筋萎縮性側索硬化症治療の安全性・有効性試験 (ALS)
筋萎縮性側索硬化症患者における自家骨髄由来幹細胞注入の第I相、単一施設、前向き、非無作為化、非盲検、安全性/有効性研究
確立された基準(1)、(2)に従った筋萎縮性側索硬化症患者6名を対象とした、自家骨髄由来幹細胞注入の第I相、単一施設、前向き、非無作為化、非盲検、安全性/有効性研究世界神経学会エル・エスコリアル基準によると、中等度から重度のALSと診断されている患者。
この研究の主な目的は、注入部位における合併症の有無、または病気の自然な進行に起因しない新たな神経学的欠損の出現によって評価される、注入手順の安全性を評価することです。
副次的アウトカムには、a) 努力肺活量 (FVC) の低下が鈍化する傾向の神経学的証拠 (3) および 3 か月間隔で評価される機能評価尺度 (ALS-FRS) スコアの神経学的証拠、b ）最大随意等尺性収縮腕（MVICアーム）およびMVICグリップZ（4）スコアの低下の証拠、および c）治療が効果的であったという患者の評価、および新しい細胞製剤幹細胞注入の可能性を考慮する。
包含/除外基準を満たし、インフォームドコンセントに署名した被験者は、細胞産物の調製のために腸骨稜から骨髄の吸引を受けます。
注入当日、治験薬が患者のくも膜下腔に注入されます。
細胞注入後、クリニックおよび/またはオフィスで患者はWK 2、MN 1、MN 2、MN 6で追跡され、MN 12で長期追跡が行われます。 筋電図（EMG）検査、努力肺活量（FVC）、機能評価スケール（FRS）、最大自発的等尺性収縮腕（MVICアーム）およびMVICグリップZスコアは、これまでに疾患の状態を評価するために使用されてきました（病歴記録は、スクリーニング来院から 3 か月以内、および細胞注入後 12 か月の研究期間中に行われた場合に許容されます。
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Louisiana
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Covington、Louisiana、アメリカ、70433
- TCA Cellular Therapy
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 対象者は18歳以上の成人男性および女性。
- プロトコールをよく理解し、同意する意欲があること。
- 世界神経学会エル・エスコリアル基準による中等度から重度の ALS の診断。
- 肺活量が性別、身長、年齢の予測値の 50% 以上であること。
- 病気の進行が6か月以上36か月未満である。
- 骨髄吸引前のヘマトクリット値が 30 % を超えている。
- スクリーニング時の血小板数が10万/μLを超える。
- INR 1.5 以下。
除外基準:
- 骨髄に影響を与える併発疾患。
- 骨髄に影響を与える併用薬。
- 以前の幹細胞療法。
- リンパ増殖性疾患。
- リルゾールは4週間の研究開始時および研究期間中いつでも投与できます。
- 血友病または出血性疾患のある被験者。
- ウシ胎児血清に対する既知の過敏症
- HIV感染症。
- 血液透析を受けていない被験者の血清クレアチニン > 3.0。
- 注入部位の皮膚感染症または全身感染症
- 現喫煙者。
- 活動的な薬物またはアルコール中毒
- 妊娠中、妊娠する予定がある、または妊娠の可能性がある場合は受け入れられた避妊法を服用していない。
- 授乳中の被験者。
- 研究主任が考慮するいかなる状態も、被験者を研究に不適格にする可能性があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：安全性
自己骨髄由来幹細胞の注入
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すべての患者は、注入培地に懸濁された細胞生成物の独自の 1 回髄腔内注入を受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性
時間枠：1年
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注入手順の安全性。注入部位での合併症の欠如、または病気の自然な進行に起因しない新しい神経学的欠損の出現によって評価されます。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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効能
時間枠：1年
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3か月間隔で評価した、努力肺活量および機能評価スケールスコアの低下が鈍化する傾向の神経学的証拠。 最大随意等尺性収縮腕 (MVIC 腕) および MVIC グリップ Z スコアの低下の証拠。 治療が効果的であったという患者の評価。 |
1年
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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