Studie bezpečnosti/účinnosti pro léčbu amyotrofické laterální sklerózy (ALS)
Fáze I, jediné centrum, prospektivní, nerandomizovaná, otevřená studie bezpečnosti/účinnosti infuze autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou
Fáze I, jednocentrová, prospektivní, nerandomizovaná, otevřená studie bezpečnosti/účinnosti infuze autologních kmenových buněk získaných z kostní dřeně u 6 pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou podle stanovených kritérií (1), (2) se středně těžkou až těžkou diagnózou ALS podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial.
Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost infuzního postupu, jak bylo hodnoceno nepřítomností komplikací v místě infuze nebo objevením se nového neurologického deficitu, který není připisován přirozené progresi onemocnění.
Sekundární výsledky budou zahrnovat a) neurologické důkazy trendů směřujících ke zpomalení poklesu usilovné vitální kapacity (FVC) (3) a skóre funkční ratingové škály (ALS-FRS), hodnocené v 3měsíčních intervalech, b ) důkazy o poklesu skóre maximální dobrovolné izometrické kontrakce ramene (MVIC-rameno) a MVIC-grip Z (4) a c) hodnocení pacienta, že léčba byla účinná, a zvážení možnosti infuze nového buněčného produktu kmenovými buňkami.
Subjekty, které splňují kritéria pro zařazení/vyloučení a podepíší informovaný souhlas, podstoupí aspiraci kostní dřeně z hřebene kyčelního kloubu pro přípravu buněčného produktu.
V den infuze bude hodnocený přípravek injikován do intratekálního prostoru pacienta.
Po infuzi buněk budou pacienti sledováni ve WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 a dlouhodobé sledování na MN 12 na klinice a/nebo v ordinaci. Elektromyografické (EMG) studie, vynucená vitální kapacita (FVC), funkční hodnotící stupnice (FRS) a maximální dobrovolná izometrická kontrakce ramene (MVIC-rameno) a MVIC-grip Z skóre budou použity k posouzení stavu onemocnění před ( historický záznam přijatelný, pokud byl proveden do tří měsíců od screeningové návštěvy) a během 12měsíčního období studie po infuzi buněk.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Spojené státy, 70433
- TCA Cellular Therapy
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí muži a ženy starší 18 let.
- Dobré porozumění protokolu a ochota souhlasit.
- Středně těžká až těžká Diagnóza ALS podle kritérií Světové federace neurologie El Escorial.
- Vitální kapacita alespoň 50 % předpokládané hodnoty pro pohlaví, výšku a věk.
- Vývoj onemocnění trvá déle než 6 a méně než 36 měsíců.
- Hematokrit vyšší než 30 % před aspirací kostní dřeně.
- Počet krevních destiček vyšší než 100 tisíc/ul při screeningu.
- INR menší nebo rovno 1,5.
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli souběžné onemocnění, které postihuje kostní dřeň.
- Jakékoli souběžné léky, které ovlivňují kostní dřeň.
- Předchozí léčba kmenovými buňkami.
- Jakékoli lymfoproliferativní onemocnění.
- Riluzol se 4 týdny vstupu do studie a kdykoli během studie.
- Hemofilici nebo subjekty s poruchami krvácení.
- Známá přecitlivělost na fetální hovězí sérum
- HIV infekce.
- Sérový kreatinin > 3,0 u subjektů, které nejsou na hemodialýze.
- Kožní infekce v místě infuze nebo systémová infekce
- Současný kuřák.
- Aktivní závislost na drogách nebo alkoholu
- Těhotná, plánující otěhotnět nebo nepoužívající uznávanou metodu antikoncepce, pokud je subjekt v plodném věku.
- Subjekty, které kojí.
- Jakákoli podmínka, kterou hlavní zkoušející zváží, by způsobila, že subjekt není vhodný pro studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Diagnostický
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Bezpečnost
infuze autologních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně
|
Všichni pacienti dostanou jedinečnou jednorázovou intratekální infuzi buněčného produktu suspendovaného v infuzním médiu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost
Časové okno: jeden rok
|
Bezpečnost infuzního postupu, hodnocená nepřítomností komplikací v místě infuze nebo objevením se nového neurologického deficitu, který není připisován přirozené progresi onemocnění.
|
jeden rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost
Časové okno: jeden rok
|
Neurologické důkazy trendů ke zpomalení poklesu nucené vitální kapacity a skóre funkční hodnotící škály, hodnocené v 3měsíčních intervalech. Důkaz o poklesu skóre maximální dobrovolné izometrické kontrakce ramene (MVIC-rameno) a MVIC-grip Z. Hodnocení pacienta, že léčba byla účinná. |
jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2008-ALS-I
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .