Studio di sicurezza/efficacia per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (ALS)

Uno studio di fase I, monocentrico, prospettico, non randomizzato, in aperto, di sicurezza/efficacia dell'infusione di cellule staminali autologhe derivate dal midollo osseo, in 6 pazienti con sclerosi laterale amiotrofica secondo i criteri stabiliti (1), (2) con una diagnosi di SLA da moderata a grave secondo i criteri El Escorial della Federazione Mondiale di Neurologia.

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza della procedura di infusione, valutata dall'assenza di complicanze nel sito di infusione o dalla comparsa di un nuovo deficit neurologico non attribuito alla progressione naturale della malattia.

Gli esiti secondari includeranno a) evidenza neurologica delle tendenze verso un rallentamento del declino della capacità vitale forzata (FVC) (3) e dei punteggi della scala di valutazione funzionale (ALS-FRS), valutati a intervalli di 3 mesi, b ) evidenza di un calo dei punteggi massimi di contrazione isometrica volontaria del braccio (MVIC-arm) e MVIC-grip Z (4) e c) valutazione del paziente in merito all'efficacia del trattamento e considerazione della possibilità di una nuova infusione di cellule staminali del prodotto cellulare.

I soggetti che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione e firmano il consenso informato saranno sottoposti ad un'aspirazione del midollo osseo dalla cresta iliaca per la preparazione del prodotto cellulare.

Il giorno dell'infusione, il prodotto sperimentale sarà iniettato nello spazio intratecale del paziente.

Dopo l'infusione cellulare i pazienti saranno seguiti a WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 e un follow-up a lungo termine a MN 12 in clinica e/o in ufficio. Gli studi elettromiografici (EMG), la capacità vitale forzata (FVC), la scala di valutazione funzionale (FRS) e i punteggi del braccio di contrazione isometrica massima volontaria (MVIC-arm) e MVIC-grip Z saranno stati utilizzati per valutare lo stato della malattia prima ( registrazione storica accettabile se eseguita entro tre mesi dalla visita di screening) e durante il periodo di studio di 12 mesi dopo l'infusione cellulare.