Rilevazione dell'attività del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) nei tessuti rettali di soggetti umani
Rilevamento dell'attività del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) nei tessuti rettali di soggetti umani
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La ricerca sulla fibrosi cistica è avanzata al punto in cui sono stati sviluppati agenti di piccole molecole per superare i difetti genetici sottostanti causati dalle mutazioni CFTR.
C'è un'esigenza fondamentale di sviluppare nuovi biomarcatori sensibili della funzione CFTR e della biochimica che possano essere utilizzati nelle sperimentazioni cliniche in fase iniziale per dimostrare gli effetti biologici degli agenti investigativi in vivo. La misurazione della corrente intestinale (ICM) da campioni di biopsia rettale è un test che si è dimostrato sensibile e specifico per la funzione CFTR. Questo metodo e sito di indagine è particolarmente attraente, poiché il CFTR è espresso ad alti livelli nel retto, non è alterato dalle manifestazioni della malattia e il tessuto può essere studiato ex vivo, fornendo maggiore flessibilità nella natura delle tecniche per rilevare e quantificare l'attività CFTR.
Questo studio contribuirà allo sviluppo di nuovi biomarcatori nel tessuto rettale umano da utilizzare negli studi clinici sulla FC. La sperimentazione di composti progettati per ripristinare la funzione dei geni e delle proteine CFTR che causano malattie offrirà l'opportunità di migliorare e standardizzare le tecniche di acquisizione e misurazione dell'attività CFTR nei campioni di biopsia rettale.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35249
- University of Alabama at Birmingham Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Soggetti non CF: adulti sottoposti a procedure endoscopiche (colonoscopie) che soddisfano i criteri di ammissibilità.
Soggetti CF: adulti con diagnosi di FC che soddisfano i criteri di ammissibilità. I soggetti CF possono includere sia pazienti che saranno sottoposti a procedure endoscopiche (colonoscopie) e non endoscopiche che richiedono anestesia o sedazione come parte dell'assistenza clinica (ad es.
Descrizione
Soggetti non FC
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 75 anni al momento dell'iscrizione
- Sottoposto a colonscopia per cure cliniche
- Consenso informato scritto ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legale del soggetto e capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti dello studio
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica o valore di laboratorio che, secondo il parere del ricercatore principale in loco e/o del gastroenterologo collaboratore, possa mettere il soggetto a rischio significativo sottoponendosi alle ulteriori biopsie correlate alla ricerca
- Soggetti con una storia di radioterapia al retto, alla prostata e/o all'area pelvica
Soggetti CF sottoposti a procedura chirurgica per assistenza clinica
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di CF sulla base dei seguenti criteri: ∆F508 omozigote
- Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'iscrizione
- Paziente sottoposto a colonscopia pianificata o altra procedura chirurgica e accetta di sottoporsi a sigmoidoscopia e biopsia
- Consenso informato scritto ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legale del soggetto e capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti dello studio
Criteri di esclusione:
Qualsiasi condizione medica o valore di laboratorio che, secondo il parere del ricercatore principale in loco e/o del gastroenterologo collaboratore, possa esporre il soggetto a un rischio significativo sottoponendosi a ulteriori biopsie correlate alla ricerca, tra cui:
- Tessuto rettale/intestinale (GI) distale significativamente malato (come giudicato dal gastroenterologo collaboratore, comprese lesioni da radiazioni o anamnesi di radioterapia al retto, alla prostata e/o all'area pelvica
- Emorroidi significative o anomalie vascolari (secondo il giudizio del gastroenterologo collaboratore)
- Infezione significativa del colon (secondo il giudizio del gastroenterologo collaboratore)
- Soggetti CF sottoposti a procedura di biopsia sigmoidoscopica solo a scopo di studio
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di CF sulla base dei seguenti criteri: ∆F508 omozigote
- Maschio o femmina di età pari o superiore a 18 anni al momento dell'iscrizione
- Consenso informato scritto ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legale del soggetto e capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti dello studio
- Emocromo, PT/PTT entro il range accettabile (vedere i criteri di esclusione per i valori) entro 14 giorni dalla procedura
- Test di gravidanza negativo (se applicabile) completato entro due (2) giorni dalla procedura
Criteri di esclusione:
Qualsiasi condizione medica o valore di laboratorio che, secondo il parere del ricercatore principale in loco e/o del gastroenterologo collaboratore, possa esporre il soggetto a un rischio significativo sottoponendosi a ulteriori biopsie correlate alla ricerca, tra cui:
- Diatesi emorragica (piastrine <50.000, INR >1,5)
- Anemia (emoglobina <10 gm/dL o ematocrito <30%
- Conta dei globuli bianchi >20.000
- Neutropenia (ANC <1.500) o linfopenia (conta assoluta dei linfociti <1.500)
- Test di gravidanza positivo (se applicabile)
- Allattamento al seno
- Tessuto rettale/GI distale significativamente malato che potrebbe mettere a rischio il soggetto dello studio partecipando allo studio (come giudicato dal gastroenterologo collaboratore, come emorroidi significative, anomalie vascolari, infezione del colon, lesioni da radiazioni o storia di radioterapia al retto, zona prostatica e/o pelvica)
- Uso di farmaci con rischi significativi di compromissione dell'immunità (uso orale di steroidi > 20 mg/die)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Soggetti non FC
Tessuto rettale ottenuto da soggetti dello studio senza fibrosi cistica (FC) come parte di colonscopia/biopsie programmate eseguite per cure cliniche
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Soggetti CF
Tessuto rettale ottenuto da soggetti dello studio con fibrosi cistica (CF) in uno dei tre modi seguenti:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sviluppare e migliorare le tecniche per rilevare la proteina CFTR matura sulla membrana cellulare rettale eseguendo biopsie rettali e misurazione della corrente intestinale (ICM) ex-vivo.
Lasso di tempo: 24 ore
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24 ore
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Stimare l'intervallo di attività CFTR rilevabile nel tessuto rettale umano di soggetti con e senza fibrosi cistica.
Lasso di tempo: 24 ore
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24 ore
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: JP Clancy, MD, University of Alabama at Birmingham
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ICM001
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato