Estudo de Segurança/Eficácia para o Tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)
Fase I, Centro Único, Prospectivo, Não Randomizado, Aberto, Estudo de Segurança/Eficácia da Infusão de Células Tronco Autólogas Derivadas da Medula Óssea, em Pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica
Um estudo de Fase I, de centro único, prospectivo, não randomizado, aberto, de segurança/eficácia da infusão de células-tronco autólogas derivadas da medula óssea, em 6 pacientes com Esclerose Lateral Amiotrófica de acordo com critérios estabelecidos (1), (2) com diagnóstico moderado a grave de ELA de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial.
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança do procedimento de infusão, avaliada pela ausência de complicações no local da infusão ou pelo aparecimento de novo déficit neurológico não atribuído à progressão natural da doença.
Os resultados secundários incluirão a) evidência neurológica de tendências em direção a uma desaceleração do declínio da capacidade vital forçada (FVC) (3) e dos escores da escala de classificação funcional (ALS-FRS), conforme avaliado em intervalos de 3 meses, b )evidência de declínio dos escores do braço de contração isométrica voluntária máxima (CIVM-braço) e MVIC-grip Z (4) e c) avaliação do paciente de que o tratamento foi eficaz e considera a possibilidade de infusão de células-tronco de um novo produto celular.
Os indivíduos que preencherem os critérios de inclusão/exclusão e assinarem o consentimento informado serão submetidos a uma aspiração de medula óssea da crista ilíaca para preparação do produto celular.
No dia da infusão, o produto experimental será injetado no espaço intratecal do paciente.
Após a infusão de células, os pacientes serão acompanhados em WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 e um acompanhamento de longo prazo em MN 12 na clínica e/ou consultório. Estudos eletromiográficos (EMG), capacidade vital forçada (FVC), escala de classificação funcional (FRS) e braço de contração isométrica voluntária máxima (braço MVIC) e escores Z MVIC-grip terão sido usados para avaliar o estado da doença antes ( registro histórico aceitável se feito dentro de três meses da visita de triagem) e durante o período de estudo de 12 meses após a infusão de células.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Louisiana
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Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
- TCA Cellular Therapy
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-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos adultos do sexo masculino e feminino > 18 anos de idade.
- Boa compreensão do protocolo e vontade de consentir.
- Moderado a grave Diagnóstico de ELA de acordo com os critérios da Federação Mundial de Neurologia El Escorial.
- Capacidade vital pelo menos 50% do valor previsto para sexo, altura e idade.
- Mais de 6 e menos de 36 meses de evolução da doença.
- Hematócrito maior que 30% antes da aspiração da medula óssea.
- Contagem de plaquetas maior que 100 mil/uL na triagem.
- INR menor ou igual a 1,5.
Critério de exclusão:
- Qualquer doença concomitante, que afeta a medula óssea.
- Qualquer medicamento concomitante que afete a medula óssea.
- Terapia anterior com células-tronco.
- Qualquer doença linfoproliferativa.
- Riluzol com 4 semanas de entrada no estudo e a qualquer momento durante o estudo.
- Hemofílicos ou indivíduos com distúrbios hemorrágicos.
- Hipersensibilidade conhecida ao soro fetal bovino
- infecção pelo HIV.
- Creatinina sérica > 3,0 em indivíduos que não estão em hemodiálise.
- Infecção cutânea no local da infusão ou infecção sistêmica
- Fumante atual.
- Dependência ativa de drogas ou álcool
- Grávida, planejando engravidar ou não usando método anticoncepcional aceito se a pessoa estiver em idade fértil.
- Sujeitos que estão amamentando.
- Qualquer condição que o Pesquisador Principal considere tornaria o sujeito inapto para o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Segurança
infusão de células-tronco autólogas derivadas da medula óssea
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Todos os pacientes receberão uma única infusão intratecal única do produto celular suspenso em meio de infusão.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança
Prazo: um ano
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Segurança do procedimento de infusão, avaliada pela ausência de complicações no local da infusão ou aparecimento de novo déficit neurológico não atribuído à evolução natural da doença.
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um ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia
Prazo: um ano
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Evidência neurológica de tendências para uma desaceleração do declínio da capacidade vital forçada e dos escores da escala de classificação funcional, conforme avaliado em intervalos de 3 meses. Evidência de um declínio dos escores Z de contração isométrica voluntária máxima (braço MVIC) e MVIC-grip. Avaliação do paciente de que o tratamento foi eficaz. |
um ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2008-ALS-I
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