Biztonsági/Hatékonysági tanulmány az amiotrófiás laterális szklerózis kezelésére (ALS)
I. fázis, egyetlen centrum, leendő, nem randomizált, nyílt, autológ csontvelő-eredetű őssejtek infúziójának biztonságossági/hatékonysági vizsgálata amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegeknél
I. fázisú, egyközpontú, prospektív, nem randomizált, nyílt, biztonságos/hatékonysági vizsgálat autológ csontvelő-eredetű őssejtek infúziójával, 6 amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegen a megállapított kritériumok szerint (1), (2) közepesen súlyos vagy súlyos ALS-diagnózissal a Neurológiai Világszövetség El Escorial kritériumai szerint.
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az infúziós eljárás biztonságosságának értékelése, amelyet az infúzió helyén fellépő szövődmények hiánya vagy új neurológiai hiány megjelenése alapján értékelnek, amely nem a betegség természetes progressziójának tulajdonítható.
A másodlagos eredmények közé tartoznak a) neurológiai bizonyítékok az erőltetett vitálkapacitás (FVC) (3) és a funkcionális értékelési skála (ALS-FRS) pontszámok csökkenésének lassulása irányába mutató tendenciákról, 3 hónapos időközönként értékelve, b ) bizonyíték a maximális önkéntes izometrikus kontrakciós kar (MVIC-kar) és az MVIC-grip Z (4) pontszámok csökkenésére és c) a betegek értékelése arra vonatkozóan, hogy a kezelés hatékony volt, és fontolja meg egy új sejttermék őssejt-infúzió lehetőségét.
Azok az alanyok, akik megfelelnek a felvételi/kizárási kritériumoknak és aláírják a beleegyező nyilatkozatot, csontvelőt szívnak le a csípőtalajból a sejttermék elkészítéséhez.
Az infúzió beadása napján a vizsgálati készítményt a beteg intratekális terébe fecskendezik.
A sejtinfúziót követően a betegeket a WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 és egy hosszú távú követés a MN 12-ben követik a klinikán és/vagy az irodában. Az elektromiográfiás (EMG) vizsgálatokat, az erőltetett vitálkapacitást (FVC), a funkcionális értékelési skálát (FRS) és a maximális önkéntes izometrikus kontrakciós kar (MVIC-kar) és az MVIC-grip Z pontszámokat használták a betegség állapotának felmérésére korábban. a történeti feljegyzés elfogadható, ha a szűrővizsgálatot követő három hónapon belül megtörténik) és a sejtinfúziót követő 12 hónapos vizsgálati időszak alatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Egyesült Államok, 70433
- TCA Cellular Therapy
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 év feletti felnőtt férfi és női alanyok.
- A protokoll jó megértése és beleegyezési hajlandóság.
- Közepesen súlyos vagy súlyos ALS diagnózisa a Neurológiai Világszövetség El Escorial kritériumai szerint.
- A vitális kapacitás legalább 50%-os előrejelzett érték a nemre, magasságra és életkorra vonatkozóan.
- A betegség több mint 6 és kevesebb mint 36 hónapja.
- 30%-nál nagyobb hematokrit a csontvelő-szívás előtt.
- A vérlemezkeszám 100 ezer/uL-nál nagyobb a szűréskor.
- INR kisebb vagy egyenlő, mint 1,5.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen egyidejű betegség, amely a csontvelőt érinti.
- Bármilyen egyidejűleg alkalmazott gyógyszer, amely befolyásolja a csontvelőt.
- Korábbi őssejtterápia.
- Bármilyen limfoproliferatív betegség.
- Riluzol 4 héttel a vizsgálatba való belépéssel és a vizsgálat során bármikor.
- Hemofíliás betegek vagy vérzési rendellenességben szenvedők.
- Ismert túlérzékenység a magzati szarvasmarha szérummal szemben
- HIV fertőzés.
- A szérum kreatinin > 3,0 nem hemodializált betegeknél.
- Bőrfertőzés az infúzió beadásának helyén vagy szisztémás fertőzés
- Jelenlegi dohányos.
- Aktív kábítószer- vagy alkoholfüggőség
- Terhes, terhességet tervez, vagy nem alkalmazza az elfogadott fogamzásgátló módszert, ha az alany fogamzóképes.
- Szoptató alanyok.
- Bármely olyan körülmény, amelyet a kutatóvezető úgy ítél meg, alkalmatlanná tenné az alanyt a vizsgálatra.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Diagnosztikai
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Biztonság
autológ csontvelőből származó őssejtek infúziója
|
Minden beteg egyedi egyszeri intratekális infúziót kap az infúziós tápközegben szuszpendált sejttermékből.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság
Időkeret: egy év
|
Az infúziós eljárás biztonságossága, amelyet az infúzió helyén fellépő szövődmények hiánya vagy új neurológiai hiány megjelenése alapján értékelnek, amely nem a betegség természetes progressziójának tulajdonítható.
|
egy év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság
Időkeret: egy év
|
Neurológiai bizonyítékok az erőltetett vitálkapacitás és a funkcionális értékelési skála pontszámok csökkenésének lassulása irányába mutató tendenciákról, 3 hónapos időközönként értékelve. A maximális önkéntes izometrikus kontrakciós kar (MVIC-kar) és az MVIC-grip Z pontszámok csökkenésének bizonyítéka. A beteg értékelése szerint a kezelés eredményes volt. |
egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2008-ALS-I
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .