Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid/werkzaamheid voor de behandeling van amyotrofische laterale sclerose (ALS)

7 mei 2014 bijgewerkt door: TCA Cellular Therapy

Fase I, single-center, prospectieve, niet-gerandomiseerde, open-label, veiligheids-/werkzaamheidsstudie van de infusie van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen, bij patiënten met amyotrofische laterale sclerose

Een single-center, prospectief, niet-gerandomiseerd, open-label, veiligheids-/werkzaamheidsonderzoek van de infusie van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen, bij 6 patiënten met amyotrofische laterale sclerose volgens vastgestelde criteria (1), (2) met een matige tot ernstige diagnose van ALS volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid van de infusieprocedure, zoals beoordeeld door de afwezigheid van complicaties op de plaats van infusie of het verschijnen van een nieuw neurologisch defect dat niet wordt toegeschreven aan de natuurlijke progressie van de ziekte.

Secundaire uitkomsten omvatten a) neurologisch bewijs van trends in de richting van een vertraging van de achteruitgang van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) (3) en van de scores op de functionele beoordelingsschaal (ALS-FRS), zoals beoordeeld met tussenpozen van 3 maanden, b ) bewijs van een afname van de maximale vrijwillige isometrische contractie-arm (MVIC-arm) en MVIC-grip Z (4) scores en c) patiëntevaluatie dat de behandeling effectief was en de mogelijkheid overwegen van een nieuw stamcelinfuus met celproducten.

Proefpersonen die voldoen aan de opname-/uitsluitingscriteria en een geïnformeerde toestemming ondertekenen, ondergaan een aspiratie van beenmerg uit de bekkenkam voor de bereiding van het cellulaire product.

Op de dag van infusie wordt het onderzoeksproduct in de intrathecale ruimte van de patiënt geïnjecteerd.

Na celinfusie zullen patiënten worden gevolgd op WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 en een langdurige follow-up op MN 12 in de kliniek en/of kantoor. Elektromyografische (EMG) studies, geforceerde vitale capaciteit (FVC), functionele beoordelingsschaal (FRS) en maximale vrijwillige isometrische contractie-arm (MVIC-arm) en MVIC-grip Z-scores zullen zijn gebruikt om de status van de ziekte te beoordelen vóór ( historisch record acceptabel indien gedaan binnen drie maanden na screeningbezoek) en tijdens de studieperiode van 12 maanden na celinfusie.

Studie Overzicht

Toestand

Geschorst

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Verenigde Staten, 70433
        • TCA Cellular Therapy

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen mannelijke en vrouwelijke proefpersonen > 18 jaar.
  2. Goed begrip van het protocol en bereidheid om in te stemmen.
  3. Matige tot ernstige diagnose van ALS volgens de El Escorial-criteria van de World Federation of Neurology.
  4. Vitale capaciteit ten minste 50% voorspelde waarde voor geslacht, lengte en leeftijd.
  5. Meer dan 6 en minder dan 36 maanden evolutie van de ziekte.
  6. Hematocriet hoger dan 30% voorafgaand aan beenmergaspiratie.
  7. Aantal bloedplaatjes meer dan 100 duizend/uL bij screening.
  8. INR kleiner dan of gelijk aan 1,5.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke gelijktijdige ziekte die het beenmerg aantast.
  2. Elke gelijktijdige medicatie die het beenmerg aantast.
  3. Eerdere stamceltherapie.
  4. Elke lymfoproliferatieve ziekte.
  5. Riluzol met 4 weken aanvang van het onderzoek en op elk moment tijdens het onderzoek.
  6. Hemofiliepatiënten of patiënten met bloedingsstoornissen.
  7. Bekende overgevoeligheid voor foetaal runderserum
  8. HIV-infectie.
  9. Serumcreatinine > 3,0 bij proefpersonen die geen hemodialyse ondergaan.
  10. Huidinfectie op de infusieplaats of systemische infectie
  11. Huidige roker.
  12. Actieve drugs- of alcoholverslaving
  13. Zwanger, van plan zwanger te worden of geen geaccepteerde anticonceptiemethode te gebruiken als de patiënt in de vruchtbare leeftijd is.
  14. Onderwerpen die borstvoeding geven.
  15. Elke omstandigheid waarvan de hoofdonderzoeker meent dat deze de proefpersoon ongeschikt zou maken voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Veiligheid
infusie van autologe beenmerg-afgeleide stamcellen
Biologisch: autologe beenmerg-afgeleide stamcellen
Alle patiënten krijgen een unieke eenmalige intrathecale infusie van het celproduct gesuspendeerd in infusiemedium.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid
Tijdsspanne: een jaar
Veiligheid van de infusieprocedure, zoals beoordeeld door de afwezigheid van complicaties op de plaats van infusie of het optreden van een nieuw neurologisch defect dat niet wordt toegeschreven aan de natuurlijke progressie van de ziekte.
een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Doeltreffendheid
Tijdsspanne: een jaar

Neurologisch bewijs van trends in de richting van een vertraging van de achteruitgang van de geforceerde vitale capaciteit en van de scores op de functionele beoordelingsschaal, zoals beoordeeld met tussenpozen van 3 maanden.

Bewijs van een afname van de maximale vrijwillige isometrische contractie-arm (MVIC-arm) en MVIC-greep Z-scores.

Evaluatie van de patiënt dat de behandeling effectief was.
een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

TCA Cellular Therapy

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2010

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 mei 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 mei 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 maart 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 maart 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

8 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 mei 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 mei 2014

Laatst geverifieerd

1 september 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2008-ALS-I

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren