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Étude d'innocuité/efficacité pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (ALS)

7 mai 2014 mis à jour par: TCA Cellular Therapy

Étude de phase I, monocentrique, prospective, non randomisée, ouverte, d'innocuité et d'efficacité de la perfusion de cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

Une étude de phase I, monocentrique, prospective, non randomisée, en ouvert, d'innocuité/efficacité de la perfusion de cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse, chez 6 patients atteints de sclérose latérale amyotrophique selon les critères établis (1), (2) avec un diagnostic modéré à sévère de SLA selon les critères de la Fédération mondiale de neurologie El Escorial.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la sécurité de la procédure de perfusion, telle qu'évaluée par l'absence de complications au site de perfusion ou l'apparition d'un nouveau déficit neurologique non attribué à la progression naturelle de la maladie.

Les critères de jugement secondaires incluront a) des preuves neurologiques des tendances vers un ralentissement du déclin de la capacité vitale forcée (FVC) (3) et des scores de l'échelle d'évaluation fonctionnelle (ALS-FRS), tels qu'évalués à des intervalles de 3 mois, b ) preuve d'une baisse des scores de contraction isométrique maximale volontaire du bras (MVIC-bras) et MVIC-grip Z (4) et c) évaluation du patient que le traitement a été efficace et envisager la possibilité d'une nouvelle perfusion de cellules souches de produit cellulaire.

Les sujets qui remplissent les critères d'inclusion/exclusion et signent un consentement éclairé subiront une aspiration de moelle osseuse de la crête iliaque pour la préparation du produit cellulaire.

Le jour de la perfusion, le produit expérimental sera injecté dans l'espace intrathécal du patient.

Après la perfusion cellulaire, les patients seront suivis à WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 et un suivi à long terme à MN 12 à la clinique et/ou au bureau. Les études électromyographiques (EMG), la capacité vitale forcée (FVC), l'échelle d'évaluation fonctionnelle (FRS) et les scores Z de contraction isométrique volontaire maximale (MVIC-arm) et MVIC-grip auront été utilisés pour évaluer l'état de la maladie avant ( dossier historique acceptable s'il est effectué dans les trois mois suivant la visite de dépistage) et pendant la période d'étude de 12 mois après la perfusion cellulaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Suspendu

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

6

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, États-Unis, 70433
        • TCA Cellular Therapy

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets adultes masculins et féminins > 18 ans.
  2. Bonne compréhension du protocole et volonté de consentir.
  3. Modéré à sévère Diagnostic de la SLA selon les critères de la Fédération Mondiale de Neurologie El Escorial.
  4. Capacité vitale d'au moins 50 % de la valeur prédite pour le sexe, la taille et l'âge.
  5. Plus de 6 et moins de 36 mois d'évolution de la maladie.
  6. Hématocrite supérieur à 30 % avant l'aspiration de la moelle osseuse.
  7. Numération plaquettaire supérieure à 100 000/uL au moment du dépistage.
  8. INR inférieur ou égal à 1,5.

Critère d'exclusion:

  1. Toute maladie concomitante, qui affecte la moelle osseuse.
  2. Tout médicament concomitant qui affecte la moelle osseuse.
  3. Thérapie antérieure par cellules souches.
  4. Toute maladie lymphoproliférative.
  5. Riluzole avec 4 semaines d'entrée dans l'étude et à tout moment pendant l'étude.
  6. Hémophiles ou sujets souffrant de troubles hémorragiques.
  7. Hypersensibilité connue au sérum bovin fœtal
  8. infection par le VIH.
  9. Créatinine sérique > 3,0 chez les sujets non hémodialysés.
  10. Infection cutanée au site de perfusion ou infection systémique
  11. Fumeur actuel.
  12. Dépendance active à la drogue ou à l'alcool
  13. Enceinte, prévoyant de devenir enceinte ou non sur la méthode de contrôle des naissances acceptée si le sujet est en âge de procréer.
  14. Sujets qui allaitent.
  15. Toute condition que le chercheur principal considère rendrait le sujet inapte à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Diagnostique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Sécurité
infusion de cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse
Biologique: cellules souches autologues dérivées de la moelle osseuse
Tous les patients recevront une perfusion intrathécale unique du produit cellulaire en suspension dans un milieu de perfusion.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité
Délai: un ans
Sécurité de la procédure de perfusion, évaluée par l'absence de complications au site de perfusion ou l'apparition d'un nouveau déficit neurologique non attribué à la progression naturelle de la maladie.
un ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité
Délai: un ans

Preuve neurologique de tendances vers un ralentissement du déclin de la capacité vitale forcée et des scores de l'échelle d'évaluation fonctionnelle, évalués à 3 mois d'intervalle.

Preuve d'une baisse des scores Z maximum de contraction isométrique volontaire (MVIC-arm) et MVIC-grip.

Évaluation par le patient que le traitement était efficace.
un ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

TCA Cellular Therapy

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2010

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mai 2014

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 mai 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2010

Première publication (Estimation)

8 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 mai 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2014

Dernière vérification

1 septembre 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2008-ALS-I

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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