Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed/effektivitetsundersøgelse til behandling af amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

7. maj 2014 opdateret af: TCA Cellular Therapy

Fase I, Single Center, Prospektiv, Ikke-randomiseret, Open Label, Sikkerhed/Effektivitetsundersøgelse af infusion af autologe knoglemarvs-afledte stamceller hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose

Et fase I, enkeltcenter, prospektivt, ikke-randomiseret, åbent, sikkerheds-/effektivitetsstudie af infusion af autologe knoglemarvs-afledte stamceller hos 6 patienter med amyotrofisk lateral sklerose i henhold til etablerede kriterier (1), (2) med en moderat til svær diagnose af ALS ifølge World Federation of Neurology El Escorial kriterier.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden ved infusionsproceduren, vurderet ved fravær af komplikationer på infusionsstedet eller forekomsten af ​​nye neurologiske underskud, der ikke tilskrives sygdommens naturlige progression.

Sekundære resultater vil omfatte a) neurologiske beviser på tendenser i retning af en opbremsning af faldet i den forcerede vitale kapacitet (FVC) (3) og af den funktionelle vurderingsskala (ALS-FRS)-score, som vurderet med 3-måneders intervaller, b ) bevis for et fald i den maksimale frivillige isometriske kontraktionsarm (MVIC-arm) og MVIC-greb Z (4) score og c) patientevaluering af, at behandlingen var effektiv, og overveje muligheden for en ny celleproduktstamcelleinfusion.

Forsøgspersoner, der opfylder inklusions-/eksklusionskriterier og underskriver informeret samtykke, vil gennemgå en aspiration af knoglemarv fra hoftekammen til fremstilling af det cellulære produkt.

På infusionsdagen vil forsøgsproduktet blive injiceret i patientens intrathecale rum.

Efter celleinfusion vil patienterne blive fulgt på WK 2, MN 1, MN 2, MN 6 og en langtidsopfølgning på MN 12 i klinikken og/eller kontoret. Elektromyografiske (EMG) undersøgelser, forceret vital kapacitet (FVC), funktionel vurderingsskala (FRS) og maksimal frivillig isometrisk kontraktionsarm (MVIC-arm) og MVIC-greb Z-score vil være blevet brugt til at vurdere sygdommens status før ( historisk registrering acceptabel, hvis den udføres inden for tre måneder efter screeningsbesøg) og i løbet af den 12-måneders undersøgelsesperiode efter celleinfusion.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Forenede Stater, 70433
        • TCA Cellular Therapy

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne mandlige og kvindelige forsøgspersoner > 18 år.
  2. God forståelse af protokollen og vilje til samtykke.
  3. Moderat til svær diagnose af ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier.
  4. Vitalkapacitet mindst 50% forudsagt værdi for køn, højde og alder.
  5. Mere end 6 og mindre end 36 måneders udvikling af sygdommen.
  6. Hæmatokrit større end 30 % før knoglemarvsaspiration.
  7. Blodpladetal større end 100.000/uL ved screening.
  8. INR mindre end eller lig med 1,5.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver samtidig sygdom, som påvirker knoglemarven.
  2. Enhver samtidig medicin, der påvirker knoglemarven.
  3. Tidligere stamcelleterapi.
  4. Enhver lymfoproliferativ sygdom.
  5. Riluzole med 4 ugers studiestart og på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  6. Bløderpatienter eller personer med blødningsforstyrrelser.
  7. Kendt overfølsomhed over for føtalt bovint serum
  8. HIV-infektion.
  9. Serumkreatinin > 3,0 hos forsøgspersoner, der ikke er i hæmodialyse.
  10. Hudinfektion på infusionsstedet eller systemisk infektion
  11. Nuværende ryger.
  12. Aktiv stof- eller alkoholafhængighed
  13. Gravid, planlægger at blive gravid eller ikke på en accepteret præventionsmetode, hvis personen er i den fødedygtige alder.
  14. Emner, der ammer.
  15. Enhver betingelse, som hovedefterforskeren vurderer, vil gøre forsøgspersonen uegnet til undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sikkerhed
infusion af autologe knoglemarvs-afledte stamceller
Biologisk: autologe knoglemarvs-afledte stamceller
Alle patienter vil modtage en unik engangs intrathekal infusion af celleproduktet suspenderet i infusionsmedium.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed
Tidsramme: et år
Sikkerheden af ​​infusionsproceduren, vurderet ved fravær af komplikationer på infusionsstedet eller forekomsten af ​​nye neurologiske underskud, der ikke tilskrives sygdommens naturlige progression.
et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet
Tidsramme: et år

Neurologiske beviser på tendenser i retning af en opbremsning af faldet i den forcerede vitale kapacitet og af de funktionelle vurderingsskalaer, vurderet med 3 måneders intervaller.

Bevis på et fald i den maksimale frivillige isometriske kontraktionsarm (MVIC-arm) og MVIC-greb Z-score.

Patientvurdering af, at behandlingen var effektiv.
et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

TCA Cellular Therapy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2010

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. maj 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. marts 2010

Først opslået (Skøn)

8. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. maj 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2014

Sidst verificeret

1. september 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2008-ALS-I

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner