Turvallisuus/tehokkuustutkimus amyotrofisen lateraaliskleroosin hoidossa (ALS)
Vaihe I, yksi keskus, tuleva, ei-satunnaistettu, avoin, autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen infuusion turvallisuus/tehokkuustutkimus potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi
Vaihe I, yksi keskus, prospektiivinen, ei-satunnaistettu, avoin, turvallisuus/tehokkuustutkimus autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen infuusion osalta 6 potilaalla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi vakiintuneiden kriteerien mukaisesti (1), (2) joilla on kohtalainen tai vaikea ALS-diagnoosi Maailman neurologien liiton El Escorial -kriteerien mukaan.
Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida infuusiotoimenpiteen turvallisuutta, joka arvioidaan komplikaatioiden puuttumisena infuusiokohdassa tai uuden neurologisen puutteen ilmaantumisena, joka ei johdu taudin luonnollisesta etenemisestä.
Toissijaisiin tuloksiin kuuluvat a) neurologiset todisteet suuntauksista, jotka osoittavat pakotetun elinkyvyn (FVC) (3) ja toiminnallisen luokitusasteikon (ALS-FRS) pisteytyksen laskun hidastumista, arvioituna kolmen kuukauden välein, b )todisteet vapaaehtoisen isometrisen supistumisvarren (MVIC-arm) ja MVIC-grip Z (4) -pisteiden laskusta ja c) potilaan arvio siitä, että hoito oli tehokasta, ja harkitse uuden solutuotteen kantasoluinfuusion mahdollisuutta.
Koehenkilöille, jotka täyttävät sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ja allekirjoittavat tietoisen suostumuksen, suoritetaan luuytimen aspiraatio suoliluun harjasta solutuotteen valmistamiseksi.
Infuusiopäivänä tutkimustuote ruiskutetaan potilaan intratekaaliseen tilaan.
Soluinfuusion jälkeen potilaita seurataan klinikalla ja/tai toimistolla klo 2, MN 1, MN 2, MN 6 ja pitkäaikaisseuranta klo MN 12. Elektromyografisia (EMG) tutkimuksia, pakotettua vitaalikapasiteettia (FVC), toiminnallista arviointiasteikkoa (FRS) ja maksimivapaaehtoista isometristä supistusvarsi (MVIC-arm) ja MVIC-grip Z -pisteitä on käytetty taudin tilan arvioimiseen ennen ( historiallinen kirjaus on hyväksyttävä, jos se tehdään kolmen kuukauden sisällä seulontakäynnistä) ja 12 kuukauden tutkimusjakson aikana soluinfuusion jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Louisiana
-
Covington, Louisiana, Yhdysvallat, 70433
- TCA Cellular Therapy
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset miehet ja naiset > 18-vuotiaat.
- Hyvä protokollan ymmärtäminen ja suostumus.
- Keskivaikea tai vaikea ALS-diagnoosi World Federation of Neurology El Escorial -kriteerien mukaan.
- Elinvoimakapasiteetti vähintään 50 % ennustearvosta sukupuolen, pituuden ja iän suhteen.
- Yli 6 ja alle 36 kuukautta taudin kehitystä.
- Hematokriitti yli 30 % ennen luuytimen aspiraatiota.
- Verihiutalemäärä yli 100 tuhatta/uL seulonnassa.
- INR pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka vaikuttaa luuytimeen.
- Kaikki samanaikainen lääke, joka vaikuttaa luuytimeen.
- Aiempi kantasoluhoito.
- Mikä tahansa lymfoproliferatiivinen sairaus.
- Rilutsoli 4 viikon kuluttua tutkimuksesta ja milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Hemofiilit tai henkilöt, joilla on verenvuotohäiriöitä.
- Tunnettu yliherkkyys naudan sikiön seerumille
- HIV-infektio.
- Seerumin kreatiniini > 3,0 potilailla, jotka eivät saa hemodialyysihoitoa.
- Ihotulehdus infuusiokohdassa tai systeeminen infektio
- Nykyinen tupakoitsija.
- Aktiivinen huume- tai alkoholiriippuvuus
- Raskaana oleva, raskautta suunnitteleva tai ei hyväksytyssä ehkäisymenetelmässä, jos henkilö on hedelmällisessä iässä.
- Imettävät kohteet.
- Mikä tahansa päätutkijan mielestä ehto tekisi kohteen tutkimukseen kelpaamattomaksi.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Turvallisuus
autologisten luuytimestä peräisin olevien kantasolujen infuusio
|
Kaikki potilaat saavat ainutlaatuisen kertaluonteisen intratekaalisen infuusion solutuotteesta, joka on suspendoitu infuusioväliaineeseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
Infuusiotoimenpiteen turvallisuus arvioituna komplikaatioiden puuttumisena infuusiokohdassa tai uuden neurologisen vajauksen ilmaantumisena, joka ei johdu taudin luonnollisesta etenemisestä.
|
yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
Neurologisia todisteita suuntauksista, jotka osoittavat pakotetun vitaalikapasiteetin ja toiminnallisen luokitusasteikon alenemisen hidastuvan, arvioituna 3 kuukauden välein. Todiste vapaaehtoisen isometrisen supistumisvarren (MVIC-käsivarren) ja MVIC-grip Z -pisteiden alenemisesta. Potilas arvioi, että hoito oli tehokasta. |
yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2008-ALS-I
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .