治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性/有效性研究 (ALS)
2014年5月7日 更新者：TCA Cellular Therapy
肌萎缩性侧索硬化症患者输注自体骨髓干细胞的 I 期、单中心、前瞻性、非随机、开放标签、安全性/有效性研究
根据既定标准 (1), (2)，对 6 名肌萎缩性侧索硬化症患者进行自体骨髓干细胞输注的 I 期、单中心、前瞻性、非随机、开放标签、安全性/有效性研究根据世界神经学联合会 El Escorial 标准诊断为中度至重度 ALS。
本研究的主要目的是评估输液程序的安全性，如输液部位无并发症或出现新的神经功能缺损（并非归因于疾病的自然进展）所评估的那样。
次要结果将包括 a) 每 3 个月评估一次用力肺活量 (FVC) (3) 和功能评定量表 (ALS-FRS) 评分下降趋势减缓的神经学证据，b ) 最大自愿等长收缩臂 (MVIC 臂) 和 MVIC 握力 Z (4) 分数下降的证据和 c) 患者评估治疗有效并考虑新细胞产品干细胞输注的可能性。
满足纳入/排除标准并签署知情同意书的受试者将从髂嵴抽取骨髓，以制备细胞产品。
输注当天，研究产品将被注射到患者的鞘内空间。
细胞输注后，患者将在第 2 周、第 1 周、第 2 周、第 6 周以及第 12 周在门诊和/或办公室接受长期随访。 在（如果在筛选访视后的三个月内和在细胞输注后的 12 个月研究期间完成，历史记录是可接受的。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Louisiana
-
Covington、Louisiana、美国、70433
- TCA Cellular Therapy
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- > 18 岁的成年男性和女性受试者。
- 对协议的良好理解和同意的意愿。
- 根据世界神经学联合会 El Escorial 标准，中度至重度 ALS 诊断。
- 肺活量至少为性别、身高和年龄预测值的 50%。
- 疾病演变超过 6 个月且少于 36 个月。
- 骨髓穿刺前血细胞比容大于 30%。
- 筛选时血小板计数大于 100,000/uL。
- INR 小于或等于 1.5。
排除标准：
- 任何影响骨髓的并发疾病。
- 任何影响骨髓的伴随药物。
- 以前的干细胞疗法。
- 任何淋巴增生性疾病。
- 进入研究 4 周后以及研究期间的任何时间服用利鲁唑。
- 血友病患者或患有出血性疾病的受试者。
- 已知对胎牛血清过敏
- 艾滋病毒感染。
- 未接受血液透析的受试者血清肌酐 > 3.0。
- 输液部位皮肤感染或全身感染
- 当前吸烟者。
- 活跃的药物或酒精成瘾
- 如果受试者有生育潜力，则怀孕，计划怀孕或不接受公认的节育方法。
- 母乳喂养的对象。
- 首席研究员认为会使受试者不适合研究的任何情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：安全
输注自体骨髓干细胞
|
所有患者都将接受悬浮在输注介质中的细胞产品的独特一次性鞘内输注。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全
大体时间：一年
|
输液程序的安全性，通过在输液部位没有并发症或出现新的神经功能缺损而不归因于疾病的自然进展来评估。
|
一年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
功效
大体时间：一年
|
每 3 个月评估一次，用力肺活量和功能评定量表分数下降趋势减缓的神经学证据。 最大自愿等长收缩臂（MVIC 臂）和 MVIC 握力 Z 分数下降的证据。 患者评价治疗有效。 |
一年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2010年3月1日
初级完成 (预期的)
2014年5月1日
研究完成 (预期的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2010年3月1日
首先提交符合 QC 标准的
2010年3月5日
首次发布 (估计)
2010年3月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年5月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年5月7日
最后验证
2013年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.