Sikkerhets-/effektivitetsstudie for behandling av amyotrofisk lateral sklerose (ALS)
Fase I, enkeltsenter, prospektiv, ikke-randomisert, åpen etikett, sikkerhet/effektivitetsstudie av infusjon av autologe benmargsavledede stamceller, hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose
En fase I, enkeltsenter, prospektiv, ikke-randomisert, åpen sikkerhets-/effektstudie av infusjon av autologe benmargsavledede stamceller, hos 6 pasienter med amyotrofisk lateral sklerose i henhold til etablerte kriterier (1), (2) med en moderat til alvorlig diagnose av ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
Hovedformålet med denne studien er å evaluere sikkerheten ved infusjonsprosedyren, vurdert ved fravær av komplikasjoner på infusjonsstedet eller utseendet av nye nevrologiske underskudd som ikke tilskrives den naturlige progresjonen av sykdommen.
Sekundære utfall vil inkludere a) nevrologiske bevis på trender mot en nedgang i nedgangen i den forserte vitale kapasiteten (FVC) (3) og av den funksjonelle vurderingsskalaen (ALS-FRS), vurdert med 3-måneders intervaller, b )bevis på en nedgang av maksimal frivillig isometrisk kontraksjonsarm (MVIC-arm) og MVIC-grip Z (4) score og c)pasientevaluering at behandlingen var effektiv og vurdere muligheten for en ny celleprodukt stamcelleinfusjon.
Forsøkspersoner som oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriterier og signerer informert samtykke vil gjennomgå en aspirasjon av benmarg fra hoftekammen for klargjøring av celleproduktet.
På infusjonsdagen vil undersøkelsesproduktet injiseres i pasientens intratekale rom.
Etter celleinfusjon vil pasienter følges ved WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 og en langtidsoppfølging ved MN 12 i klinikk og/eller kontor. Elektromyografiske (EMG) studier, tvungen vital kapasitet (FVC), funksjonell vurderingsskala (FRS) og maksimal frivillig isometrisk kontraksjonsarm (MVIC-arm) og MVIC-grip Z-skårer vil ha blitt brukt for å vurdere sykdommens status før ( historisk dokumentasjon akseptabelt hvis det gjøres innen tre måneder etter screeningbesøk) og i løpet av den 12-måneders studieperioden etter celleinfusjon.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Forente stater, 70433
- TCA Cellular Therapy
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne menn og kvinner > 18 år.
- God forståelse av protokollen og vilje til samtykke.
- Moderat til alvorlig diagnose av ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
- Vitalkapasitet minst 50 % predikert verdi for kjønn, høyde og alder.
- Mer enn 6 og mindre enn 36 måneder med utvikling av sykdommen.
- Hematokrit større enn 30 % før benmargsaspirasjon.
- Blodplateantall større enn 100 tusen/uL ved screening.
- INR mindre enn eller lik 1,5.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver samtidig sykdom, som påvirker beinmargen.
- Eventuell samtidig medisinering som påvirker benmargen.
- Tidligere stamcelleterapi.
- Enhver lymfoproliferativ sykdom.
- Riluzole med 4 ukers studiestart og når som helst i løpet av studien.
- Bløder eller personer med blødningsforstyrrelser.
- Kjent overfølsomhet overfor føtalt bovint serum
- HIV-infeksjon.
- Serumkreatinin > 3,0 hos personer som ikke er i hemodialyse.
- Hudinfeksjon på infusjonsstedet eller systemisk infeksjon
- Nåværende røyker.
- Aktiv rus- eller alkoholavhengighet
- Gravid, planlegger å bli gravid eller ikke på akseptert prevensjonsmetode hvis personen er i fertil alder.
- Emner som ammer.
- Ethvert forhold som hovedetterforskeren vurderer vil gjøre forsøkspersonen uegnet for studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sikkerhet
infusjon av autologe benmargsavledede stamceller
|
Alle pasienter vil motta en unik engangs intratekal infusjon av celleproduktet suspendert i infusjonsmedium.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet
Tidsramme: ett år
|
Sikkerhet ved infusjonsprosedyren, vurdert ved fravær av komplikasjoner på infusjonsstedet eller utseendet av nye nevrologiske underskudd som ikke tilskrives den naturlige progresjonen av sykdommen.
|
ett år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitet
Tidsramme: ett år
|
Nevrologiske bevis på trender mot en nedgang i nedgangen i den tvungne vitale kapasiteten og av den funksjonelle vurderingsskalaen, vurdert med 3 måneders mellomrom. Bevis på en nedgang av den maksimale frivillige isometriske kontraksjonsarm (MVIC-arm) og MVIC-grep Z-skåre. Pasientens vurdering av at behandlingen var effektiv. |
ett år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2008-ALS-I
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .