Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó (CFTR) aktivitásának kimutatása emberi alanyokból származó végbélszövetekben

2013. március 5. frissítette: CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

A cisztás fibrózis transzmembrán vezetőképesség-szabályozó CFTR) aktivitásának kimutatása humán alanyokból származó végbélszövetekben

Ez egy kísérleti tanulmány. A vizsgálat célja a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) funkciójának új biomarkere kifejlesztése rektális szövet felhasználásával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A CF-kutatás odáig fejlődött, hogy kis molekulájú ágenseket fejlesztettek ki a CFTR-mutációk által okozott mögöttes genetikai hibák leküzdésére.

Kritikus szükség van a CFTR funkció és biokémia új érzékeny biomarkereinek kifejlesztésére, amelyek felhasználhatók a korai fázisú klinikai vizsgálatokban a vizsgálati szerek biológiai hatásainak in vivo kimutatására. A rektális biopsziás mintákból származó béláram mérés (ICM) egy olyan vizsgálat, amelyről bebizonyosodott, hogy érzékeny és specifikus a CFTR funkcióra. Ez a vizsgálati módszer és hely különösen vonzó, mivel a CFTR nagymértékben expresszálódik a végbélben, nem változtatják meg a betegség megnyilvánulásai, és a szövet ex vivo tanulmányozható, ami nagyobb rugalmasságot biztosít a kimutatási és kimutatási technikák természetében. számszerűsíteni a CFTR aktivitást.

Ez a tanulmány segít új biomarkerek kifejlesztésében humán rektális szövetekben a CF klinikai vizsgálatokban való felhasználásra. A betegséget okozó CFTR gének és fehérjék működésének helyreállítására tervezett vegyületek tesztelése lehetőséget ad a rektális biopsziás minták CFTR aktivitásának megszerzésére és mérésére szolgáló technikák javítására és szabványosítására.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

57

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35249
        • University of Alabama At Birmingham Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University of North Carolina Hospitals

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Nem CF alanyok: Endoszkópos eljárásokon (kolonoszkópián) átesett felnőttek, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek.

CF alanyok: CF diagnózissal rendelkező felnőttek, akik megfelelnek a jogosultsági kritériumoknak. A CF alanyok közé tartozhatnak mind az endoszkópos (kolonoszkópia), mind a nem-nendoszkópos eljárások, amelyek a klinikai ellátás részeként érzéstelenítést vagy szedációt igényelnek (pl. sinusműtét, központi vonal elhelyezése), vagy olyan CF-alanyok, akik nem esnek át tervezett sebészeti/érzéstelenítő eljárásokon.

Leírás

  1. Nem CF alanyok

    Bevételi kritériumok:

    • Férfi vagy nő 18-75 éves korig a beiratkozáskor
    • Klinikai ellátás céljából kolonoszkópia
    • A vizsgálati alanytól vagy a vizsgálati alany törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyezés, valamint az alany azon képessége, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek

    Kizárási kritériumok:

    • Bármilyen egészségügyi állapot vagy laboratóriumi érték, amely a helyszíni vezető kutató és/vagy együttműködő gasztroenterológus véleménye szerint jelentős kockázatot jelenthet az alanynak a további kutatáshoz kapcsolódó biopsziák elvégzése miatt.
    • Olyan alanyok, akiknek a kórtörténetében végbél, prosztata és/vagy kismedencei sugárkezelés történt

  2. CF alanyok, akik sebészeti beavatkozáson esnek át klinikai ellátás céljából

    Bevételi kritériumok:

    • A CF megerősített diagnózisa a következő kritériumok alapján: ∆F508 homozigóta
    • Férfi vagy nő a beiratkozáskor 18 éves vagy annál idősebb
    • A beteg tervezett kolonoszkópián vagy más sebészeti beavatkozáson esik át, és beleegyezik, hogy szigmoidoszkópiát és biopsziát végezzen
    • A vizsgálati alanytól vagy a vizsgálati alany törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyezés, valamint az alany azon képessége, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek

    Kizárási kritériumok:

    Minden olyan egészségügyi állapot vagy laboratóriumi érték, amely a helyszíni vezető kutató és/vagy együttműködő gasztroenterológus véleménye szerint jelentős kockázatot jelenthet az alanynak a további kutatással kapcsolatos biopsziák elvégzése miatt, beleértve:

    • Jelentősen megbetegedett disztális rektális/gasztrointesztinális (GI) szövet (az együttműködő gasztroenterológus megítélése szerint, beleértve a sugársérülést vagy a végbél, prosztata és/vagy kismedencei terület sugárkezelésének történetét
    • Jelentős aranyér vagy érrendszeri rendellenességek (a közreműködő gasztroenterológus megítélése szerint)
    • Jelentős vastagbélfertőzés (a közreműködő gasztroenterológus megítélése szerint)
  3. CF alanyok, akiknél szigmoidoszkópiás biopsziás eljárást végeznek csak tanulmányi célból

Bevételi kritériumok:

  • A CF megerősített diagnózisa a következő kritériumok alapján: ∆F508 homozigóta
  • Férfi vagy nő a beiratkozáskor 18 éves vagy annál idősebb
  • A vizsgálati alanytól vagy a vizsgálati alany törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyezés, valamint az alany azon képessége, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek
  • CBC, PT/PTT elfogadható tartományon belül (az értékekhez lásd a kizárási kritériumokat) az eljárást követő 14 napon belül
  • Negatív terhességi teszt (adott esetben) az eljárást követő két (2) napon belül

Kizárási kritériumok:

Minden olyan egészségügyi állapot vagy laboratóriumi érték, amely a helyszíni vezető kutató és/vagy együttműködő gasztroenterológus véleménye szerint jelentős kockázatot jelenthet az alanynak a további kutatással kapcsolatos biopsziák elvégzése miatt, beleértve:

  • Vérzéses diatézis (vérlemezkék <50 000, INR >1,5)
  • Vérszegénység (hemoglobin <10 gm/dl, vagy hematokrit <30%
  • Fehérvérszám >20 000
  • Neutropénia (ANC <1500) vagy limfopenia (abszolút limfocitaszám <1500)
  • Pozitív terhességi teszt (ha van)
  • Szoptatás
  • Jelentősen megbetegedett disztális végbél-/GI-szövet, amely a vizsgálati alanyot veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvétellel (az együttműködő gasztroenterológus megítélése szerint, mint például jelentős aranyér, érrendszeri rendellenességek, vastagbélfertőzés, sugársérülés vagy a végbél sugárkezelésének története, prosztata és/vagy kismedencei terület)
  • Az immunitás veszélyeztetésének jelentős kockázatával járó gyógyszerek alkalmazása (orális szteroidok használata > 20 mg/nap)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Nem CF alanyok
Cisztás fibrózisban (CF) nem szenvedő vizsgálati alanyoktól nyert végbélszövet a klinikai ellátás céljából elvégzett tervezett kolonoszkópia/biopszia részeként
CF alanyok

Rektális szövet cisztás fibrózisban (CF) szenvedő alanyoktól háromféle módon nyerhető:

  • Rektális biopszia a klinikai ellátás céljából végzett tervezett kolonoszkópia/biopszia részeként
  • Szigmoidoszkópia/biopszia hozzáadva egy tervezett, nem kapcsolódó eljáráshoz vagy általános érzéstelenítésben végzett műtéthez
  • Szigmoidoszkópia/biopszia kizárólag abból a célból, hogy végbélszövetet nyerjen a jelenlegi vizsgálathoz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az érett CFTR fehérje rektális sejtmembránon történő kimutatására szolgáló technikák fejlesztése és javítása rektális biopsziák és ex vivo béláram mérés (ICM) elvégzésével.
Időkeret: 24 óra
24 óra

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kimutatható CFTR aktivitás tartományának becslése cisztás fibrózisban szenvedő és nem szenvedő alanyok humán végbélszövetében.
Időkeret: 24 óra
24 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Együttműködők

Cystic Fibrosis Foundation

Nyomozók

  • Kutatásvezető: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. február 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. március 1.

Első közzététel (Becslés)

2010. március 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. március 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2013. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ICM001

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel