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检测人类受试者直肠组织中囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 的活性

2013年3月5日 更新者：CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

检测人类受试者直肠组织中囊性纤维化跨膜电导调节剂 CFTR) 的活性

这是一项试点研究。 该研究的目的是促进使用直肠组织开发囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 功能的新生物标志物。

研究概览

地位

完全的

条件

详细说明

CF 研究已经发展到可以开发小分子药物来克服由 CFTR 突变引起的潜在遗传缺陷的程度。

迫切需要开发新的 CFTR 功能和生物化学敏感生物标志物，这些生物标志物可用于早期临床试验，以证明研究药物在体内的生物学效应。 来自直肠活检样本的肠道电流测量 (ICM) 是一种已被证明对 CFTR 功能敏感且特异的测定法。 这种方法和调查地点特别有吸引力，因为 CFTR 在直肠中以高水平表达，它不会因疾病表现而改变，并且可以离体研究组织，从而在技术性质上提供更大的灵活性来检测和量化 CFTR 活动。

该研究将有助于开发用于 CF 临床试验的人类直肠组织中的新生物标志物。 旨在恢复致病 CFTR 基因和蛋白质功能的测试化合物将为改进和标准化直肠活检标本中 CFTR 活性的采集和测量技术提供机会。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

57

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • University of North Carolina Hospitals

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

非 CF 受试者：符合资格标准的接受内窥镜检查（结肠镜检查）的成人。

CF 受试者：诊断为 CF 且符合资格标准的成年人。 CF 受试者可以包括将接受内窥镜检查（结肠镜检查）和需要麻醉或镇静作为临床护理一部分的非内窥镜手术的患者（例如，鼻窦手术、中心线放置），或不接受计划的手术/麻醉程序的 CF 受试者。

描述

  1. 非CF科目

    纳入标准：

    • 入学时年龄在 18-75 岁之间的男性或女性
    • 接受结肠镜检查以进行临床护理
    • 从受试者或受试者的法定代表处获得的书面知情同意书以及受试者遵守研究要求的能力

    排除标准：

    • 现场首席调查员和/或协作胃肠病学家认为可能通过进行额外的研究相关活检将受试者置于重大风险中的任何医疗状况或实验室值
    • 有直肠、前列腺和/或骨盆区域放射治疗史的受试者

  2. 正在接受临床护理外科手术的 CF 受试者

    纳入标准：

    • 根据以下标准确诊 CF：ΔF508 纯合子
    • 入学时年满 18 岁或以上的男性或女性
    • 接受计划的结肠镜检查或其他外科手术并同意接受乙状结肠镜检查和活检的患者
    • 从受试者或受试者的法定代表处获得的书面知情同意书以及受试者遵守研究要求的能力

    排除标准：

    现场首席调查员和/或合作的胃肠病学家认为可能通过进行额外的研究相关活检将受试者置于重大风险中的任何医疗状况或实验室值，包括：

    • 远端直肠/胃肠道 (GI) 组织有明显病变（由合作的胃肠病学家判断，包括辐射损伤或直肠、前列腺和/或骨盆区域的放射治疗史
    • 明显的痔疮或血管异常（由合作的胃肠病学家判断）
    • 严重的结肠感染（由合作的胃肠病学家判断）
  3. 仅出于研究目的接受乙状结肠镜活检程序的 CF 受试者

纳入标准：

  • 根据以下标准确诊 CF：ΔF508 纯合子
  • 入学时年满 18 岁或以上的男性或女性
  • 从受试者或受试者的法定代表处获得的书面知情同意书以及受试者遵守研究要求的能力
  • 手术后 14 天内 CBC、PT/PTT 在可接受范围内（参见值的排除标准）
  • 在手术后两 (2) 天内完成阴性妊娠试验（如果适用）

排除标准：

现场首席调查员和/或合作的胃肠病学家认为可能通过进行额外的研究相关活检将受试者置于重大风险中的任何医疗状况或实验室值，包括：

  • 出血素质（血小板 <50,000，INR >1.5）
  • 贫血（血红蛋白 <10 gm/dL，或血细胞比容 <30%
  • 白细胞计数 >20,000
  • 中性粒细胞减少症 (ANC <1,500) 或淋巴细胞减少症（绝对淋巴细胞计数 <1,500）
  • 妊娠试验阳性（如适用）
  • 哺乳
  • 患有显着疾病的远端直肠/胃肠道组织可能会使参与研究的研究对象处于危险之中（由合作的胃肠病学家判断，例如显着的痔疮、血管异常、结肠感染、放射损伤或直肠放射治疗史，前列腺和/或骨盆区域）
  • 使用具有显着损害免疫力风险的药物（口服类固醇使用 > 20 毫克/天）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
非CF科目
从没有囊性纤维化 (CF) 的研究对象获得的直肠组织作为为临床护理进行的定期结肠镜检查/活组织检查的一部分
CF科目

Rectal tissue obtained from study subjects with cystic fibrosis (CF) in one of three ways:

  • Rectal biopsy as part of scheduled colonoscopy/biopsies performed for clinical care
  • Sigmoidoscopy/biopsy added onto a scheduled, unrelated procedure or surgery performed under general anesthesia
  • Sigmoidoscopy/biopsy performed for the sole purpose of obtaining rectal tissue for the current study

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
开发和改进通过直肠活检和离体肠电流测量 (ICM) 检测直肠细胞膜成熟 CFTR 蛋白的技术。
大体时间：24小时
24小时

次要结果测量

结果测量
大体时间
估计患有和未患有囊性纤维化的受试者的人类直肠组织中可检测的 CFTR 活性范围。
大体时间：24小时
24小时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

合作者

Cystic Fibrosis Foundation

调查人员

  • 首席研究员：JP Clancy, MD、University of Alabama at Birmingham

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年10月1日

初级完成 (实际的)

2010年7月1日

研究完成 (实际的)

2010年8月1日

研究注册日期

首次提交

2010年2月26日

首先提交符合 QC 标准的

2010年3月1日

首次发布 (估计)

2010年3月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年3月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年3月5日

最后验证

2013年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ICM001

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