Estudio de seguridad/eficacia para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS)

Estudio de seguridad/eficacia de la infusión de células madre derivadas de médula ósea autóloga en 6 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica de acuerdo con los criterios establecidos (1), (2) con diagnóstico de ELA de moderada a grave según los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad del procedimiento de infusión, evaluada por la ausencia de complicaciones en el sitio de infusión o la aparición de un nuevo déficit neurológico no atribuido a la progresión natural de la enfermedad.

Los resultados secundarios incluirán a) evidencia neurológica de tendencias hacia una desaceleración de la disminución de la capacidad vital forzada (FVC) (3) y de las puntuaciones de la escala de calificación funcional (ALS-FRS), evaluadas en intervalos de 3 meses, b ) evidencia de una disminución de las puntuaciones máximas de contracción isométrica voluntaria del brazo (MVIC-arm) y MVIC-grip Z (4) y c) evaluación del paciente de que el tratamiento fue efectivo y considerar la posibilidad de una infusión de células madre de un nuevo producto celular.

Los sujetos que cumplan los criterios de inclusión/exclusión y firmen el consentimiento informado se someterán a una aspiración de médula ósea de la cresta ilíaca para la preparación del producto celular.

El día de la infusión, el producto en investigación se inyectará en el espacio intratecal del paciente.

Después de la infusión de células, se realizará un seguimiento de los pacientes en WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 y un seguimiento a largo plazo en MN 12 en la clínica y/o el consultorio. Los estudios electromiográficos (EMG), la capacidad vital forzada (FVC), la escala de calificación funcional (FRS) y la contracción isométrica máxima voluntaria del brazo (MVIC-arm) y las puntuaciones Z de MVIC-grip se habrán utilizado para evaluar el estado de la enfermedad antes ( registro histórico aceptable si se realiza dentro de los tres meses de la visita de selección) y durante el período de estudio de 12 meses después de la infusión de células.