving
    • Colonoscopie ondergaan voor klinische zorg
    • Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de proefpersoon of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon en het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan de vereisten van het onderzoek

    Uitsluitingscriteria:

    • Elke medische aandoening of laboratoriumwaarden die naar de mening van de hoofdonderzoeker ter plaatse en/of samenwerkende gastro-enteroloog de proefpersoon een aanzienlijk risico kunnen opleveren door de aanvullende onderzoeksgerelateerde biopsieën te ondergaan
    • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van bestraling van het rectum, de prostaat en/of het bekkengebied

  2. CF-patiënten die een chirurgische ingreep ondergaan voor klinische zorg

    Inclusiecriteria:

    • Bevestigde diagnose CF op basis van de volgende criteria: ∆F508 homozygoot
    • Man of vrouw 18 jaar of ouder bij inschrijving
    • Patiënt ondergaat geplande colonoscopie of andere chirurgische ingreep en stemt ermee in om sigmoïdoscopie en biopsie te ondergaan
    • Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de proefpersoon of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon en het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan de vereisten van het onderzoek

    Uitsluitingscriteria:

    Elke medische aandoening of laboratoriumwaarden die naar de mening van de hoofdonderzoeker ter plaatse en/of samenwerkende gastro-enteroloog de proefpersoon een aanzienlijk risico kunnen opleveren door het ondergaan van de aanvullende onderzoeksgerelateerde biopsieën, waaronder:

    • Aanzienlijk ziek distaal rectaal/gastro-intestinaal (GI) weefsel (zoals beoordeeld door de samenwerkende gastro-enteroloog, inclusief bestralingsletsel of voorgeschiedenis van bestralingstherapie van het rectum, de prostaat en/of het bekkengebied
    • Significante aambeien of vasculaire afwijkingen (zoals beoordeeld door de samenwerkende gastro-enteroloog)
    • Significante coloninfectie (zoals beoordeeld door de samenwerkende gastro-enteroloog)
  3. CF-proefpersonen die een sigmoïdoscopie-biopsieprocedure ondergaan, uitsluitend voor studiedoeleinden

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose CF op basis van de volgende criteria: ∆F508 homozygoot
  • Man of vrouw 18 jaar of ouder bij inschrijving
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de proefpersoon of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon en het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan de vereisten van het onderzoek
  • CBC, PT/PTT binnen acceptabel bereik (zie uitsluitingscriteria voor waarden) binnen 14 dagen na de procedure
  • Negatieve zwangerschapstest (indien van toepassing) voltooid binnen twee (2) dagen na de procedure

Uitsluitingscriteria:

Elke medische aandoening of laboratoriumwaarden die naar de mening van de hoofdonderzoeker ter plaatse en/of samenwerkende gastro-enteroloog de proefpersoon een aanzienlijk risico kunnen opleveren door het ondergaan van de aanvullende onderzoeksgerelateerde biopsieën, waaronder:

  • Bloedingsdiathese (bloedplaatjes <50.000, INR >1,5)
  • Bloedarmoede (hemoglobine <10 gm/dL, of hematocriet <30%
  • Aantal witte bloedcellen >20.000
  • Neutropenie (ANC <1500) of lymfopenie (absoluut aantal lymfocyten <1500)
  • Positieve zwangerschapstest (indien van toepassing)
  • Borstvoeding
  • Aanzienlijk ziek distaal rectaal/GI-weefsel dat de proefpersoon in gevaar zou kunnen brengen door deel te nemen aan het onderzoek (zoals beoordeeld door de samenwerkende gastro-enteroloog, zoals significante aambeien, vasculaire afwijkingen, coloninfectie, bestralingsletsel of voorgeschiedenis van bestralingstherapie aan het rectum, prostaat en/of bekkengebied)
  • Gebruik van geneesmiddelen met een aanzienlijk risico op aantasting van de immuniteit (gebruik van orale steroïden > 20 mg/dag)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Niet-CF-onderwerpen
Rectaal weefsel verkregen van proefpersonen zonder cystische fibrose (CF) als onderdeel van geplande colonoscopie/biopten uitgevoerd voor klinische zorg
CF-onderwerpen

Rectaal weefsel verkregen van proefpersonen met cystische fibrose (CF) op een van de volgende drie manieren:

  • Rectale biopsie als onderdeel van geplande colonoscopie/biopten uitgevoerd voor klinische zorg
  • Sigmoïdoscopie / biopsie toegevoegd aan een geplande, niet-gerelateerde procedure of operatie uitgevoerd onder algemene anesthesie
  • Sigmoïdoscopie/biopsie uitgevoerd met als enig doel het verkrijgen van rectaal weefsel voor het huidige onderzoek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het ontwikkelen en verbeteren van technieken om volwassen CFTR-eiwit op het rectale celmembraan te detecteren door rectale biopsieën en ex-vivo darmstroommeting (ICM) uit te voeren.
Tijdsspanne: 24 uur
24 uur

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om het bereik van detecteerbare CFTR-activiteit in menselijk rectaal weefsel van proefpersonen met en zonder cystische fibrose te schatten.
Tijdsspanne: 24 uur
24 uur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 maart 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

2 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 maart 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2013

Laatst geverifieerd

1 maart 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ICM001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren