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Sicherheits-/Wirksamkeitsstudie zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

7. Mai 2014 aktualisiert von: TCA Cellular Therapy

Phase I, Einzelzentrum, prospektive, nicht randomisierte, offene Sicherheits-/Wirksamkeitsstudie zur Infusion autologer Stammzellen aus dem Knochenmark bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose

Eine prospektive, nicht randomisierte, offene Sicherheits-/Wirksamkeitsstudie der Phase I mit einem Zentrum zur Infusion von autologen Stammzellen aus dem Knochenmark bei 6 Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose gemäß festgelegten Kriterien (1), (2) mit einer mittelschweren bis schweren ALS-Diagnose gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial.

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit des Infusionsverfahrens zu bewerten, gemessen anhand des Fehlens von Komplikationen an der Infusionsstelle oder des Auftretens eines neuen neurologischen Defizits, das nicht auf das natürliche Fortschreiten der Krankheit zurückzuführen ist.

Zu den sekundären Ergebnissen gehören a) neurologische Hinweise auf Trends in Richtung einer Verlangsamung des Rückgangs der forcierten Vitalkapazität (FVC) (3) und der Ergebnisse der funktionellen Bewertungsskala (ALS-FRS), die in 3-Monats-Intervallen bewertet werden, b )Nachweis eines Rückgangs der Werte für den maximalen freiwilligen isometrischen Kontraktionsarm (MVIC-Arm) und MVIC-Griff Z (4) und c)Bewertung des Patienten, dass die Behandlung wirksam war, und Erwägen der Möglichkeit einer Stammzellinfusion mit einem neuen Zellprodukt.

Probanden, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen und eine Einverständniserklärung unterzeichnen, werden einer Aspiration von Knochenmark aus dem Beckenkamm zur Vorbereitung des Zellprodukts unterzogen.

Am Tag der Infusion wird das Prüfpräparat in den intrathekalen Raum des Patienten injiziert.

Nach der Zellinfusion werden die Patienten bei WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 und einer Langzeitnachbeobachtung bei MN 12 in der Klinik und/oder Praxis beobachtet. Elektromyographische (EMG) Studien, forcierte Vitalkapazität (FVC), funktionelle Bewertungsskala (FRS) und maximale willkürliche isometrische Kontraktionsarm- (MVIC-Arm) und MVIC-Griff-Z-Scores wurden zuvor zur Beurteilung des Krankheitsstatus verwendet ( historische Aufzeichnung akzeptabel, wenn sie innerhalb von drei Monaten nach dem Screening-Besuch erfolgt) und während des 12-monatigen Studienzeitraums nach der Zellinfusion.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70433
        • TCA Cellular Therapy

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene männliche und weibliche Probanden > 18 Jahre.
  2. Gutes Verständnis des Protokolls und Bereitschaft zur Einwilligung.
  3. Mittelschwere bis schwere Diagnose von ALS gemäß den Kriterien der World Federation of Neurology El Escorial.
  4. Vitalkapazität mindestens 50 % des vorhergesagten Werts für Geschlecht, Größe und Alter.
  5. Mehr als 6 und weniger als 36 Monate seit der Entwicklung der Krankheit.
  6. Hämatokrit über 30 % vor der Knochenmarkpunktion.
  7. Thrombozytenzahl größer als 100.000/ul beim Screening.
  8. INR kleiner oder gleich 1,5.

Ausschlusskriterien:

  1. Jede gleichzeitige Erkrankung, die das Knochenmark betrifft.
  2. Alle Begleitmedikamente, die das Knochenmark beeinträchtigen.
  3. Vorherige Stammzelltherapie.
  4. Jede lymphoproliferative Erkrankung.
  5. Riluzol mit 4 Wochen Studieneintritt und jederzeit während der Studie.
  6. Bluter oder Personen mit Blutungsstörungen.
  7. Bekannte Überempfindlichkeit gegen fötales Rinderserum
  8. HIV infektion.
  9. Serumkreatinin > 3,0 bei Personen, die keine Hämodialyse erhalten.
  10. Hautinfektion an der Infusionsstelle oder systemische Infektion
  11. Derzeitiger Raucher.
  12. Aktive Drogen- oder Alkoholabhängigkeit
  13. Schwanger, planend schwanger zu werden oder wenden keine anerkannte Verhütungsmethode an, wenn die Person im gebärfähigen Alter ist.
  14. Probanden, die stillen.
  15. Jede Bedingung, die der Hauptforscher in Betracht zieht, würde dazu führen, dass der Proband für die Studie ungeeignet ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sicherheit
Infusion autologer Stammzellen aus dem Knochenmark
Biologisch: autologe Stammzellen aus dem Knochenmark
Alle Patienten erhalten eine einmalige intrathekale Infusion des im Infusionsmedium suspendierten Zellprodukts.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit
Zeitfenster: ein Jahr
Sicherheit des Infusionsverfahrens, beurteilt anhand des Fehlens von Komplikationen an der Infusionsstelle oder des Auftretens neuer neurologischer Defizite, die nicht auf das natürliche Fortschreiten der Krankheit zurückzuführen sind.
ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit
Zeitfenster: ein Jahr

Neurologische Hinweise auf Trends in Richtung einer Verlangsamung des Rückgangs der forcierten Vitalkapazität und der Scores auf der funktionellen Bewertungsskala, bewertet in 3-Monats-Intervallen.

Hinweise auf einen Rückgang der Z-Scores für den maximalen freiwilligen isometrischen Kontraktionsarm (MVIC-Arm) und den MVIC-Griff.

Patientenbewertung, dass die Behandlung wirksam war.
ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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TCA Cellular Therapy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2010

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2014

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Mai 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2014

Zuletzt verifiziert

1. September 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2008-ALS-I

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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